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Doenças tratadas

Em 2013 este website foi o primeiro a classificar as doenças tratadas com células estaminais/progenitoras hematopoiéticas em 3 categorias:

  1. Terapias standard
  2. Terapias em ensaios clínicos
  3. Terapias experimentais

É também importante distinguir os dois possíveis modos de tratamento:

  • Alogénico - quando um paciente recebe células estaminais de um dador compatível, quer e um irmão ou e outro dador sem grau de parentesco.
  • Autológo - quando um paciente recebe as suas próprias células estaminais.

Sempre que os pais decidem doar o sangue de cordão umbilical para um banco público, estão a ajudar todos os pacientes por todo o mundo que procuram um transplante alogénico. Quando os pais guardam o sangue de cordão num banco de família, estão a reservar a possibilidade do seu bebé usufruir de um tratamento autólogo, bem como a oferecer a hipótese de um transplante alogénico para um familiar directo (irmãos ou pais).

As listas incluem todas as terapias que usam células estaminais/progenitoras, não fazendo distinção se foram extraídas da medula óssea, sangue periférico ou sangue de cordão umbilical.

A informação contida nesta página foi recolhida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, MSc.

Terapias standard

Estas são as doenças para as quais os transplantes de células estaminais hematopoiéticas constituem um tratamento standard. Nalgumas doenças, o transplantes de células estaminais hematopoiéticas são a única terapia possível, noutros o transplante é apenas aplicado quando a primeira linha de tratamento falha ou quando a doença se encontra num estado de evolução particularmente agressivo.

A maioria das doenças para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é um tratamento standard são doenças relacionadas com as células do sangue (designadas hematopoiéticas). Os processos de diferenciação pelos quais os mais diversos tipos de células sanguíneas são formados partindo das células estaminais hematopoiéticas encontram-se ilustrado no gráfico ao lado (clique na imagem para a expandir). Pode também desejar informação sobre os tipos específicos de células no sistema imunitário de uma forma mais detalhada. Nos EUA, a maioria dos seguros de saúde paga por um transplante de células estaminais no caso desta ser uma “terapia standard” para o diagnóstico que o paciente enfrenta.

Leucemia é um cancro do sistema imunitário que se caracteriza por um aumento do número de leucócitos (também chamados de glóbulos brancos).

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Leucemia Linfóide Aguda (LLA)X 
Leucemia Mielóide Aguda (LMA)X 
Leucemia Aguda BifenotípicaX 
Leucemia Aguda IndiferenciadaX 
Leucemia Linfóide Crónica (LLC)X 
Leucemia Mielóide Crónica (LMC)X 
Leucemia Mielóide Crónica Juvenil (LMCJ)X 
Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ)X 

Síndrome mielodisplásica (SMD) são também chamados pré-leucemia.

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Anemia refratáriaX 
Anemia SideroblásticaX 
Anemia Refratária com excesso de blastosX 
Anemia Refratária com excesso de blastos em transformaçãoX 
Leucemia Mielomonocítica CrónicaX 

Linfoma é um cancro dos leucócitos que circulam no sangue e nos vasos linfáticos

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Linfoma de HodgkinX 
Linfoma de não Hodgkins (Linfoma de Burkitt)X 

Outras doenças de células sangue

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Anemias são deficiencias ou malformações dos globulos vermelhos  
Anemia aplastícaXX
Anemia de Fanconi
(O primeiro transplante com sangue de cordão umbilical foi em 1988 num paciente com anemia de Fanconi, uma doença hereditária)
XConsultar ensaios clínicos na tabela de terapia genética
Anemia Diseritropoética CongénitaX 
Hemoglobinúria Paroxística NocturnaX 
Deficiencias Hereditárias em Glóbulos vermelhos
Glóbulos vermelhos têm hemoglobina e transportam oxigénio pelo corpo
  
Anemia FalciformeX 
Talassemia Beta (Anemia de Cooley)X 
Anemia de Diamond-BlackfanX 
Aplasia Pura dos EritrócitosX 
Deficiencias hereditárias de plaquetas
Plaquetas são células do sangue que actuam nos processos de coagulação.
  
Trombocitopenia Amegacariocítica CongénitaX 
Tromboastenia de GlanzmannX 
Doenças hereditárias do sistema imunitário: imunodeficiências combinadas graves (SCID)  
SCID com deficiência de adenosina deaminase (ADA-SCID)X 
SCID ligada ao cromossoma XX 
SCID com ausência de células T e BX 
SCID com ausência de células T e B normaisX 
Síndrome de OmennX 
Doenças hereditárias do sistema imunitário: Neutropenias  
Síndrome de KostmannX 
MielocatexiaX 
Outras doenças hereditárias do sistema imunitário  
Ataxia telangiectasiaX 
Síndrome do linfócito nuX 
Imunodeficiência comum variávelX 
Síndrome de DiGeorgeX 
Linfo-histiocitose hemofagocíticaX 
Deficiencia da adesão leucocitáriaX 
Doenças linfoproliferativasX 
Doenças linfoproliferativa ligada ao cromossoma X (susceptibilidade ao vírus Epstein-Barr)X 
Síndrome de Wiskott-AldrichX 
Doenças mieloproliferativas  
Mielofibrose agudaX 
MielofibroseX 
Polycythemia VeraX 
Trombocitemia essencialX 
Doenças fagocitárias
Fagócitos são células do sistema imunitário que através de fagócitose (ingestão) matam microorganismos exógenos.
  
Sindrome de Chediak-HigashiX 
Doença crónica granulomatosaX 
Deficiência dos neutrófilos em actinaX 
Disgenia reticularX 
Neoplasias da Medula óssea  
Mieloma multiploXX
Leucemia dos plasmócitosXX
Macroglobulinemia de WaldenstromXX

Transplantes para doenças hereditárias do sistema imunitário e outros orgãos

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Hipoplasia cartilagem-cabeloX 
Porfiria eritropoéticaX 
Sindrome de Hermansky-PudlakX 
Sindrome de PearsonX 
Sindrom de Shwachman DiamondX 
Mastocitose sistémicaX 

Transplantes para doenças metabólicas hereditárias

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Mucopolissacaridose  
Sindrome de Hurler(Mucopolissacaridose tipo IH)X 
Sindrome de Scheie (Mucopolissacaridose tipo IS)X 
Sindrome de Hunter (Mucopolissacaridose tipo II)X 
Sindrome de Sanfilippo (Mucopolissacaridose tipo III)X 
Sindrome de Morquio (Mucopolissacaridose tipo IV)X 
Sindrome de Maroteau-Lamy (Mucopolissacaridose tipo VI)X 
Sindrome de Sly (Mucopolissacaridose tipo VII)X 
MucolipidoseX 
Leucodistrofias  
AdrenoleucodistrofiaX 
Doença de KrabbeX 
Leucodistrofia metacromáticaX 
Doença de Pelizaeus-MerzbacherX 
Doenças de acumulação dos lisossomas  
Doença de Niemann-PickX 
Doença de SandhoffX 
Doença de WolmanX 
Outras doenças metabólicas hereditárias  
Sindrome de Lesch-NyhanX 
OsteopetroseX 

Tumores sólidos não originários do sangue ou do sistema imunitário

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Neuroblastoma X
Meduloblastoma X
Retinoblastoma X

Terapias em ensaios clínicos

Um ensaio clínico é o estudo em humanos de uma terapia de recurso que não foi ainda adoptada como standard. ClinicalTrials.gov oferece uma base de dados com todos os ensaios clínicos nos EUA, e contém ainda muitos ensaios clínicos a nível externo também.

As fases dos ensaios clínicos nos em humanos nos EUA são definidos da seguinte forma:

  1. Fase 1: Estudo de segurança o objectivo de avaliar a tolerância à terapia/fármaco.
  2. Fase 2: Estudo mais amplo para medir a eficácia da terapia/fármaco em estudo comparativamente ao um grupo de controlo.
  3. Fase 3: Estudo com dimensão ainda maior que a dos anteriores que visa comparar diversos parâmetros como por exemplo a dose e o tipo de administração, bem como monitorizar possíveis efeitos secundários antes do produto ser lançado no mercado.
  4. Fase 4: Estudo pós-marketing com o objectivo de identificar benefícios da terapia/fármaco bem como as condições óptimas da sua utilização mas também eventuais riscos ainda não identificados.

Doenças Neurológicas

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Autismo Fase 2
Fase 1
Paralisia CerebralFase 2Fase 2
Fase 2
Fase 1
Fase 2
Perda auditiva (sensoneural adquirida) Fase 2
Encefalopatia Isquémica- hipóxica (HIE) Fase 1
Lesões medular (espinal medula)Caso reportado
Fase 2
 

Doenças auto-immunes

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Esclerose Lateral Amiotróficacaso reportado
Fase 1
Fase 1
Doença de CrohnFase 2 placenta
Fase 3 Prochymal
Fase 2 Athersys
Fase 3 ASTIC
Diabetes tipo 1Fase 2Fase 1
Doença do enxerto contra hospedeiro (GvHD)Fase 3 Prochymal crianças
Fase 3 Prochymal adultos
 
Transplante renal com células estaminaisFase 2 
LupusFase 1Revisão de ensaios
Fase 2
Esclerose Múltipla Revisão de ensaios
Fase 1, notícias
Artrite Reumatoide Fase 2 placenta 
EsclerodermiaFase 1Caso reportado
Fase 2 SCOT
Fase 2 CD34+

Doenças cardiovasculares

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Malformações congénitas  
Suporte para cirurgia cardíaca aberta Fase 1
Síndrome da hipoplasia do coração esquerdo (SHCE, HLHS) Fase 1
Enxerto Vascular Fase 1, episódio
Isquemia  
Isquemia crítica dos membros inferioresFase 2Fase 2
Fase 2
Fase 3 BMAC
Síndrome compartimental (Trauma de Battlefield) Fase 1
Enfarte isquémicoFase 2 placentaFase 3
Cardiopatia isquémica Meta-análise
Enfarte do miocárdio  
Enfarte do miocárdio Blog de ensaios clínicos
Fase 3 BAMI
Cardiomiopatiacaso reportadoFase 1 Texas Heart Inst.
Fase 3

Terapias genéticas para doenças hereditárias

É importante salientar que esta lista apenas inclui terapias genéticas que são administradas através de células estaminais hematopoiéticas. Existem muitos mais ensaios clínicos com terapias genéticas, inclusivamente alguns para as mesmas doenças, mas têm outros pressupostos clínicos (administração terapeutica através de injecção muscular, injecções intercerebrais, etc.)

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Adrenoleucodistrofia Fase 2 bluebird bio
Doença granulomatosa crónica ligada ao Cromossoma X Fase 1
Anemia de Fanconi Fase 1,
notícias
HIV Fase 1 Calimmune
Fase 1 Hutch
Leucodistrofia metacromática Fase 1 Milan
Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID) Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, Boston
Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, St. Jude
Fase 1 SCID ligada ao cromossoma X, Paris
Fase 1 SCID com deficiencia em adenosina deaminase, UCLA
Fase 1 SCID com deficiencia em adenosina deaminase, Duke
Anemia falciforme Ensaio em planificação
Talassémias caso reportado
Fase 1 St. Jude
Fase 1 MSK
Fase 1 bluebird bio
Sindrome de Wiskott-Aldrich Fase 1
Fase 1 Milan

Ortopédicas

DiagnosisAllogeneicAutologous
Reparação de fendas labiopalatinasAprovado pelo FDA (nome do produto GINTUIT)Publicação
Fase 1
Reparação da cartilagem do joelhoCartistem aprovado pelo FDA CoreanoFase 2 IMPACT

Diversas

DiagnosisAllogeneicAutologous
Displasia broncopulmonarFase 2 Pneumostem 
Epidermólise bolhosaPublicação, episódio 
HIV aka "AIDS"Fase 1 Hutch
"Berlin patient" PubMed & NPR
 
Doenças do armazenamento lisossomalTransplante de sangue de cordão directamente no útero 

Tratamentos experimentais

Estes são diagnósticos para os quais os tratamentos com células estaminais estão a ser estudados quer em laboratório com culturas celulares quer em modelos animais mimetizando o que acontece em humanos. Os tratamentos experimentais não se encontram ainda em ensaios clínicos. Em ciência experimental, não está usualmente definido se uma eventual terapia desenvolvida será em contexto autólogo ou alogénico.

Dado que esta é uma área em permanente expansão é extremamente difícil seguir todos os estudos promissores, razão pela qual esta secção não tem nenhuma lista.