Léčitelná onemocnění

Tato webová stránka jako první v roce 2003 rozdělila nemoci, které jsou léčitelné hematopoetickými kmenovými buňkami do tří kategorií:

1. Standardní léčba
2. Léčba v klinických studiích
3. Experimentální léčba

Je velmi důležité rozlišovat dva druhy léčby:

• Alogenní – pacient obdrží kmenové buňky od vhodného dárce, a to buď od sourozence, nebo nepříbuzného dárce.
• Autologní – pacient obdrží jeho vlastní kmenové buňky.

Pokud rodiče darují pupečníkovou krev do veřejné banky, podporují tím nemocné z celého světa, kteří hledají nepříbuzného alogenního dárce. V případě, že rodiče uloží pupečníkovou krev do soukromé/rodinné banky, pro své dítě tím zajistí, že bude moci využít vlastní kmenové buňky pro autologní použití. Také tím zajistí, že přímý příbuzný v rodině (sourozenec nebo rodič) může využít kmenové buňky v rámci alogenní transplantace.

Seznam uvedený níže zahrnuje veškeré léčby s použitím krvetvorných kmenových buněk bez rozlišení, zda zdrojem kmenových buněk byla kostní dřeň, periferní krev nebo pupečníková krev.

Tato stránka byla odborně vytvořena a sepsána doktorkou Frances Verter a doktorem Alexey Bersenev a doktorem Pedro Silva Couto ©2016-2022.

Standardní léčba

Pro onemocnění uvedená níže je transplantace krvetvorných buněk (Hematopoetic Stem Cell Transplants, HSCT) standardní léčbou. Pro některá onemocnění je transplantace jedinou možností léčby. U některých nemocí je k léčbě přistoupeno pouze tehdy, kdy primární léčba selhala, nebo se jedná o velmi agresivní onemocnění.

Většina onemocnění, kdy je transplantace HSCT standardní léčbou, jsou onemocnění buněk krevní řady. Proliferace, tedy množení kmenových buněk v krevní buňky, je graficky znázorněno na pravém boku této stránky (Klikněte na obrázek pro jeho zvětšení). O specifických buněčných typech se můžete dočíst zde immune system in more detail. Většina zdravotních pojišťoven hradí transplantaci kmenových buněk, v případě, že se jedná o standardní léčbu.

Leukemie je rakovina krevního imunitního systému, jehož buňky nazýváme leukocyty nebo také bílé krvinky.

Myelodysplastické syndromy jsou také nazývány preleukemie.

Lymfom je rakovina bílých krvinek, které cirkulují krevním a lymfatickým systémem.

Další onemocnění s poruchou proliferace krevních buněk

Transplantace pro Dědičná onemocnění imunitního systému a dalších orgánů

Transplantace pro dědičné metabolické poruchy

Solidní nádory, které nemají původ v krevním či imunitním systému

Léčba v klinických studiích

„Klinická studie“ je test na pacientech pro nové léčebné postupy, které nebyly ještě přijaty jako standardní léčba. Online portál ClinicalTrials.gov poskytuje databázi, kde je možné vyhledat veškeré klinické studie v USA, ale i mnoho mezinárodních studií.

Jednotlivé fáze amerických klinických studií na pacientech jsou definovány a děleny takto:

1. Fáze 1: Hodnocení bezpečnosti, zda postup nebo lék je dobře snášen.
2. Fáze 2: Hodnocení účinnosti nové léčby ve větší skupině dobrovolníků.
3. Fáze 3: Ještě větší studie porovnávající vliv různých parametrů, jako jsou dávka, způsob podání léku a sledování možných vedlejších účinků před uvolněním léku na trh.
4. Fáze 4: Dlouhodobé studie již po uvolnění léku na trh. Hodnotí rizika, výhody a optimální způsob podání léku.

Neurologické poruchy

Autoimunitní onemocnění

Kardiovaskulární choroby

Genová terapie dědičných poruch

Mějte na paměti, že seznam níže obsahuje pouze genovou terapii s využitím krvetvorných kmenových buněk. Existuje více klinických studií s využitím genové terapie, než je uvedeno níže, některé jsou pro stejná onemocnění, ale způsob aplikace je jiný (svalové injekce atd.)

Ortopedie

Různé

Experimentální léčba

U experimentální léčby jsou léčby pomocí kmenových buněk zkoumány a vyvíjeny v laboratořích na buněčných kulturách nebo na zvířecích modelech, které napodobují lidské nemoci.  Experimentální léčba není stále ve fázi klinických studií, tedy ve fázi testování na pacientech. Ve fázi experimentálního výzkumu není tedy možné určit, zda eventuálně vyvinutá léčba bude typ autologní nebo alogenní léčby.

Vzhledem k rapidnímu nárůstu výzkumu kmenových buněk je obtížné detailně sledovat, které studie v experimentu jsou pro pacienty slibné. Z těchto důvodů tato sekce neobsahuje podrobný seznam onemocnění a probíhajících experimentů.