Jesteś tutaj
Terapie z wykorzystaniem krwi pępowinowej
Parent’s Guide było pierwszą stroną internetową, która w 2013 roku, która dzieliła choroby leczone krwiotwórczymi komórkami macierzystymi na 3 kategorie:
Jest bardzo ważne aby rozróżniać dwa rodzaje terapii komórkami macierzystymi:
- Allogeniczne – pacjent otrzymuje komórki macierzyste od zgodnego dawcy, tj. rodzeństwa bądź od dawcy niespokrewnionego.
- Autologiczne – pacjent otrzymuje swoje własne komórki macierzyste.
Kiedy rodzice przechowują krew pępowinową w banku rodzinnym, to zapewniają sobie możliwość użycia własnych komórek macierzystych przez dziecko w leczeniu autologicznym lub przekazania komórek macierzystych do leczenia allogenicznego bliskiemu krewnemu (rodzeństwu lub rodzicom). Kiedy rodzice przekazują krew do publicznego banku, wspierają chorych na całym świecie, którzy poszukują niespokrewnionego dawcy.
Lista przedstawiona poniżej zawiera WSZYSTKIE terapie wykorzystujące krwiotwórcze komórki macierzyste, bez podziału na komórki macierzyste pobrane ze szpiku kostnego, krwi obwodowej czy krwi pępowinowej.
Ta strona intenrnetowa została przeszukana przez Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD i Pedro Silva Couto, PhD ©2016-2022. Źródłami informacji o chorobach są publikacje w literaturze medycznej, które zostały znalezione po wpisaniu słów kluczowych w PubMed i Google Scholar. Źródłem badań klinicznych były poszukiwania ClinicalTrials.gov, Chinese Clinical Trial Registry (ChiCTR), Japan University hospital Medical Information Network Clinical Trial Registry (UMIN-CTR), Japan Medical Association Clinical Trial Registry (JMA-CTR), Clinical Research Information Service from South Korea (CRiS), EU Clinical Trials Register (EudraCT), World Health Organization International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP), Netherlands Trial Register (NTR), Australian New Zealand Clinical Trial Registry (ANZCTR), Clinical Trials Registry-India (CTRI), German Clinical Trials Register (DRKS), and Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT).
Terapie Standardowe
Dotyczą chorób w leczeniu których przeszczep krwiotwórczych (hematopoetycznych) komórek macierzystych jest standardową procedurą leczniczą. W przypadku niektórych chorób jest to jedyny sposób leczenia, w przypadku innych wykorzystuje się taką terapię, jeśli terapia pierwszego wyboru zawiedzie lub choroba ma bardzo agresywny przebieg.
Większość chorób, dla których przeszczep krwiotwórczych (hematopoetycznych) komórek macierzystych jest standardową terapią to schorzenia dotyczące komórek krwi. Namnażanie, dzięki któremu komórki krwi tworzą się z komórek macierzystych jest pokazany na grafice obok (kliknij na obrazek, aby go powiększyć); możesz również bardziej szczegółowo przeczytać o konkretnych typach komórek w układzie immunologicznym. W Polsce leczenie komórkami macierzystymi w ramach standardowego leczenia jest refinansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.
Białaczka to rak układu immunologicznego krwi, gdzie krwinki zwane są leukocytami lub białymi krwinkami.
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) | ✔ | |
Ostra białaczka szpikowa (AML) | ✔ | |
Ostra białaczka bifenotypowa | ✔ | |
Ostra białaczka niezróżnicowana | ✔ | |
Przewlekła białaczka limfatyczna (CLL) | ✔ | |
Przewlekła białaczka szpikowa (CML) | ✔ | |
Wczesnodziecięca białaczka nielifmocytowa (JCML) | ✔ | |
Wczesnodziecięca białaczka mielomonocytowa (JMML) | ✔ |
Zespoły Mieloblastyczne są również nazywane stanem przedbiałaczkowym
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Niedokrwistość oporna na leczenie | ✔ | |
Niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością pierścieniowatych syderoblastów | ✔ | |
Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów | ✔ | |
Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów w okresie transformacji | ✔ | |
Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML) | ✔ |
Chłoniak to rak leukocytów, które krążą we krwi i naczyniach limfatycznych
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Chłoniak Hodgina | ✔ | ✔ |
Chłoniak Burkitta | ✔ |
Inne zaburzenia związane z namnażaniem komórek krwi
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Niedokrwistość to zaburzenie lub deformacja czerwonych krwinek | ... | ... |
Niedokrwistość aplastyczna | ✔ | |
Niedokrwistość Fanconiego (Pierwszy przeszczep krwi pępowinowej w 1988 roku został wykonany z powodu niedokrwistości Fanconiego, choroby dziedzicznej) | ✔ | |
Wrodzona niedokrwistość dyserytropoetyczna | ✔ | |
Napadowa hemoglobinuria nocna (PNH) | ✔ | |
Dziedziczne zaburzenia czerwonych krwinek Czerwone krwinki zawierają hemoglobinę i transportują tlen do ciała | ... | ... |
Anemia sierpowata | ✔ | |
Ciężka postać beta talasemii (niedokrwistość Cooleya) | ✔ | |
Niedokrwistość Diamonda-Blackfana | ✔ | |
Wybiórcza aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) | ✔ | |
Dziedziczne zaburzenia płytek krwi Płytki krwi to komórki krwi odpowiedzialne za krzepnięcie | ... | ... |
Wrodzona amegakariocytowa thrombocytopenia (CAMT) | ✔ | |
Trombastenia Glanzmanna | ✔ | |
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Ciężki złożony niedobór odporności | ... | ... |
Ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID) | ✔ | |
Ciężki złożony niedobór odporności sprzężony z chromosomem X. | ✔ | |
Ciężki złożony niedobór odporności, brak limfocytów T i B | ✔ | |
Ciężki złożony niedobór odporności, brak limfocytów T, obecne limfocyty B | ✔ | |
Zespół Omenna | ✔ | |
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Neutropenia | ... | ... |
Zespół Kostmanna | ✔ | |
Myelokathexis | ✔ | |
Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego: Inne | ... | ... |
Zespół ataksja-teleangiektazja | ✔ | |
Zespół nagich limfocytów | ✔ | |
Pospolity zmienny niedobór odporności (CVID) | ✔ | |
Zespół DiGeorga | ✔ | |
Limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH) | ✔ | |
Niedobór leukocytarnych cząstek adhezyjnych (LAD) | ✔ | |
Choroby limfoproliferacyjne | ✔ | |
Choroba limfoproliferacyjna sprzężona z chromosem X (Podatność na wirusa Epsteina-Barr) | ✔ | |
Zespół Wiskotta-Aldricha | ✔ | |
Choroby mieloproliferacyjne | ... | ... |
Ostra mielofibroza | ✔ | |
Mielofibroza | ✔ | |
Czerwienica prawdziwa | ✔ | |
Nadpłytkowość samoistna (ET) | ✔ | |
Choroby fagocytów Są to komórki układu odpornościowego, które zalewają i zabijają obce ciała | ... | ... |
Zespół Chediaka-Higashiego | ✔ | |
Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) | ✔ | |
Niedobór neutrofilów (Neutrophil Actin Deficiency) | ✔ | |
Dysgenezja siateczki (RD) | ✔ | |
Rak szpiku kostnego | ... | ... |
Szpiczak mnogi | ✔ | ✔ |
Białaczka plazmatycznokomórkowa | ✔ | ✔ |
Makroglobulinemia Waldenströma | ✔ | ✔ |
Przeszczepienia w przypadku dziedzicznych chorób układu odpornościowego i innych narządów
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Dysplazja przynasadowa McKusicka (CHH) | ✔ | |
Protoporfiria erytropoetyczna | ✔ | |
Zespół Hermanskiego i Pudlaka | ✔ | |
Zespół Pearsona | ✔ | |
Zespół Shwachmana-Diamonda | ✔ | |
Mastocytoza układowa | ✔ |
Przeszczepienia w przypadku dziedzicznych chorób metabolicznych
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Mukopolisacharydoza (MPS) – choroba przemiany materii | ... | ... |
Zespół Hurler (MPS-IH) | ✔ | |
Zespół Scheiego (MPS-IS) | ✔ | |
Zespół Huntera (MPS-II) | ✔ | |
Zespół Sanfilippo (MPS-III) | ✔ | |
Zespół Morquio (MPS-IV) | ✔ | |
Zespół Maroteaux-Lamy’ego (MPS-VI) | ✔ | |
Zespół Sly’a (MPS-VII) (niedobór beta-glukoronidazy) | ✔ | |
Mukolipidoza II (I-cell Disease) | ✔ | |
Leukodystrofie | ... | ... |
Adrenoleukodystrofia (ALD) | ✔ | |
Choroba Krabbego(Leukodystrofia globoidalna) | ✔ | |
Leukodystrofia metachromatyczna | ✔ | |
Choroba Pelizaeusa-Merzbachera | ✔ | |
Lizosomalne choroby spichrzeniowe | ... | ... |
Choroba Niemanna-Picka | ✔ | |
Choroba Sandhoffa | ✔ | |
Choroba Wolmana | ✔ | |
Inne dziedziczne choroby metaboliczne | ... | ... |
Zespół Lescha-Nyhana | ✔ | |
Osteoporoza | ✔ |
Guzy lite nie powstające w układzie krwionośnym lub odpornościowym
Diagnoza | Allogeniczny | Autologiczny |
Nerwiak zarodkowy | ✔ | |
Rdzeniak zarodkowy | ✔ | |
Siatkówczak | ✔ |
Badania Kliniczne
"Badanie kliniczne" to badanie na ludziach, w którym sprawdza się nowe terapie nie zatwierdzone jeszcze jako standardowe. Na stronie ClinicalTrials.gov znajduje się baza danych zawierająca wszystkie badania kliniczne prowadzone w USA oraz wiele badań międzynarodowych.
Fazy klinicznego badania na ludziach w USA są definiowane w następujący sposób:
- Faza 1: Badanie bezpieczeństwa, aby sprawdzić, czy procedura lub lek są dobrze tolerowane.
- Faza 2: Większe badanie, aby zmierzyć efektywność nowej terapii w porównaniu z grupą kontrolną.
- Faza 3: Jeszcze większe badanie w celu porównania wyników niektórych parametrów, takich jak dawka lub sposób podania oraz skontrolować efekty uboczne przed wypuszczeniem produktu na rynek.
- Faza 4: Badanie po wypuszczeniu na rynek, aby zebrać więcej informacji o ryzyku, korzyściach i najlepszym sposobie użycia.
Schorzenia neurologiczne
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Choroba Alzheimera | ✔ | ✔ | |
Autyzm | ✔ | ✔ | ✔ |
Mózgowe porażenie dziecięce | ✔ | ✔ | ✔ |
Encefalopatia niedotleniowo-niedokrwienna (HIE) | ✔ | ||
Globalne opóźnienie rozwoju | ✔ | ✔ | |
Utrata słuchu (nabyta zmysłowo-nerwowa) | ✔ | ||
Krwotok śródkomorowy | ✔ | ✔ | |
Choroba Parkinsona | ✔ | ✔ | |
Uszkodzenie rdzenia kręgowego | ✔ | ✔ | |
Udar mózgu | ✔ | ✔ | ✔ |
Poważny uraz mózgu | ✔ | ✔ | ✔ |
Choroby auto-immunologiczne
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Alopecia Areata | ✔ | ||
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) | ✔ | ✔ | |
Choroba Crohna | ✔ | ||
Wyprysk (atopowe zapalenie skóry) | ✔ | ||
Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) | ✔ | ✔ | |
Toczeń | ✔ | ✔ | |
Stwardnienie rozsiane | ✔ | ||
Łuszczyca | ✔ | ||
Reumatoidalne zapalenie stawów | ✔ | ✔ | |
Skleroderma | |||
Stwardnienie rozsiane | ✔ | ||
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego | ✔ |
Cardiovascular
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Acute Myocardial Infarction (Heart Attack) | ✔ | ||
Cardiomyopathy | ✔ | ||
Critical Limb Ischemia (CLI) | ✔ | ✔ | |
Heart Failure | ✔ | ||
Peripheral Arterial Disease (PAD) | ✔ | ✔ | |
Surgery for Congenital Heart Defects | ✔ |
Diabetic
Diagnosis | Cord Blood Allogeneic | Cord Blood Autologous | Cord Tissue Allogeneic |
Cukrzyca typu 1 (this is Auto-Immune) | ✔ | ✔ | |
Cukrzyca typu 2 | ✔ | ✔ | ✔ |
Wrzód stopy cukrzycowej | ✔ | ||
Neuropatia obwodowa cukrzycowa | ✔ |
Genetic and/or Metabolic Disorders
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Aging Frailty | ✔ | ✔ | |
Duchenne Muscular Dystrophy | ✔ | ||
Epidermolysis Bullosa | ✔ | ||
Hereditary Ataxia | ✔ | ||
Lysosomal Storage Diseases | ✔ | ||
Metabolic Syndrome | ✔ | ||
Severe Combined Immunodeficiency | ✔ | ||
Spinal muscular atrophy | ✔ | ||
Tay-Sachs Disease | ✔ |
Orthopedic
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Ankylosing Spondylitis | ✔ | ||
Cartilage Injury | ✔ | ✔ | |
Cleft Palate Repair | ✔ | ||
Non-Union Fractures | ✔ | ||
Osteoarthritis | ✔ | ✔ | |
Osteochondral Lesion | ✔ | ||
Spinal Fusion Surgery | ✔ |
Other
Diagnoza | Krwi Pępowinowej Allogeniczny | Krwi Pępowinowej Autologiczny | Tkanka z Pępowiny Allogeniczny |
Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS) | ✔ | ||
BronchoPulmonary Dysplasia (BPD) (lung disorder due to premature birth) | ✔ | ✔ | |
Erectile Dysfunction | ✔ | ||
Eye Diseases | ✔ | ✔ | |
Fistula | ✔ | ||
HIV | ✔ | ||
Kidney Failure | ✔ | ||
Liver Cirrhosis | ✔ | ✔ | |
Liver Failure | ✔ | ✔ | |
Peyronie's Disease | ✔ | ||
Premature Ovarian Failure | ✔ | ✔ | |
Uterine Scars | ✔ | ||
Wounds | ✔ |
Experimental Treatments
These are diagnoses for which stem cell treatments are being studied either in the laboratory with cell cultures or in animals that mimic the human disease. The experimental therapies are not yet in human clinical trials. In experimental research, it is often not clear whether an eventual therapy, if developed, would be Autologous or Allogeneic.
Due to the explosion of stem cell research and the difficulty keeping track of which studies are promising, this section does not have a list.