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Doenças tratadas

Em 2013 este website foi o primeiro a classificar as doenças tratadas com células estaminais/progenitoras hematopoiéticas em 3 categorias:

  1. Terapias standard
  2. Terapias em ensaios clínicos
  3. Terapias experimentais

É também importante distinguir os dois possíveis modos de tratamento:

  • Alogénico - quando um paciente recebe células estaminais de um dador compatível, quer e um irmão ou e outro dador sem grau de parentesco.
  • Autológo - quando um paciente recebe as suas próprias células estaminais.

Sempre que os pais decidem doar o sangue de cordão umbilical para um banco público, estão a ajudar todos os pacientes por todo o mundo que procuram um transplante alogénico. Quando os pais guardam o sangue de cordão num banco de família, estão a reservar a possibilidade do seu bebé usufruir de um tratamento autólogo, bem como a oferecer a hipótese de um transplante alogénico para um familiar directo (irmãos ou pais).

As listas incluem todas as terapias que usam células estaminais/progenitoras, não fazendo distinção se foram extraídas da medula óssea, sangue periférico ou sangue de cordão umbilical.

A informação contida nesta página foi recolhida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, MSc.

Terapias standard

Estas são as doenças para as quais os transplantes de células estaminais hematopoiéticas constituem um tratamento standard. Nalgumas doenças, o transplantes de células estaminais hematopoiéticas são a única terapia possível, noutros o transplante é apenas aplicado quando a primeira linha de tratamento falha ou quando a doença se encontra num estado de evolução particularmente agressivo.

A maioria das doenças para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é um tratamento standard são doenças relacionadas com as células do sangue (designadas hematopoiéticas). Os processos de diferenciação pelos quais os mais diversos tipos de células sanguíneas são formados partindo das células estaminais hematopoiéticas encontram-se ilustrado no gráfico ao lado (clique na imagem para a expandir). Pode também desejar informação sobre os tipos específicos de células no sistema imunitário de uma forma mais detalhada. Nos EUA, a maioria dos seguros de saúde paga por um transplante de células estaminais no caso desta ser uma “terapia standard” para o diagnóstico que o paciente enfrenta.

Leucemia é um cancro do sistema imunitário que se caracteriza por um aumento do número de leucócitos (também chamados de glóbulos brancos).

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Leucemia Linfóide Aguda (LLA) X  
Leucemia Mielóide Aguda (LMA) X  
Leucemia Aguda Bifenotípica X  
Leucemia Aguda Indiferenciada X  
Leucemia Linfóide Crónica (LLC) X  
Leucemia Mielóide Crónica (LMC) X  
Leucemia Mielóide Crónica Juvenil (LMCJ) X  
Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ) X  

Síndrome mielodisplásica (SMD) são também chamados pré-leucemia.

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Anemia refratária X  
Anemia Sideroblástica X  
Anemia Refratária com excesso de blastos X  
Anemia Refratária com excesso de blastos em transformação X  
Leucemia Mielomonocítica Crónica X  

Linfoma é um cancro dos leucócitos que circulam no sangue e nos vasos linfáticos

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Linfoma de Hodgkin X  
Linfoma de não Hodgkins (Linfoma de Burkitt) X  

Outras doenças de células sangue

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Anemias são deficiencias ou malformações dos globulos vermelhos    
Anemia aplastíca X X
Anemia de Fanconi
(O primeiro transplante com sangue de cordão umbilical foi em 1988 num paciente com anemia de Fanconi, uma doença hereditária)
X Consultar ensaios clínicos na tabela de terapia genética
Anemia Diseritropoética Congénita X  
Hemoglobinúria Paroxística Nocturna X  
Deficiencias Hereditárias em Glóbulos vermelhos
Glóbulos vermelhos têm hemoglobina e transportam oxigénio pelo corpo
   
Anemia Falciforme X  
Talassemia Beta (Anemia de Cooley) X  
Anemia de Diamond-Blackfan X  
Aplasia Pura dos Eritrócitos X  
Deficiencias hereditárias de plaquetas
Plaquetas são células do sangue que actuam nos processos de coagulação.
   
Trombocitopenia Amegacariocítica Congénita X  
Tromboastenia de Glanzmann X  
Doenças hereditárias do sistema imunitário: imunodeficiências combinadas graves (SCID)    
SCID com deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID) X  
SCID ligada ao cromossoma X X  
SCID com ausência de células T e B X  
SCID com ausência de células T e B normais X  
Síndrome de Omenn X  
Doenças hereditárias do sistema imunitário: Neutropenias    
Síndrome de Kostmann X  
Mielocatexia X  
Outras doenças hereditárias do sistema imunitário    
Ataxia telangiectasia X  
Síndrome do linfócito nu X  
Imunodeficiência comum variável X  
Síndrome de DiGeorge X  
Linfo-histiocitose hemofagocítica X  
Deficiencia da adesão leucocitária X  
Doenças linfoproliferativas X  
Doenças linfoproliferativa ligada ao cromossoma X (susceptibilidade ao vírus Epstein-Barr) X  
Síndrome de Wiskott-Aldrich X  
Doenças mieloproliferativas    
Mielofibrose aguda X  
Mielofibrose X  
Polycythemia Vera X  
Trombocitemia essencial X  
Doenças fagocitárias
Fagócitos são células do sistema imunitário que através de fagócitose (ingestão) matam microorganismos exógenos.
   
Sindrome de Chediak-Higashi X  
Doença crónica granulomatosa X  
Deficiência dos neutrófilos em actina X  
Disgenia reticular X  
Neoplasias da Medula óssea    
Mieloma multiplo X X
Leucemia dos plasmócitos X X
Macroglobulinemia de Waldenstrom X X

Transplantes para doenças hereditárias do sistema imunitário e outros orgãos

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Hipoplasia cartilagem-cabelo X  
Porfiria eritropoética X  
Sindrome de Hermansky-Pudlak X  
Sindrome de Pearson X  
Sindrom de Shwachman Diamond X  
Mastocitose sistémica X  

Transplantes para doenças metabólicas hereditárias

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Mucopolissacaridose    
Sindrome de Hurler(Mucopolissacaridose tipo IH) X  
Sindrome de Scheie (Mucopolissacaridose tipo IS) X  
Sindrome de Hunter (Mucopolissacaridose tipo II) X  
Sindrome de Sanfilippo (Mucopolissacaridose tipo III) X  
Sindrome de Morquio (Mucopolissacaridose tipo IV) X  
Sindrome de Maroteau-Lamy (Mucopolissacaridose tipo VI) X  
Sindrome de Sly (Mucopolissacaridose tipo VII) X  
Mucolipidose X  
Leucodistrofias    
Adrenoleucodistrofia X  
Doença de Krabbe X  
Leucodistrofia metacromática X  
Doença de Pelizaeus-Merzbacher X  
Doenças de acumulação dos lisossomas    
Doença de Niemann-Pick X  
Doença de Sandhoff X  
Doença de Wolman X  
Outras doenças metabólicas hereditárias    
Sindrome de Lesch-Nyhan X  
Osteopetrose X  

Tumores sólidos não originários do sangue ou do sistema imunitário

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Neuroblastoma   X
Meduloblastoma   X
Retinoblastoma   X

Terapias em ensaios clínicos

Um ensaio clínico é o estudo em humanos de uma terapia de recurso que não foi ainda adoptada como standard. ClinicalTrials.gov oferece uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA, e contém ainda muitos ensaios clínicos a nível externo também.

As fases dos ensaios clínicos nos em humanos nos EUA são definidos da seguinte forma:

  1. Fase 1: Estudo de segurança o objectivo de avaliar a tolerância à terapia/fármaco.
  2. Fase 2: Estudo mais amplo para medir a eficácia da terapia/fármaco em estudo comparativamente ao um grupo de controlo.
  3. Fase 3: Estudo com dimensão ainda maior que a dos anteriores que visa comparar diversos parâmetros como por exemplo a dose e o tipo de administração, bem como monitorizar possíveis efeitos secundários antes do produto ser lançado no mercado.
  4. Fase 4: Estudo pós-marketing com o objectivo de identificar benefícios da terapia/fármaco bem como as condições óptimas da sua utilização mas também eventuais riscos ainda não identificados.

Doenças Neurológicas

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Autismo   Fase 2
Fase 1
Paralisia Cerebral Fase 2 Fase 2
Fase 2
Fase 1
Fase 2
Perda auditiva (sensoneural adquirida)   Fase 2
Encefalopatia Isquémica- hipóxica (HIE)   Fase 1
Lesões medular (espinal medula) Caso reportado
Fase 2
 

Doenças auto-immunes

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Esclerose Lateral Amiotrófica caso reportado
Fase 1
Fase 1
Doença de Crohn Fase 2 placenta
Fase 3 Prochymal
Fase 2 Athersys
Fase 3 ASTIC
Diabetes tipo 1 Fase 2 Fase 1
Doença do enxerto contra hospedeiro (GvHD) Fase 3 Prochymal crianças
Fase 3 Prochymal adultos
 
Transplante renal com células estaminais Fase 2  
Lupus Fase 1 Revisão de ensaios
Fase 2
Esclerose Múltipla   Revisão de ensaios
Fase 1, notícias
Artrite Reumatoide Fase 2 placenta  
Esclerodermia Fase 1 Caso reportado
Fase 2 SCOT
Fase 2 CD34+

Doenças cardiovasculares

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Malformações congénitas    
Suporte para cirurgia cardíaca aberta   Fase 1
Síndrome da hipoplasia do coração esquerdo (SHCE, HLHS)   Fase 1
Enxerto Vascular   Fase 1, episódio
Isquemia    
Isquemia crítica dos membros inferiores Fase 2 Fase 2
Fase 2
Fase 3 BMAC
Síndrome compartimental (Trauma de Battlefield)   Fase 1
Enfarte isquémico Fase 2 placenta Fase 3
Cardiopatia isquémica   Meta-análise
Enfarte do miocárdio    
Enfarte do miocárdio   Blog de ensaios clínicos
Fase 3 BAMI
Cardiomiopatia caso reportado Fase 1 Texas Heart Inst.
Fase 3

Terapias genéticas para doenças hereditárias

É importante salientar que esta lista apenas inclui terapias genéticas que são administradas através de células estaminais hematopoiéticas. Existem muitos mais ensaios clínicos com terapias genéticas, inclusivamente alguns para as mesmas doenças, mas têm outros pressupostos clínicos (administração terapeutica através de injecção muscular, injecções intercerebrais, etc.)

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Adrenoleucodistrofia   Fase 2 bluebird bio
Doença granulomatosa crónica ligada ao Cromossoma X   Fase 1
Anemia de Fanconi   Fase 1,
notícias
HIV   Fase 1 Calimmune
Fase 1 Hutch
Leucodistrofia metacromática   Fase 1 Milan
Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID)   Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, Boston
Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, St. Jude
Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, Paris
Fase 1 SCID com deficiencia em adenosina deaminase, UCLA
Fase 1 SCID com deficiencia em adenosina deaminase, Duke
Anemia falciforme   Ensaio em planificação
Talassémias   caso reportado
Fase 1 St. Jude
Fase 1 MSK
Fase 1 bluebird bio
Sindrome de Wiskott-Aldrich   Fase 1
Fase 1 Milan

Ortopédicas

Diagnosis Allogeneic Autologous
Reparação de fendas labiopalatinas Aprovado pelo FDA (nome do produto GINTUIT) Publicação
Fase 1
Reparação da cartilagem do joelho Cartistem aprovado pelo FDA Coreano Fase 2 IMPACT

Diversas

Diagnosis Allogeneic Autologous
Displasia broncopulmonar Fase 2 Pneumostem  
Epidermólise bolhosa Publicação, episódio  
HIV aka "AIDS" Fase 1 Hutch
"Berlin patient" PubMed & NPR
 
Doenças do armazenamento lisossomal Transplante de sangue de cordão directamente no útero  

Tratamentos experimentais

Estes são diagnósticos para os quais os tratamentos com células estaminais estão a ser estudados quer em laboratório com culturas celulares quer em modelos animais mimetizando o que acontece em humanos. Os tratamentos experimentais não se encontram ainda em ensaios clínicos. Em ciência experimental, não está usualmente definido se uma eventual terapia desenvolvida será em contexto autólogo ou alogénico.

Dado que esta é uma área em permanente expansão é extremamente difícil seguir todos os estudos promissores, razão pela qual esta secção não tem nenhuma lista.