Jste zde

Léčitelná onemocnění

Tato webová stránka jako první v roce 2003 rozdělila nemoci, které jsou léčitelné hematopoetickými kmenovými buňkami do tří kategorií:

  1. Standardní léčba
  2. Léčba v klinických studiích
  3. Experimentální léčba

Je velmi důležité rozlišovat dva druhy léčby:

  • Alogenní – pacient obdrží kmenové buňky od vhodného dárce, a to buď od sourozence, nebo nepříbuzného dárce.
  • Autologní – pacient obdrží jeho vlastní kmenové buňky.

Pokud rodiče darují pupečníkovou krev do veřejné banky, podporují tím nemocné z celého světa, kteří hledají nepříbuzného alogenního dárce. V případě, že rodiče uloží pupečníkovou krev do soukromé/rodinné banky, pro své dítě tím zajistí, že bude moci využít vlastní kmenové buňky pro autologní použití. Také tím zajistí, že přímý příbuzný v rodině (sourozenec nebo rodič) může využít kmenové buňky v rámci alogenní transplantace.

Seznam uvedený níže zahrnuje veškeré léčby s použitím krvetvorných kmenových buněk bez rozlišení, zda zdrojem kmenových buněk byla kostní dřeň, periferní krev nebo pupečníková krev.

Tato stránka byla odborně vytvořena a sepsána doktorkou Frances Verter a doktorem Alexem Bersenev ©2016.

Standardní léčba

Pro onemocnění uvedená níže je transplantace krvetvorných buněk (Hematopoetic Stem Cell Transplants, HSCT) standardní léčbou. Pro některá onemocnění je transplantace jedinou možností léčby. U některých nemocí je k léčbě přistoupeno pouze tehdy, kdy primární léčba selhala, nebo se jedná o velmi agresivní onemocnění.

Většina onemocnění, kdy je transplantace HSCT standardní léčbou, jsou onemocnění buněk krevní řady. Proliferace, tedy množení kmenových buněk v krevní buňky, je graficky znázorněno na pravém boku této stránky (Klikněte na obrázek pro jeho zvětšení). O specifických buněčných typech se můžete dočíst zde immune system in more detail. Většina zdravotních pojišťoven hradí transplantaci kmenových buněk, v případě, že se jedná o standardní léčbu.

Leukemie je rakovina krevního imunitního systému, jehož buňky nazýváme leukocyty nebo také bílé krvinky.

DiagnózaAlogenníAutologní
Akutní lymfoblastická leukemie (ALL)X 
Akutní myeloidní leukemie (AML)X 
Akutní bifenotypická leukemieX 
Akutní nediferencovaná leukemieX 
Chronická lymfocytární leukemie (CLL)X 
Chronická myeloidní leukemie (CML)X 
Juvenilní chronická myeloidní leukemie (JCML)X 
Juvenilní myelomonocytární leukemie (JMML)X 

Myelodysplastické syndromy jsou také nazývány preleukemie.

DiagnózaAlogenníAutologní
Refrakterní anémieX 
Sideroblastická anémieX 
Refrakterní anémie s nadbytkem blastůX 
Refrakterní anémie s nadbytkem blastů v transformaciX 
Chronická myelomonocytární leukémie (CMML)X 

Lymfom je rakovina bílých krvinek, které cirkulují krevním a lymfatickým systémem.

DiagnózaAlogenníAutologní
Hodgkinův lymfomX 
Burkittův lymfomX 

Další onemocnění s poruchou proliferace krevních buněk

DiagnózaAlogenníAutologní
Anémie či chudokrevnost, porucha tvorby červených krvinek nebo jejich zvýšený zánik  
Aplastická anémieXX
Fanconiho anémie
(Prví transplantace pupečníkové krve z roku 1988 byla pro léčbu FA, dědičné onemocnění)
XViz. genová terapie
Kongenitální dyserytropoetická anémieX 
Paroxysmální noční hemoglobinurieX 
Dědičné erytrocytální abnormality
Červené krvinky obsahují hemoglobin přenášející kyslík ke tkáním
  
Srpkovitá anémieX 
Beta talasémieX 
Blackfanova-Diamondova anémieX 
Čistá aplazie červené krevní řadyX 
Dědičné abnormality krevních destiček
Krevní destičky jsou krevní buňky potřebné pro srážení krve
  
Vrozená trombocytopenieX 
Glanzmannova trombastenieX 
Dědičné poruchy imunitního systému: Těžké kombinované imunodeficience (SCID)  
Deficit adenosindeaminázy (ADA-SCID)X 
SCID s  X-vázanou dědičnostíX 
SCID s absencí T & B buněkX 
SCID s absencí  T buněk, B buňky v normáluX 
Omenn syndromX 
Neutropenie  
Infantilní genetická agranulocytóza (Kostmannův syndrom)X 
MyelokathexisX 
Další dědičné poruchy imunitního systému  
Ataxia-TelangiectasiaX 
Syndrom nahých lymfocytůX 
Běžná variabilní imunodeficienceX 
DiGeorgův syndromX 
Hemofagocytující lymfohistiocytózaX 
Nedostatečná adheze leukocytůX 
Lymfoproliferativní syndromX 
Lymfoproliferativní syndrom s X-vázanou dědičností (náchylnost k  Epstein-Barr viru)X 
Wiskottův-Aldrichův syndromX 
Myeloproliferativní onemocnění  
Akutní myelofibrózaX 
Agnogenní myeloidní metaplazie (Myelofibróza)X 
Primární polycytémieX 
Esenciální trombocytémieX 
Poruchy fagocytózy
Fagocytující buňky pohlcují a ničí cizorodé částice
  
Chediakův-Higashiho-syndromX 
Chronická granulomatoźní chorobaX 
Nedostatek neutrofilního aktinuX 
Dysgeneze retikulaX 
Rakovina kostní dřeně  
Mnohočetný myelomXX
Leukémie plazmatických buněkXX
Waldenströmova makroglobulinemieXX

Transplantace pro Dědičná onemocnění imunitního systému a dalších orgánů

DiagnózaAlogenníAutologní
Hypoplazie chrupavkyX 
Erytropoetická porfyrieX 
Heřmanského-Pudlákův syndromX 
Pearsonův syndromX 
Shwachmanův-Diamondův syndromX 
Systémová mastocytózaX 

Transplantace pro dědičné metabolické poruchy

DiagnózaAlogenníAutologní
Mukopolysacharidoźa (MPS)  
Syndrom Hurler (MPS-IH)X 
Syndrom Scheie  (MPS-IS)X 
Syndrom Hunter (MPS-II)X 
Syndrom Sanfilippo (MPS-III)X 
Morquio syndrom (MPS-IV)X 
Syndrom Maroteaux-Lamy  (MPS-VI)X 
Syndrom Sly  (MPS-VII) (nedostatek beta-glukuronidázy)X 
Mukolipidóza IIX 
Leukodystrofie/a>  
Adrenoleukodystrofie (ALD) X 
Krabbeho choroba(Globoidní leukodystrofie)X 
Metachromatické leukodystrofie X 
Pelizaeusova-Merzbacherova chorobaX 
Lysozomáílní onemocnění  
Niemann-Pickova chorobaX 
Sandhoffova nemocX 
Wolmanova nemocX 
Další dědičná metabolická onemocnění  
Lesch-Nyhanův syndromX 
OsteopetrózaX 

Solidní nádory, které nemají původ v krevním či imunitním systému

DiagnózaAlogenníAutologní
Neuroblastom X
Meduloblastom X
Retinoblastom X

Léčba v klinických studiích

„Klinická studie“ je test na pacientech pro nové léčebné postupy, které nebyly ještě přijaty jako standardní léčba. Online portál ClinicalTrials.gov poskytuje databázi, kde je možné vyhledat veškeré klinické studie v USA, ale i mnoho mezinárodních studií.

Jednotlivé fáze amerických klinických studií na pacientech jsou definovány a děleny takto:

  1. Fáze 1: Hodnocení bezpečnosti, zda postup nebo lék je dobře snášen.
  2. Fáze 2: Hodnocení účinnosti nové léčby ve větší skupině dobrovolníků.
  3. Fáze 3: Ještě větší studie porovnávající vliv různých parametrů, jako jsou dávka, způsob podání léku a sledování možných vedlejších účinků před uvolněním léku na trh.
  4. Fáze 4: Dlouhodobé studie již po uvolnění léku na trh. Hodnotí rizika, výhody a optimální způsob podání léku.

Neurologické poruchy

DiagnózaAlogenníAutologní
Autismus Fáze 2
Fáze 1
Dětská mozková obrnaFáze 2Fáze 2
Fáze 2
Fáze 1
Fáze 2
Ztráta sluchu (získaná percepční) Fáze 2
Hypoxická ischemická encefalopatie (HIE) Fáze 1
Poranění míchykazuistika
Fáze 2
 

Autoimunitní onemocnění

DiagnózaAlogenníAutologní
Amyotrofická laterární skleróza (ALS)kazuistika
Fáze 1
Fáze 1
Crohnova chorobaFáze 2 placenta
Fáze 3 Prochymal
Fáze 2 Athersys
Fáze 3 ASTIC
Diabetes 1. typuFáze 2Fáze 1
Reakce štěpu proti hostiteli (Graft-versus-Host Disease ,GvHD)Fáze 3 Prochymal děti
Fáze 3 Prochymal dospělí
 
Transplantace ledvin a kmenových buněkFáze 2 
LupusFáze 1Zhodnocení výzkumu
Fáze 2
Roztroušení skleróza Zhodnocení výzkumu
Fáze 1, novinky
Revmatoidní artritidaFáze 2 placenta 
SklerodermieFáze 1kazuistika
Fáze 2 SCOT
Fáze 2 CD34+

Kardiovaskulární choroby

DiagnózaAlogenníAutologní
Vrozené vývojové vady  
Podpora léčby při různých kardiochirurgických Fáze 1
Syndrom hypoplastického levého srdce (HLHS) Fáze 1
Náhrada cévních štěpů Fáze 1, příběh
Ischémie  
Kritická ischémie končetinFáze 2Fáze 2
Fáze 2
Fáze 3 BMAC
Vady srdeční přepážky (Battlefield Trauma) Fáze 1
Ischemická cévní mozková příhodaFáze 2 placentaFáze 3
Ischemická choroba srdeční Metaanalýza
Srdeční opravy a náhrady  
Infarkt myokardu Blog- léčba buňkami
Fáze 3 BAMI
KardiomyopatiekazuistikaFáze 1 Texas Heart Inst.
Fáze 3

Genová terapie dědičných poruch

Mějte na paměti, že seznam níže obsahuje pouze genovou terapii s využitím krvetvorných kmenových buněk. Existuje více klinických studií s využitím genové terapie, než je uvedeno níže, některé jsou pro stejná onemocnění, ale způsob aplikace je jiný (svalové injekce atd.)

DiagnózaAlogenníAutologní
Adrenoleukodystrofie Fáze 2 bluebird bio
Chronická granulomatózní choroba (X-vázaná) Fáze 1
Fanconiho anémie Fáze 1,
novinky
HIV Fáze 1 Calimmune
Fáze 1 Hutch
Metachromatická leukodystrofie Fáze 1 Milan
Těžké kombinované imunodeficience Fáze 1 X-vázaný SCID Boston
Fáze 1 X-vázaný SCID St. Jude
PFáze 1 X-vázaný SCID Paris
Fáze 1 ADA-SCID UCLA
Fáze 1 ADA-SCID Duke
Srpkovitá anémie Plánovaný výzkum
Talasémie kazuistika
Fáze 1 St. Jude
Fáze 1 MSK
Fáze 1 bluebird bio
Wiskott-Aldrich Syndrom Fáze 1
Fáze 1 Milan

Ortopedie

DiagnózaAlogenníAutologní
Rozštěp horního patraGintuit FDA approval (NE hematopoetické kmenové buňky)publikace
Fáze 1
Reparace kolenní chrupavkyCartistem KFDA approvalFáze 2 IMPACT

Různé

DiagnózaAlogenníAutologní
Bronchopulmonální dysplazie (BPD) Fáze 2 Pneumostem 
Epidermolysis BullosaČlánek, příběh 
HIV / "AIDS"Fáze 1 Hutch
Berlin pacient PubMed & NPR
 
Lysososmální poruchyTransplantace pupečníkové krve v děloze 

Experimentální léčba

U experimentální léčby jsou léčby pomocí kmenových buněk zkoumány a vyvíjeny v laboratořích na buněčných kulturách nebo na zvířecích modelech, které napodobují lidské nemoci.  Experimentální léčba není stále ve fázi klinických studií, tedy ve fázi testování na pacientech. Ve fázi experimentálního výzkumu není tedy možné určit, zda eventuálně vyvinutá léčba bude typ autologní nebo alogenní léčby.

Vzhledem k rapidnímu nárůstu výzkumu kmenových buněk je obtížné detailně sledovat, které studie v experimentu jsou pro pacienty slibné. Z těchto důvodů tato sekce neobsahuje podrobný seznam onemocnění a probíhajících experimentů.