Jesteś tutaj

Terapie z wykorzystaniem krwi pępowinowej

Parent’s Guide było pierwszą stroną internetową, która w 2013 roku, która dzieliła choroby leczone krwiotwórczymi komórkami macierzystymi na 3 kategorie:

  1. Terapie Standardowe
  2. Badanie Kliniczne
  3. Terapie Eksperymentalne

Jest bardzo ważne aby rozróżniać dwa rodzaje terapii komórkami macierzystymi:

  • Allogeniczne – pacjent otrzymuje komórki macierzyste od zgodnego dawcy, tj. rodzeństwa bądź od dawcy niespokrewnionego.
  • Autologiczne – pacjent otrzymuje swoje własne komórki macierzyste.

Kiedy rodzice przechowują krew pępowinową w banku rodzinnym, to zapewniają sobie możliwość użycia własnych komórek macierzystych przez dziecko w leczeniu autologicznym lub przekazania komórek macierzystych do leczenia allogenicznego bliskiemu krewnemu (rodzeństwu lub rodzicom). Kiedy rodzice przekazują krew do publicznego banku, wspierają chorych na całym świecie, którzy poszukują niespokrewnionego dawcy.

Lista przedstawiona poniżej zawiera WSZYSTKIE terapie wykorzystujące  krwiotwórcze komórki macierzyste, bez podziału na komórki macierzyste pobrane ze szpiku kostnego, krwi obwodowej czy krwi pępowinowej.

Ta strona intenrnetowa została przeszukana przez Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD i Pedro Silva Couto, MSc ©2016-2018. Źródłami informacji o chorobach są publikacje w literaturze medycznej, które zostały znalezione po wpisaniu słów kluczowych w PubMed i Google Scholar. Źródłem badań klinicznych były poszukiwania ClinicalTrials.gov, Chinese Clinical Trial Registry (ChiCTR), Japan University hospital Medical Information Network Clinical Trial Registry (UMIN-CTR), Japan Medical Association Clinical Trial Registry (JMA-CTR), Clinical Research Information Service from South Korea (CRiS), EU Clinical Trials Register (EudraCT), World Health Organization International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP), Netherlands Trial Register (NTR), Australian New Zealand Clinical Trial Registry (ANZCTR), Clinical Trials Registry-India (CTRI), German Clinical Trials Register (DRKS), and Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT).

Terapie Standardowe

Dotyczą chorób w leczeniu których przeszczep krwiotwórczych (hematopoetycznych) komórek macierzystych jest standardową procedurą leczniczą. W przypadku niektórych chorób jest to jedyny sposób leczenia, w przypadku innych wykorzystuje się taką terapię, jeśli terapia pierwszego wyboru zawiedzie lub choroba ma bardzo agresywny przebieg.

Większość chorób, dla których przeszczep krwiotwórczych (hematopoetycznych) komórek  macierzystych jest standardową terapią to schorzenia dotyczące komórek krwi. Namnażanie, dzięki któremu komórki krwi tworzą się z komórek macierzystych jest pokazany na grafice obok (kliknij na obrazek, aby go powiększyć); możesz również bardziej szczegółowo przeczytać o konkretnych typach komórek w układzie immunologicznym. W Polsce leczenie komórkami macierzystymi w ramach standardowego leczenia jest refinansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Białaczka to rak układu immunologicznego krwi, gdzie krwinki zwane są leukocytami lub białymi krwinkami.

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) 
Ostra białaczka szpikowa (AML) 
Ostra białaczka bifenotypowa 
Ostra białaczka niezróżnicowana 
Przewlekła białaczka limfatyczna (CLL) 
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) 
Wczesnodziecięca białaczka nielifmocytowa (JCML) 
Wczesnodziecięca białaczka mielomonocytowa (JMML) 

Zespoły Mieloblastyczne są również nazywane stanem przedbiałaczkowym

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Niedokrwistość oporna na leczenie 
Niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością pierścieniowatych syderoblastów 
Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów 
Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów w okresie transformacji 
Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) 

Chłoniak to rak leukocytów, które krążą we krwi i naczyniach limfatycznych

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Chłoniak Hodgina
Chłoniak Burkitta 

Inne zaburzenia związane z namnażaniem komórek krwi

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Niedokrwistość to zaburzenie lub deformacja czerwonych krwinek......
Niedokrwistość aplastyczna 
Niedokrwistość Fanconiego
(Pierwszy przeszczep krwi pępowinowej w 1988 roku został wykonany z powodu niedokrwistości Fanconiego, choroby dziedzicznej)
 
Wrodzona niedokrwistość dyserytropoetyczna 
Napadowa hemoglobinuria nocna (PNH) 
Dziedziczne zaburzenia czerwonych krwinek
Czerwone krwinki zawierają hemoglobinę i transportują tlen do ciała
......
Anemia sierpowata 
Ciężka postać beta talasemii (niedokrwistość Cooleya) 
Niedokrwistość Diamonda-Blackfana 
Wybiórcza aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) 
Dziedziczne zaburzenia płytek krwi
Płytki krwi to komórki krwi odpowiedzialne za krzepnięcie
......
Wrodzona amegakariocytowa thrombocytopenia (CAMT) 
Trombastenia Glanzmanna 
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Ciężki złożony niedobór odporności......
Ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID) 
Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X. 
Ciężki złożony niedobór odporności, brak limfocytów T i B 
Ciężki złożony niedobór odporności, brak limfocytów T, obecne limfocyty B 
Zespół Omenna 
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Neutropenia......
Zespół Kostmanna 
Myelokathexis 
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Inne......
Zespół ataksja-teleangiektazja 
Zespół nagich limfocytów 
Pospolity zmienny niedobór odporności (CVID) 
Zespół DiGeorga 
Limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH) 
Niedobór leukocytarnych cząstek adhezyjnych (LAD) 
Choroby limfoproliferacyjne 
Choroba limfoproliferacyjna sprzężona z chromosem X (Podatność na wirusa Epsteina-Barr) 
Zespół Wiskotta-Aldricha 
Choroby mieloproliferacyjne......
Ostra mielofibroza 
Mielofibroza 
Czerwienica prawdziwa 
Nadpłytkowość samoistna (ET) 
Choroby fagocytów
Są to komórki układu odpornościowego, które zalewają i zabijają obce ciała
......
Zespół Chediaka-Higashiego 
Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) 
Niedobór neutrofilów (Neutrophil Actin Deficiency) 
Dysgenezja siateczki (RD) 
Rak szpiku kostnego......
Szpiczak mnogi
Białaczka plazmatycznokomórkowa
Makroglobulinemia Waldenströma

Przeszczepienia w przypadku dziedzicznych chorób układu odpornościowego i innych narządów

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Dysplazja przynasadowa McKusicka (CHH) 
Protoporfiria erytropoetyczna 
Zespół Hermanskiego i Pudlaka 
Zespół Pearsona 
Zespół Shwachmana-Diamonda 
Mastocytoza układowa 

Przeszczepienia w przypadku dziedzicznych chorób metabolicznych

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Mukopolisacharydoza (MPS) – choroba przemiany materii......
Zespół Hurler (MPS-IH) 
Zespół Scheiego (MPS-IS) 
Zespół Huntera (MPS-II) 
Zespół Sanfilippo (MPS-III) 
Zespół Morquio (MPS-IV) 
Zespół Maroteaux-Lamy’ego (MPS-VI) 
Zespół Sly’a (MPS-VII) (niedobór beta-glukoronidazy) 
Mukolipidoza II (I-cell Disease) 
Leukodystrofie......
Adrenoleukodystrofia (ALD) 
Choroba Krabbego(Leukodystrofia globoidalna) 
Leukodystrofia metachromatyczna 
Choroba Pelizaeusa-Merzbachera 
Lizosomalne choroby spichrzeniowe......
Choroba Niemanna-Picka 
Choroba Sandhoffa 
Choroba Wolmana 
Inne dziedziczne choroby metaboliczne......
Zespół Lescha-Nyhana 
Osteoporoza 

Guzy lite nie powstające w układzie krwionośnym lub odpornościowym

DiagnozaAllogenicznyAutologiczny
Nerwiak zarodkowy 
Rdzeniak zarodkowy 
Siatkówczak 

Badania Kliniczne

"Badanie kliniczne" to badanie na ludziach, w którym sprawdza się nowe terapie nie zatwierdzone jeszcze jako standardowe. Na stronie ClinicalTrials.gov znajduje się baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne prowadzone w USA oraz wiele badań międzynarodowych.

Fazy klinicznego badania na ludziach w USA są definiowane w następujący sposób:

  1. Faza 1: Badanie bezpieczeństwa, aby sprawdzić, czy procedura lub lek są dobrze tolerowane.
  2. Faza 2: Większe badanie, aby zmierzyć efektywność nowej terapii w porównaniu z grupą kontrolną.
  3. Faza 3: Jeszcze większe badanie w celu porównania wyników niektórych parametrów, takich jak dawka lub sposób podania oraz skontrolować efekty uboczne przed wypuszczeniem produktu na rynek.
  4. Faza 4: Badanie po wypuszczeniu na rynek, aby zebrać więcej informacji o ryzyku, korzyściach i najlepszym sposobie użycia.

 

Schorzenia neurologiczne

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Choroba Alzheimera 
Autyzm
Mózgowe porażenie dziecięce
Encefalopatia niedotleniowo-niedokrwienna (HIE)  
Globalne opóźnienie rozwoju 
Utrata słuchu (nabyta zmysłowo-nerwowa)  
Krwotok śródkomorowy 
Choroba Parkinsona 
Uszkodzenie rdzenia kręgowego 
Udar mózgu
Poważny uraz mózgu

Choroby auto-immunologiczne

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Alopecia Areata  
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) 
Choroba Crohna  
Wyprysk (atopowe zapalenie skóry)  
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) 
Toczeń 
Stwardnienie rozsiane  
Łuszczyca  
Reumatoidalne zapalenie stawów 
Skleroderma   
Stwardnienie rozsiane  
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego  

Cardiovascular

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Acute Myocardial Infarction (Heart Attack)  
Cardiomyopathy  
Critical Limb Ischemia (CLI) 
Heart Failure  
Peripheral Arterial Disease (PAD) 
Surgery for Congenital Heart Defects  

Diabetic

DiagnosisCord Blood
Allogeneic
Cord Blood
Autologous
Cord Tissue
Allogeneic
Cukrzyca typu 1
(this is Auto-Immune)
 
Cukrzyca typu 2
Wrzód stopy cukrzycowej  
Neuropatia obwodowa cukrzycowa  

Genetic and/or Metabolic Disorders

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Aging Frailty 
Duchenne Muscular Dystrophy  
Epidermolysis Bullosa  
Hereditary Ataxia  
Lysosomal Storage Diseases  
Metabolic Syndrome  
Severe Combined Immunodeficiency  
Spinal muscular atrophy  
Tay-Sachs Disease  

Orthopedic

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Ankylosing Spondylitis  
Cartilage Injury 
Cleft Palate Repair  
Non-Union Fractures  
Osteoarthritis 
Osteochondral Lesion  
Spinal Fusion Surgery  

Other

DiagnozaKrwi Pępowinowej
Allogeniczny
Krwi Pępowinowej
Autologiczny
Tkanka z Pępowiny
Allogeniczny
Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS)  
BronchoPulmonary Dysplasia (BPD)
(lung disorder due to premature birth)
 
Erectile Dysfunction  
Eye Diseases 
Fistula  
HIV  
Kidney Failure  
Liver Cirrhosis 
Liver Failure 
Peyronie's Disease  
Premature Ovarian Failure 
Uterine Scars  
Wounds  

Experimental Treatments

These are diagnoses for which stem cell treatments are being studied either in the laboratory with cell cultures or in animals that mimic the human disease. The experimental therapies are not yet in human clinical trials. In experimental research, it is often not clear whether an eventual therapy, if developed, would be Autologous or Allogeneic.

Due to the explosion of stem cell research and the difficulty keeping track of which studies are promising, this section does not have a list.