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所治疗的疾病

本网站于2003年首次对造血干细胞所治疗的疾病进行了分类,共划分为3类:

  1. 标准治疗
  2. 临床试验治疗
  3. 试验性治疗

另外务必区分2种治疗方式:

  • 异体 - 患者接受来自匹配捐献者的干细胞,可能是兄弟姐妹或无亲缘关系的捐献者
  • 自体 - 患者接受自身的干细胞

当父母向公共保存库捐献脐带血时,他们将为世界各地正在寻找非亲缘异体捐献者的患者提供支持。 当父母将脐带血保存在家庭保存库时,他们是在为将来保留选择,孩子既能使用自己的干细胞进行自体治疗,或者直系亲属(兄弟姐妹或父母)也能使用此类干细胞进行异体治疗。

下面的列表包括我们的造血干细胞,不分干细胞是否从骨髓、外周血或脐带血中提取的所有治疗。

此网页由Frances Verter博士、Alexey Bersenev医学博士和Pedro Silva Couto科学硕士研究制作。

标准治疗

对于此类疾病,造血干细胞移植(造血干细胞移植,HSCT)是一种标准治疗。 对于某些疾病,这是唯一的治疗;对于其他疾病,只有在一线疗法失败或者疾病发展非常迅速时才会采用这种治疗。

HSCT作为标准治疗的疾病大多为血细胞谱系障碍疾病。 从干细胞形成血细胞的增殖,如旁边的图片所示(点击图片展开);您还可深入了解免疫系统的特定细胞类型。 在美国,如果干细胞移植是患者诊断结果的“标准治疗”,大多数医疗保险提供商都会承担其费用。

白血病是一种血液免疫系统癌症,相应的细胞称为白血球或白细胞

诊断 异体 自体
急性淋巴细胞白血病(ALL) X  
急性骨髓性白血病(AML) X  
急性双表型白血病 X  
急性未分化性白血病 X  
慢性淋巴细胞白血病(CLL) X  
慢性骨髓细胞性白血病(CML) X  
幼年型慢性骨髓细胞白血病(JCML) X  
J幼年型单核细胞白血病(JMML) X  

骨髓增生异常综合征也称为白血病前期

诊断 异体 自体
难治性贫血 X  
环形铁粒幼细胞性难治性贫血 X  
原始细胞过多难治性贫血 X  
急性转化原始细胞过多难治性贫血 X  
慢性单核细胞性白血病(CMML) X  

白血病是一种在血液和淋巴管内循环的白血球发生的癌症

诊断 异体 自体
霍奇金淋巴瘤 X  
非霍奇金淋巴瘤(伯基特淋巴瘤) X  

其他血细胞增殖障碍

诊断 异体 自体
贫血是红血球出现的缺陷或畸形    
再生障碍性贫血 X X
范科尼贫血
(1988年实施的第一例脐带血抑制就是为了治疗范科尼贫血,这是一种遗传性疾病)
X see gene therapy trials
先天性红细胞生长障碍性贫血 X  
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) X  
遗传性红细胞异常
红细胞含有血红蛋白,并向人体输送氧气
   
镰状细胞疾病 X  
乙型地中海型贫血(又名库利氏贫血) X  
先天性纯红细胞再生障碍性贫血 X  
纯红细胞再生障碍 X  
遗传性血小板异常
血小板是产生凝血作用的血细胞
   
巨核细胞缺乏/先天性血小板减少症 X  
血小板无力症 X  
遗传性免疫系统疾病: 重症综合性免疫缺陷    
腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID) X  
X性联性重度联合免疫缺陷症 X  
T细胞、B细胞缺乏性重度联合免疫缺陷症 X  
T细胞、正常B细胞缺乏性重度联合免疫缺陷症 X  
欧门氏症候群 X  
遗传性免疫系统疾病: 中性白细胞减少    
婴儿型遗传性粒细胞缺乏症(柯士文症候群) X  
无效生成性慢性粒细胞缺乏 X  
遗传性免疫系统疾病: 其他    
毛细血管扩张性失调 X  
裸淋巴细胞综合征 X  
常见变异型免疫缺陷病 X  
迪乔治综合症 X  
淋巴组织细胞增生症 X  
白血球粘着缺乏症 X  
淋巴组织增殖性疾病 X  
X性联性淋巴组织增殖性疾病(易感染EB病毒) X  
威斯科特-奥尔德里奇综合征 X  
骨髓增殖性疾病    
急性骨髓硬化症 X  
特发性髓样化生(骨髓纤维化) X  
真性红细胞增多 X  
原发性血小板增多症 X  
吞噬细胞疾病
此类细胞是可吞噬并杀死外来有机体的免疫系统细胞
   
薛迪克-东氏综合征 X  
慢性肉芽肿性疾病 X  
嗜中性粒细胞肌动蛋白缺陷症 X  
网状组织发育不全 X  
骨髓癌症    
多发性骨髓瘤 X X
浆细胞性白血病 X X
华氏巨球蛋白血症 X X

治疗免疫系统和其他器官遗传性疾病的移植

诊断 异体 自体
软骨毛发发育不全 X  
红细胞生成性卟啉病 X  
赫曼斯基-普德拉克综合征 X  
皮尔森氏综合征 X  
舒-戴二氏综合征 X  
系统性肥大细胞增生症 X  

治疗遗传性代谢障碍的移植

诊断 异体 自体
黏多糖(MPS)储存症    
贺勒氏症(MPS-IH) X  
施艾氏症(MPS-IS) X  
亨特氏综合征(MPS-II) X  
沙费利波综合征(MPS-III) X  
莫基奥综合征(MPS-IV) X  
马-拉氏综合征(MPS-VI) X  
史莱氏症(MPS-VII)(β-葡糖醛酸酶缺乏) X  
粘脂贮积病II型(I-细胞疾病) X  
脑白质营养不良    
肾上腺脑白质营养不良(ALD) X  
克拉伯病(球状细胞样白质营养不良) X  
异染性脑白质退化症 X  
佩梅病 X  
溶酶体储存症    
尼曼匹克症 X  
山霍夫氏病 X  
沃尔曼病 X  
其他遗传性代谢障碍    
莱施-奈恩综合征 X  
骨硬化病 X  

非起源于血液或免疫系统的实体瘤

诊断 异体 自体
神经母细胞瘤   X
髓母细胞瘤   X
视网膜母细胞瘤   X

临床试验治疗

“临床试验” 是对人类患者实施尚未作为标准治疗的新疗法的研究。 ClinicalTrials.gov 网站的数据库可搜索在美国开展的所有试验,此外还有许多国外试验的信息。

美国人体临床试验的各个阶段定义如下:

  1. : 安全性研究,考察手术或药物的耐受性是否良好。
  2. : 大规模的研究,衡量新治疗对于某一对照组的疗效。
  3. : 更大规模的研究,比较剂量和用药等多种参数的影响,并在上市销售前监测副作用。
  4. : 上市后研究,深入考察风险、益处和最优使用。

神经系统病变

诊断 异体 自体
自闭症   2期
1期
脑瘫 2期 2期
2期
1期
2期
听力丧失(后天感觉神经性)   2期
新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)   1期
脊髓损伤 病例报告
2期
 

自身免疫性疾病

诊断 异体 自体
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS) 病例报告
1期
1期
克罗恩氏病 2期 胎盘
3期 前干细胞素
2期 Athersys
3期ASTIC
1型糖尿病 2期 1期
移植物抗宿主病(GvHD) 3期 前干细胞素,儿童
3期 前干细胞素,成年人
 
肾脏加干细胞移植 2期  
狼疮症 1期 试验审查
2期
多发性硬化症   试验审查
1期, 资讯
类风湿性关节炎 2期胎盘  
硬皮病 1期 病例报告
2期 SCOT
2期 CD34+

心血管

诊断 异体 自体
先天性缺陷    
其他支持心脏直视手术   1期
左心发育不全综合征(HLHS)   1期1
人造血管生长   1期, 故事
局部缺血    
严重肢体缺血 2期 2期
2期
3期 BMAC
骨筋膜室综合征(战地创伤)   1期
缺血性中风 2期胎盘 3期
局部缺血性心脏病   荟萃分析
心脏修复    
心肌梗死   细胞试验博客
3期 BAMI
心肌症 病例报告 1期德克萨斯州心脏研究所
3期

遗传病基因疗法

注意,此列表仅包含采用造血干细胞的基因疗法。 此外还有多种基因疗法临床试验,其中某些疗法所针对的疾病相同,但用药方式不同(肌肉注射、脑间注射等)。

诊断 异体 自体
肾上腺脑白质营养不良   2期 蓝鸟生物
慢性肉芽肿性疾病(X性联性)   1期
范科尼贫血   1期,
资讯
HIV(人类免疫缺陷病毒)   1期 Calimmune
1期 Hutch
异染性脑白质退化症   1期 Milan
重症综合性免疫缺陷   1期X性联性SCID 波士顿
1期X性联性SCID St. Jude
1期X性联性SCID 巴黎
1期ADA-SCID UCLA
1期ADA-SCID Duke
镰状细胞   规划试验
地中海贫血   病例报告
1期 St. Jude
1期 MSK
1期 bluebird bio
威斯科特-奥尔德里奇综合征   1期
1期 Milan

矫形

诊断 异体 自体
牙槽突裂、腭裂修复 Gintuit FDA 审批 (非造血干细胞) 发表
1期
膝关节软骨修复 Cartistem KFDA 审批 2期 IMPACT

其他

诊断 异体 自体
支气管肺发育异常(BPD) 2期 Pneumostem  
大疱性表皮松解症 论文, 故事  
HIV,又名艾滋病 “AIDS” 1期 Hutch
柏林患者PubMed & NPR
 
溶酶体贮积症 子宫内脐带血移植  

试验性治疗

此类诊断的干细胞治疗目前正在采用细胞培养物的实验室或在与人类疾病相似的动物身上进行研究。 这些试验性治疗尚未用于人体临床试验。 在试验性研究中,通常还不明确最终的治疗(如果已开发)属于自体或异体。

由于干细胞研究遍地开花,并且很难跟踪记录哪些研究具有前景,因此本部分未予列举。