Вы здесь

Болезни которые можно лечить с помощью стволовых клеток

Именно на этом сайте в 2003 году впервые появилась информация о лечении стволовыми клетками крови, которая была разделена на три больших раздела:

  1. Стандартное лечение
  2. Лечение в рамках клинических исследований
  3. Экспериментальная терапия

Также важно понимать различия двух методик лечения:

Когда родители передают стволовые клетки в общедоступный банк, они тем самым помогают пациентам по всему миру, которые ищут неродственного донора для аллогенной трансплантации. Когда родители сохраняют пуповинную кровь в семейном банке, они дают ребенку воспользоваться стволовыми клетками для аутологичной трансплантации, либо же ближайш родственники (родители, братья, сестры) могут использовать эти стволовые клетки для аллогенной трансплантации.

В нижеприведенном списке содержатся сведения обо ВСЕХ методах лечения, где используются стволовые клетки, вне зависимости от того, откуда они были получены – из костного мозга, периферической крови или пуповинной крови.

Данная страница была разработана Фрэнсис Вертер, Алексеем Берсеневым и Педро Сильва Коуто.

Стандартные методы лечения

Эти методы лечения применяются в случае болезней, при которых трансплантация кроветворных клеток (трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК) применяются как стандартные, общепризнанные.

При некоторых заболеваниях это – единственный метод лечения, а в других случаях они могут быть использованы, когда терапия первой линии не дала результата, или же течение болезни оказалось очень агрессивным. Большинство заболеваний, при которых ТГСК является терапией выбора – это патология клеток крови. Процесс пролиферации, то есть развития зрелых клеток крови из стволовых клеток представлен на рисунке сбоку (нажмите, чтобы увеличить), также вы можете почитать о видах клеток иммунной системы подробнее. В США, большинство страховых компаний оплачивают пересадку стволовых клеток в том случае, если это «стандартная терапия» при заболевании, которым страдает пациент.

Лейкоз это вид рака крови, задействованы при этом лейкоциты или белые кровяные тельца.

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ)X 
Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ)X 
Острый бифенотипичный лейкозX 
Острый недифференцированный лейкозX 
Хроничекий лимфолейкоз (ХЛЛ)X 
Хронический миелолейкоз (ХМЛ)X 
Ювенильный хронический миелоидный лейкоз (ЮХМЛ)X 
Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ)X 

Миелодиспластический синдром также носит название предлейкемии (состояния, которое предшествует лейкозу)

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Рефрактерная анемияX 
Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (сидеробластная анемия)X 
Рефрактерная анемия с избытком бластовX 
Рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформацииX 
Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ)X 

Лимфома это вид злокачественной опухоли из лейкоцитов, которые циркулируют в крови и в лимфатических сосудах.

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Лимфома Ходжкина (лимфогранулематоз)X 
Неходжкинская лимфома (лимфома Беркитта)X 

Другие нарушения пролиферации клеток крови

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Анемия это дефицит эритроцитов (красных кровяных телец) или нарушение их функции  
Апластическая анемияXX
Анемия Фанкони
((Первая трансплантация стволовых клеток из пуповинной крови была выполнена в 1988 году пациенту с анемией Фанкони, это – наследственное заболевание))
XСм. исследования генной терапии
Врожденная дизэритропоэтическая анемияX 
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)X 
Наследственная патология эритроцитов
Эритроциты содержат гемоглобин, их функция – перенос кислорода в организме.
  
Серповидноклеточная анемияX 
Большая бета-талассемия (также известна под названием анемия Кули)X 
Анемия Даймонда-БлекфенаX 
Парциальная красноклеточная аплазияX 
Наследственные болезни тромбоцитов
Тромбоциты это клетки, которые необходимы для свертывания крови.
  
Амегакариоцитоз / врожденная тромбоцитопенияX 
Тромбастения ГланцманаX 
IНаследственные болезни иммунной системы: тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД)  
ТКИД с дефицитом аденозиндеаминазы(АДА-ТКИД)X 
ТКИД, сцепленный с Х-хромосомойX 
ТКИД, при котором отсутствуют Т- и В-лимфоцитыX 
ТКИД, при котором отсутствуют Т- лимфоциты, В-лимфоциты нормальныеX 
Синдром ОменнаX 
Наследственные болезни иммунной системы: нейтропении  
Инфантильный генетический агранулоцитоз (синдром Костманна)X 
МиелокатексисX 
Наследственные болезни иммунной системы: другие  
Атаксия-телеангиоэктазияX 
Синдром обнаженных лимфоцитовX 
Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД)X 
Синдром ДиДжорджиX 
Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз X 
Дефицит адгезии лимфоцитовX 
Лимфопролиферативные заболеванияX 
Лимфопролиферативные заболевания, сцепленные с Х-хромосомой (Чувствительность к вирусу Эпштейн-Барр)X 
Синдром Вискотта-Олдрича X 
Миелопролиферативные заболевания  
Острый миелофиброзX 
Сублейкемический миелоз (миелофиброз)X 
Истинная полицитемияX 
Эссенциальная тромбоцитопенияX 
Патология фагоцитов
клеток иммунной системы, которые поглощают и уничтожают чужеродные организмы.
  
Синдром Чедиак-ХигасиX 
Хронические гранулематозные заболеванияX 
Дефицит актина в нейтрофилахX 
Ретикулярный дисгенезX 
Злокачественные опухоли костного мозга  
Множественная миеломаXX
Плазмоклеточный лейкозXX
Макроглобулинемия ВальденстремаXX

Трансплантация при наследственных заболеваниях иммунной системы и других органов

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Гипоплазия хряща - волосX 
Эритропоэтическая порфирия (болезнь Гюнтера)X 
Синдром Германски- ПудлакаX 
Синдром ПирсонаX 
Синдром Швахмана – ДаймондаX 
Системный мастоцитозX 

Трансплантация при наследственных метаболических заболеваниях

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Мукополисахаридозы (МПС) – болезни накопления  
Синдром Гурлера (МПС-IH)X 
Синдром Шейе (МПС-IS)X 
Синдром Хантера (МПС-II)X 
Синдром Санфилиппо (МПС-III)X 
Синдром Моркио (МПС-IV)X 
Синдром Марота-Лами (МПС-VI)X 
Синдром Слая (Дефицит бета-глюкуронидазы)X 
Муколипидоз II (I-клеточная болезнь)X 
Лейкодистрофии  
Адренолейкодистрофия (АЛД)X 
Болезнь Краббе (глобоид-клеточная лейкодистрофия)X 
Метахроматическая лейкодистрофияX 
Болезнь Пелицеуса-МерцбахераX 
Лизосомальные болезни накопления  
Болезнь Ниманна-ПикаX 
Болезнь СандхоффаX 
Болезнь ВолманаX 
Другие наследственные метаболические болезни  
Синдром Лёш-НихенаX 
ОстеопетрозX 

Солидные опухоли, которые происходят не из органов кроветворения и иммунной системы.

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
нейробластома X
Медуллобластома X
ретинобластома X

Методы лечения в рамках клинических исследований

«Клиническое исследование» - это исследование, которое проводятся на людях для оценки тех методов лечения, которые не считаются стандартными. Исследования, проходящие в США, представлены на сайте ClinicalTrials.gov, на котором существует база данных с поисковой системой, также на сайте есть информация о множестве международных исследований.

Клиническое исследование на человеке в США всегда представлено фазами:

  1. Фаза 1: Это исследование безопасности лекарственного препарата, чтобы убедиться, что его применения хорошо переносится.
  2. Фаза 2: Более крупное исследование для сравнительной оценки эффективности нового метода лечения со стандартным методом лечения.
  3. Фаза 3: Еще более крупное исследование для изучения влияния различных параметров (например дозы и способа применения препарата) и отслеживания побочных эффектов до вывода препарата на рынок.
  4. Фаза 4: Постмаркетинговое исследование – для получения дополнительной информации о рисках, преимуществах и оптимальном режиме применения препарата.

 

Неврологические расстройства


(обратите внимание – ссылки на английском языке – оригинальные исследования)

 

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Аутизм Фаза 2
Фаза 1
Церебральный параличФаза 2Фаза 2
Фаза 2
Фаза 1
Фаза 2
Потеря слуха (приобретенная сенсоневральная тугоухость) Фаза 2
Гипоксически-ишемическая энцефалопатия ( (HIE) Фаза 1
Повреждения спинного мозгаНаблюдение
Фаза 2
 

Аутоиммунные болезни

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Боковой амиотрофический склероз (ALS)Наблюдение
Фаза 1
Фаза 1
Болезнть КронаФаза 2 плацента
Фаза 3 Prochymal
Фаза 2 Athersys
Фаза 3 ASTIC
Сахарный диабет 1 типаФаза 2Фаза 1
Реакция трансплантат против хозяина (GvHD)Фаза 3 Prochymal у детей
Фаза 3 Prochymal у взрослых
 
Одновременная трансплантация почек и стволовых клетокФаза 2 
ВолчанкаФаза 1review of trials
Фаза 2
Рассеянный склероз Обзор исследований
Фаза 1, news
Ревматоидный артритФаза 2 placenta 
Системная склеродермияФаза 1Наблюдение
Фаза 2 SCOT
Фаза 2 CD34+

Болезни сердечно-сосудистой системы

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Врожденные пороки развития  
Поддержка при различных операциях на открытом сердце Фаза 1
Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) Фаза 1
Растущие протезы сосудов Фаза 1, story
Ишемия  
Критическая ишемия конечностей Фаза 2Фаза 2
Фаза 2
Фаза 3 BMAC
Компартмент-синдром (боевая травма) Фаза 1
Ишемический инсультФаза 2 placentaФаза 3
Ишемическая болезнь сердца Meta-Analysis
Восстановление миокарда  
Острый инфаркт миокарда Наблюдение
Фаза 3 BAMI
КардиомиопатияНаблюдениеФаза 1 Texas Heart Inst.
Фаза 3

Генная терапия наследственных заболеваний

Обратите внимание, что в этом списке представлены только те методы генной терапии, в которых используются гемопоэтические стволовые клетки. Имеется множество других клинических исследований в области генной терапии, некоторые из них посвящены тем же самым заболеваниям, путь введения при этом может быть другой (внутримышечные инъекции, внутримозговые инъекции и другое)

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Адренолейкодистрофия Фаза 2 bluebird bio
Хронические гранулематозы (сцепленные с Х-хромосомой) Фаза 1
Анемия Фанкони Фаза 1,
news
ВИЧ Фаза 1 Calimmune
Фаза 1 Hutch
Метахроматическая лейкодистрофия Фаза 1 Milan
Тяжелый комбинированный иммунидефицит Фаза 1 X-linked SCID Boston
Фаза 1 X-linked SCID St. Jude
Фаза 1 X-linked SCID Paris
Фаза 1 ADA-SCID UCLA
Фаза 1 ADA-SCID Duke
Серповидно-клеточная анемия planned trial
Талассемия Наблюдение
Фаза 1 St. Jude
Фаза 1 MSK
Фаза 1 bluebird bio
Синдром Вискотта-Олдрича Фаза 1
Фаза 1 Milan

Ортопедия

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Операции при альвеолярных расщелинах небаGintuit FDA-одобрение (НЕ гемопоэтические стволовые клетки)publication
Фаза 1
Протезирование хрящей коленногоCartistem KFDA-одобрениеФаза 2 IMPACT

Разное

ДиагнозАллогеннаяАутологичная
Бронхолегочная дисплазия (BPD)Фаза 2 Pneumostem 
Буллезный эпидермолизпубликация, наблюдение 
ВИЧ, также известен под названием СПИДФаза 1 Hutch
Berlin patient PubMed & NPR
 
Лизосомальные болезни накопленияВнутриутробное переливание крови через пуповину 

Экспериментальные методы лечения

These are diagnoses for which stem cell treatments are being studied either in the laboratory with cell cultures or in animals that mimic the human disease. The experimental therapies are not yet in human clinical trials. In experimental research, it is often not clear whether an eventual therapy, if developed, would be Autologous or Allogeneic.

Due to the explosion of stem cell research and the difficulty keeping track of which studies are promising, this section does not have a list.