Doenças tratadas

Em 2013 este website foi o primeiro a classificar as doenças tratadas com células estaminais/progenitoras hematopoiéticas em 3 categorias:

1. Terapias standard
2. Terapias em ensaios clínicos
3. Terapias experimentais

É também importante distinguir os dois possíveis modos de tratamento:

• Alogénico - quando um paciente recebe células estaminais de um dador compatível, quer e um irmão ou e outro dador sem grau de parentesco.
• Autológo - quando um paciente recebe as suas próprias células estaminais.

Sempre que os pais decidem doar o sangue de cordão umbilical para um banco público, estão a ajudar todos os pacientes por todo o mundo que procuram um transplante alogénico. Quando os pais guardam o sangue de cordão num banco de família, estão a reservar a possibilidade do seu bebé usufruir de um tratamento autólogo, bem como a oferecer a hipótese de um transplante alogénico para um familiar directo (irmãos ou pais).

As listas incluem todas as terapias que usam células estaminais/progenitoras, não fazendo distinção se foram extraídas da medula óssea, sangue periférico ou sangue de cordão umbilical.

A informação contida nesta página foi recolhida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, PhD ©2016-2022.

Terapias standard

Estas são as doenças para as quais os transplantes de células estaminais hematopoiéticas constituem um tratamento standard. Nalgumas doenças, o transplantes de células estaminais hematopoiéticas são a única terapia possível, noutros o transplante é apenas aplicado quando a primeira linha de tratamento falha ou quando a doença se encontra num estado de evolução particularmente agressivo.

A maioria das doenças para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é um tratamento standard são doenças relacionadas com as células do sangue (designadas hematopoiéticas). Os processos de diferenciação pelos quais os mais diversos tipos de células sanguíneas são formados partindo das células estaminais hematopoiéticas encontram-se ilustrado no gráfico ao lado (clique na imagem para a expandir). Pode também desejar informação sobre os tipos específicos de células no sistema imunitário de uma forma mais detalhada. Nos EUA, a maioria dos seguros de saúde paga por um transplante de células estaminais no caso desta ser uma “terapia standard” para o diagnóstico que o paciente enfrenta.

Leucemia é um cancro do sistema imunitário que se caracteriza por um aumento do número de leucócitos (também chamados de glóbulos brancos).

Síndrome mielodisplásica (SMD) são também chamados pré-leucemia.

Linfoma é um cancro dos leucócitos que circulam no sangue e nos vasos linfáticos

Outras doenças de células sangue

Transplantes para doenças hereditárias do sistema imunitário e outros orgãos

Transplantes para doenças metabólicas hereditárias

Tumores sólidos não originários do sangue ou do sistema imunitário

Terapias em ensaios clínicos

Um ensaio clínico é o estudo em humanos de uma terapia de recurso que não foi ainda adoptada como standard. ClinicalTrials.gov oferece uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA, e contém ainda muitos ensaios clínicos a nível externo também.

As fases dos ensaios clínicos nos em humanos nos EUA são definidos da seguinte forma:

1. Fase 1: Estudo de segurança o objectivo de avaliar a tolerância à terapia/fármaco.
2. Fase 2: Estudo mais amplo para medir a eficácia da terapia/fármaco em estudo comparativamente ao um grupo de controlo.
3. Fase 3: Estudo com dimensão ainda maior que a dos anteriores que visa comparar diversos parâmetros como por exemplo a dose e o tipo de administração, bem como monitorizar possíveis efeitos secundários antes do produto ser lançado no mercado.
4. Fase 4: Estudo pós-marketing com o objectivo de identificar benefícios da terapia/fármaco bem como as condições óptimas da sua utilização mas também eventuais riscos ainda não identificados.

Doenças Neurológicas

Doenças auto-immunes

Doenças cardiovasculares

Terapias genéticas para doenças hereditárias

É importante salientar que esta lista apenas inclui terapias genéticas que são administradas através de células estaminais hematopoiéticas. Existem muitos mais ensaios clínicos com terapias genéticas, inclusivamente alguns para as mesmas doenças, mas têm outros pressupostos clínicos (administração terapeutica através de injecção muscular, injecções intercerebrais, etc.)

Ortopédicas

Diversas

Tratamentos experimentais

Estes são diagnósticos para os quais os tratamentos com células estaminais estão a ser estudados quer em laboratório com culturas celulares quer em modelos animais mimetizando o que acontece em humanos. Os tratamentos experimentais não se encontram ainda em ensaios clínicos. Em ciência experimental, não está usualmente definido se uma eventual terapia desenvolvida será em contexto autólogo ou alogénico.

Dado que esta é uma área em permanente expansão é extremamente difícil seguir todos os estudos promissores, razão pela qual esta secção não tem nenhuma lista.