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所治疗的疾病

本网站于2003年首次对造血干细胞所治疗的疾病进行了分类,共划分为3类:

  1. 标准治疗
  2. 临床试验治疗
  3. 试验性治疗

另外务必区分2种治疗方式:

  • 异体 - 患者接受来自匹配捐献者的干细胞,可能是兄弟姐妹或无亲缘关系的捐献者
  • 自体 - 患者接受自身的干细胞

当父母向公共保存库捐献脐带血时,他们将为世界各地正在寻找非亲缘异体捐献者的患者提供支持。 当父母将脐带血保存在家庭保存库时,他们是在为将来保留选择,孩子既能使用自己的干细胞进行自体治疗,或者直系亲属(兄弟姐妹或父母)也能使用此类干细胞进行异体治疗。

下面的列表包括我们的造血干细胞,不分干细胞是否从骨髓、外周血或脐带血中提取的所有治疗。

此网页由Frances Verter博士、Alexey Bersenev医学博士和Pedro Silva Couto科学硕士研究制作。

标准治疗

对于此类疾病,造血干细胞移植(造血干细胞移植,HSCT)是一种标准治疗。 对于某些疾病,这是唯一的治疗;对于其他疾病,只有在一线疗法失败或者疾病发展非常迅速时才会采用这种治疗。

HSCT作为标准治疗的疾病大多为血细胞谱系障碍疾病。 从干细胞形成血细胞的增殖,如旁边的图片所示(点击图片展开);您还可深入了解免疫系统的特定细胞类型。 在美国,如果干细胞移植是患者诊断结果的“标准治疗”,大多数医疗保险提供商都会承担其费用。

白血病是一种血液免疫系统癌症,相应的细胞称为白血球或白细胞

诊断异体自体
急性淋巴细胞白血病(ALL)X 
急性骨髓性白血病(AML)X 
急性双表型白血病X 
急性未分化性白血病X 
慢性淋巴细胞白血病(CLL)X 
慢性骨髓细胞性白血病(CML)X 
幼年型慢性骨髓细胞白血病(JCML)X 
J幼年型单核细胞白血病(JMML)X 

骨髓增生异常综合征也称为白血病前期

诊断异体自体
难治性贫血X 
环形铁粒幼细胞性难治性贫血X 
原始细胞过多难治性贫血X 
急性转化原始细胞过多难治性贫血X 
慢性单核细胞性白血病(CMML)X 

白血病是一种在血液和淋巴管内循环的白血球发生的癌症

诊断异体自体
霍奇金淋巴瘤X 
非霍奇金淋巴瘤(伯基特淋巴瘤)X 

其他血细胞增殖障碍

诊断异体自体
贫血是红血球出现的缺陷或畸形  
再生障碍性贫血XX
范科尼贫血
(1988年实施的第一例脐带血抑制就是为了治疗范科尼贫血,这是一种遗传性疾病)
Xsee gene therapy trials
先天性红细胞生长障碍性贫血X 
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)X 
遗传性红细胞异常
红细胞含有血红蛋白,并向人体输送氧气
  
镰状细胞疾病X 
乙型地中海型贫血(又名库利氏贫血)X 
先天性纯红细胞再生障碍性贫血X 
纯红细胞再生障碍X 
遗传性血小板异常
血小板是产生凝血作用的血细胞
  
巨核细胞缺乏/先天性血小板减少症X 
血小板无力症X 
遗传性免疫系统疾病: 重症综合性免疫缺陷  
腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)X 
X性联性重度联合免疫缺陷症X 
T细胞、B细胞缺乏性重度联合免疫缺陷症X 
T细胞、正常B细胞缺乏性重度联合免疫缺陷症X 
欧门氏症候群X 
遗传性免疫系统疾病: 中性白细胞减少  
婴儿型遗传性粒细胞缺乏症(柯士文症候群)X 
无效生成性慢性粒细胞缺乏X 
遗传性免疫系统疾病: 其他  
毛细血管扩张性失调X 
裸淋巴细胞综合征X 
常见变异型免疫缺陷病X 
迪乔治综合症X 
淋巴组织细胞增生症X 
白血球粘着缺乏症X 
淋巴组织增殖性疾病X 
X性联性淋巴组织增殖性疾病(易感染EB病毒)X 
威斯科特-奥尔德里奇综合征X 
骨髓增殖性疾病  
急性骨髓硬化症X 
特发性髓样化生(骨髓纤维化)X 
真性红细胞增多X 
原发性血小板增多症X 
吞噬细胞疾病
此类细胞是可吞噬并杀死外来有机体的免疫系统细胞
  
薛迪克-东氏综合征X 
慢性肉芽肿性疾病X 
嗜中性粒细胞肌动蛋白缺陷症X 
网状组织发育不全X 
骨髓癌症  
多发性骨髓瘤XX
浆细胞性白血病XX
华氏巨球蛋白血症XX

治疗免疫系统和其他器官遗传性疾病的移植

诊断异体自体
软骨毛发发育不全X 
红细胞生成性卟啉病X 
赫曼斯基-普德拉克综合征X 
皮尔森氏综合征X 
舒-戴二氏综合征X 
系统性肥大细胞增生症X 

治疗遗传性代谢障碍的移植

诊断异体自体
黏多糖(MPS)储存症  
贺勒氏症(MPS-IH)X 
施艾氏症(MPS-IS)X 
亨特氏综合征(MPS-II)X 
沙费利波综合征(MPS-III)X 
莫基奥综合征(MPS-IV)X 
马-拉氏综合征(MPS-VI)X 
史莱氏症(MPS-VII)(β-葡糖醛酸酶缺乏)X 
粘脂贮积病II型(I-细胞疾病)X 
脑白质营养不良  
肾上腺脑白质营养不良(ALD)X 
克拉伯病(球状细胞样白质营养不良)X 
异染性脑白质退化症X 
佩梅病X 
溶酶体储存症  
尼曼匹克症X 
山霍夫氏病X 
沃尔曼病X 
其他遗传性代谢障碍  
莱施-奈恩综合征X 
骨硬化病X 

非起源于血液或免疫系统的实体瘤

诊断异体自体
神经母细胞瘤 X
髓母细胞瘤 X
视网膜母细胞瘤 X

临床试验治疗

“临床试验” 是对人类患者实施尚未作为标准治疗的新疗法的研究。 ClinicalTrials.gov 网站的数据库可搜索在美国开展的所有试验,此外还有许多国外试验的信息。

美国人体临床试验的各个阶段定义如下:

  1. : 安全性研究,考察手术或药物的耐受性是否良好。
  2. : 大规模的研究,衡量新治疗对于某一对照组的疗效。
  3. : 更大规模的研究,比较剂量和用药等多种参数的影响,并在上市销售前监测副作用。
  4. : 上市后研究,深入考察风险、益处和最优使用。

神经系统病变

诊断异体自体
自闭症 2期
1期
脑瘫2期2期
2期
1期
2期
听力丧失(后天感觉神经性) 2期
新生儿缺氧缺血性脑病(HIE) 1期
脊髓损伤病例报告
2期
 

自身免疫性疾病

诊断异体自体
肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)病例报告
1期
1期
克罗恩氏病2期 胎盘
3期 前干细胞素
2期 Athersys
3期ASTIC
1型糖尿病2期1期
移植物抗宿主病(GvHD)3期 前干细胞素,儿童
3期 前干细胞素,成年人
 
肾脏加干细胞移植2期 
狼疮症1期试验审查
2期
多发性硬化症 试验审查
1期, 资讯
类风湿性关节炎2期胎盘 
硬皮病1期病例报告
2期 SCOT
2期 CD34+

心血管

诊断异体自体
先天性缺陷  
其他支持心脏直视手术 1期
左心发育不全综合征(HLHS) 1期1
人造血管生长 1期, 故事
局部缺血  
严重肢体缺血2期 2期
2期
3期 BMAC
骨筋膜室综合征(战地创伤) 1期
缺血性中风2期胎盘3期
局部缺血性心脏病 荟萃分析
心脏修复  
心肌梗死 细胞试验博客
3期 BAMI
心肌症病例报告1期德克萨斯州心脏研究所
3期

遗传病基因疗法

注意,此列表仅包含采用造血干细胞的基因疗法。 此外还有多种基因疗法临床试验,其中某些疗法所针对的疾病相同,但用药方式不同(肌肉注射、脑间注射等)。

诊断异体自体
肾上腺脑白质营养不良 2期 蓝鸟生物
慢性肉芽肿性疾病(X性联性) 1期
范科尼贫血 1期,
资讯
HIV(人类免疫缺陷病毒) 1期 Calimmune
1期 Hutch
异染性脑白质退化症 1期 Milan
重症综合性免疫缺陷 1期X性联性SCID 波士顿
1期X性联性SCID St. Jude
1期X性联性SCID 巴黎
1期ADA-SCID UCLA
1期ADA-SCID Duke
镰状细胞 规划试验
地中海贫血 病例报告
1期 St. Jude
1期 MSK
1期 bluebird bio
威斯科特-奥尔德里奇综合征 1期
1期 Milan

矫形

诊断异体自体
牙槽突裂、腭裂修复Gintuit FDA 审批 (非造血干细胞)发表
1期
膝关节软骨修复Cartistem KFDA 审批2期 IMPACT

其他

诊断异体自体
支气管肺发育异常(BPD)2期 Pneumostem 
大疱性表皮松解症论文, 故事 
HIV,又名艾滋病 “AIDS”1期 Hutch
柏林患者PubMed & NPR
 
溶酶体贮积症子宫内脐带血移植 

试验性治疗

此类诊断的干细胞治疗目前正在采用细胞培养物的实验室或在与人类疾病相似的动物身上进行研究。 这些试验性治疗尚未用于人体临床试验。 在试验性研究中,通常还不明确最终的治疗(如果已开发)属于自体或异体。

由于干细胞研究遍地开花,并且很难跟踪记录哪些研究具有前景,因此本部分未予列举。