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Enfermedades tratadas

En 2013 este sitio fue el primero en clasificar las enfermedades tratadas con células madre progenitoras / hematopoyéticas en 3 categorías:

  1. Terapias estándar
  2. Terapias en ensayos clínicos
  3. Terapias experimentales

También es importante distinguir entre los dos posibles modos de tratamiento:

  • Alogénico - cuando un paciente recibe las células madre de un donante compatible, sea un hermano u otro donante sin parentesco.
  • Autologo - cuando un paciente recibe sus propias células madre

Cuando los padres deciden donar la sangre del cordón a un banco público,  están ayudando a todos los pacientes de todo el mundo que buscan un trasplante alogénico. Cuando los padres guardan la sangre del cordón umbilical en un banco de familia, están reservando la posibilidad de un tratamiento autólogo para su bebé, y también ofrecen la posibilidad de un trasplante alogénico a un familiar directo (hermanos o padres).

Las listas incluyen todas las terapias con células madre / progenitoras, sin hacer distinción si fueran extraídas de la médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical.

Por último, en 2011 hemos añadido una nueva categoría a esta página para enumerar también los ensayos clínicos en curso con células madre de tejido del cordón umbilical. En este caso, las células de interés no son células madre hematopoyéticas / progenitoras, pero las células madre mesenquimales (en Inglés, Mesenchymal Stem Cells - MSC. Más detalles se pueden encontrar en este póster).

La información contenida en esta página ha sido recogida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, MSc.

Terapias estándar

Estas son enfermedades donde los trasplantes de células madre hematopoyéticas son un tratamiento estándar. En algunas enfermedades, trasplante de células madre hematopoyéticas / progenitoras son la única terapia posible. En otros casos, el trasplante se aplica sólo cuando falla la primera línea de tratamiento o cuando la enfermedad tiene un estado de evolución particularmente agresiva.

La mayoría de las enfermedades donde el trasplante de células madre hematopoyéticas es un tratamiento estándar son enfermedades con las células de la sangre (hematológicas). Procesos de diferenciación mediante los cuales las células sanguíneas se forman a partir de las células madre hematopoyéticas, se ilustran en la imagen (click en la imagen para ampliarla). También puede obtener información sobre los tipos específicos de células en el sistema inmunológico de una manera más detallada. En los EE.UU., la mayoría de seguros de salud pagan por un trasplante de células madre en el caso de que esto sea una "terapia estándar" para el diagnóstico del paciente.

La leucemia es un cáncer del sistema inmune que se caracteriza por un aumento del número de leucocitos (también llamados glóbulos blancos).

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Leucemia Linfática AgudaX 
Leucemia Mieloide AgudaX 
Leucemia Aguda BifenotípicaX 
Leucemia Aguda IndiferenciadaX 
Leucemia Linfática CrónicaX 
Leucemia Mieloide CrónicaX 
Leucemia Mieloide Crónica JuvenilX 
Leucemia Mielomonocítica JuvenilX 

Síndromes mielodisplásicos también llamados pre-leucemia.

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Anemia RefractariaX 
Anemia Sideroblástica X 
Anemia refractaria con exceso de blastosX 
Anemia refractaria con exceso de blastos en transformaciónX 
Leucemia mielomonocítica crónicaX 

Linfoma es un cáncer de los glóbulos blancos que circulan por los vasos sanguíneos y linfáticos.

DiagnosisAllogeneicAutologous
Linfoma de HodgkinX 
Linfoma no Hodgkiano (Linfoma de Burkitt)X 

Otras enfermedades de las células sanguíneas

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Anemias son deficiencias o malformaciones de los glóbulos rojo  
Anemia aplásticaXX
Anemia de Fanconi
(El primero trasplante de sangre del cordón umbilical fue en un paciente con anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria.)
XConsulte los ensayos clínicos en la tabla de terapia génica
Anemia Diseritropoyética Congénita X 
Hemoglobinuria Nocturna Paroxística (PNH)X 
Deficiencias hereditarias en los glóbulos rojos.
Los glóbulos rojos tienen la hemoglobina y transportan el oxígeno por todo el cuerpo
  
Anemia de Células FalciformeX 
Talassemia Beta (Anemia de Cooley)X 
Eritroblastopenia congénita de Blackfan-DiamondX 
Aplasia eritróide puraX 
Deficiencias hereditarias de plaquetas
Las plaquetas son células sanguíneas que actúan sobre los procesos de coagulación.
  
Trombocitopenia AmegacariocíticaX 
Tromboastenia de Glanzmann X 
Enfermedades hereditarias del sistema inmune: inmunodeficiencia combinada grave (SCID)  
SCID por déficit de adenosina desaminasa deaminase (ADA-SCID)X 
SCID ligada al cromossoma XX 
SCID com ausência de células T e BX 
SCID com ausência de células T e B normaisX 
Síndrome de OmennX 
Inherited Immune System Disorders: Neutropenias  
Síndrome de KostmannX 
MielocatexisX 
Otras enfermedades hereditarias del sistema inmunitario  
Ataxia telangiectasiaX 
Síndrome de linfocito desnudoX 
Inmunodeficiencia común variableX 
Síndrome de DiGeorgeX 
Linfohistiocitosis hemofagocíticaX 
Deficiencia de adhesión leucocitariaX 
Sindromes linfoproliferativosX 
Sindrome linfoproliferativo ligado al cromossoma X o Síndrome de Duncan (susceptibilidad al virus Epstein-Barr)X 
Síndrome de Wiskott-AldrichX 
Enfermedades mieloproliferativas  
Mielofibrosis agudaX 
MielofibrosisX 
Policitemia VeraX 
Trombocitemia esencialX 
Enfermedades por disfunción fagocitaria
Los fagocitos son células del sistema inmunológico que matan microorganismos exógenos a través de la fagocitosis (ingestión)
  
Sindrome de Chediak-HigashiX 
Enfermedad granulomatosa crónicaX 
Deficiencia de los neutrófilos en actinaX 
Disgenia reticularX 
Neoplasias de la Medula ósea  
Mieloma MúltipleXX
Leucemia de células plasmáticasXX
Macroglobulinemia de Waldenstrom (Linfoma Linfoplasmático)XX

Trasplante para enfermedades hereditarias del sistema inmunitario y otros órganos

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Hipoplasia cartílago cabelloX 
Porfiria eritropoyéticaX 
Sindrome de Hermansky-PudlakX 
Síndrome de PearsonX 
Síndrome de Shwachman DiamondX 
Mastocitosis sistémicaX 

Transplantes para enfermedades metabólicas hereditarias

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Mucopolisacaridosis  
Sindrome de Hurler (Mucopolisacaridosis tipo IH)X 
Sindrome de Scheie (Mucopolisacaridosis tipo IS)X 
Sindrome de Hunter (Mucopolisacaridosis tipo II)X 
Sindrome de Sanfilippo (Mucopolisacaridosis tipo III)X 
Sindrome de Morquio (Mucopolisacaridosis tipo IV)X 
Sindrome de Maroteau-Lamy (Mucopolisacaridosis tipo VI)X 
Sindrome de Sly (Mucopolisacaridosis tipo VII)X 
Mucolipidosis IIX 
Leucodistrofias  
AdrenoleucodistrofiaX 
Enfermedad de Krabbe (leucodistrofía floboide)X 
Leucodistrofia metacromática X 
Enfermedad de Pelizaeus-MerzbacherX 
Enfermedades de almacenamiento lisosómico  
Enfermedad de Niemann-PickX 
Enfermedad de Sandhoff X 
Enfermedad de WolmanX 
Otras enfermedades metabólicas hereditarias  
Síndrome de Lesch-NyhanX 
OsteopetrosisX 

Tumores sólidos que no sean originarios de la sangre o del sistema inmunológico

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Neuroblastoma X
Meduloblastoma X
Retinoblastoma X

Terapias en Ensayos Clínicos

Un ensayo clínico es un estudio en humanos de una terapia alternativa que aún no ha sido adoptado como estándar. ClinicalTrials.gov una base de datos de todos los ensayos clínicos en los EE.UU., que contiene muchos ensayos clínicos en otras partes del mundo también.

las fases de los ensayos clínicos en humanos en los EE.UU., se definen de la siguiente manera:

  1. Fase 1: Estudio de seguridad a fin de evaluar la tolerancia a la terapia / medicina.
  2. Fase 2: Estudio más amplio para medir la eficacia de lo tratamiento en comparación con un grupo de control.
  3. Fase 3: Estudio más amplio que los anteriores, que tiene como objetivo comparar parámetros distintos como la dosis y el tipo de administración, así como monitorear los posibles efectos secundarios antes de que el producto sea lanzado en el mercado.
  4. Fase 4: Estudio poscomercialización con el fin de identificar los beneficios de la terapia y las condiciones óptimas para su uso, así como los posibles riesgos aún no identificado.

Enfermedades Neurológicas

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Autismo Fase 2
Fase 1
Parálisis CerebralFase 2Fase 2
Fase 2
Fase 1
Fase 2
Pérdida de audición (neurosensorial adquirida) Fase 2
Encefalopatia hipóxica-Isquémica (HIE) Fase 1
Lesiones de la médula espinalCaso reportado
Fase 2
 

Enfermedades Autoinmunes

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Esclerosis Lateral Amiotróficacaso reportado
Fase 1
Fase 1
Enfermedad de CrohnFase 2 placenta
Fase 3 Prochymal
Fase 2 Athersys
Fase 3 ASTIC
Diabetes tipo 1Fase 2Fase 1
Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD)Fase 3 Prochymal crianças
Fase 3 Prochymal adultos
 
Trasplante renal con células madreFase 2 
Lupus eitematoso sistémicoFase 1Revisión de ensayos
Fase 2
Esclerosis múltiple Revisión de ensayos
Fase 1, notícias
Artritis reumatoide Fase 2 placenta 
EsclerodermiaFase 1Caso reportado
Fase 2 SCOT
Fase 2 CD34+

Enfermedades Cardiovasculares

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Malformaciones congénitas  
Soporte para cirugía de corazón abierto Fase 1
Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) Fase 1
Injerto Vascular Fase 1, episodio
Isquemia  
Isquemia crítica de los miembros inferioresFase 2Fase 2
Fase 2
Fase 3 BMAC
Síndrome compartimental (Trauma de Battlefield) Fase 1
Infarto isquémicoFase 2 placentaFase 3
Cardiopatía isquémica Meta-análisis
Reparación cardíaca  
Infarto agudo de miocardio Blog de ensayos clínicos
Fase 3 BAMI
MiocardiopatíaCaso reportadoFase 1 Texas Heart Inst.
Fase 3

Terapias genéticas para enfermedades hereditarias

Note this list only includes gene therapy that is delivered with blood-forming stem cells. There are many more gene therapy clinical trials, some for the same diseases, that have a different route of delivery (muscle injections, intercerebral injections, etc.)

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Adrenoleucodistrofia Fase 2 bluebird bio
Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X Fase 1
Anemia de Fanconi Fase 1,
notícias
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) Fase 1 Calimmune
Fase 1 Hutch
Leucodistrofia metacromática Fase 1 Milan
Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID) Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Boston
Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, St. Jude
Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Paris
Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, UCLA
Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, Duke
Anemia de células falciformes Ensayo en planificación
Talassemias Caso reportado
Fase 1 St. Jude
Fase 1 MSK
Fase 1 bluebird bio
Síndrome de Wiskott-Aldrich Fase 1
Fase 1 Milan

Ortopedia

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Reparación de labio leporino, fisura labialAprobado por la FDA (nombre del producto GINTUIT)Publicación
Fase 1
Reparación del cartílago de la rodillaAprobado por la FDA CartistemFase 2 IMPACT

Varias

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Displasia broncopulmonar (o enfermedad pulmonar crónica)Fase 2 Pneumostem 
Epidermolisis ampollosa Publicación, episódio 
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)Fase 1 Hutch
Berlin patient PubMed Publicación & NPR episódio
 
Enfermedades de almacenamiento lisosómico Transplante de sangre del cordón umbilical directamente en el útero 

Tratamientos Experimentales

Estos son los tratamientos cuando se estudian las células madre tanto en cultivos celulares de laboratorio o en modelos animales que imitan lo que ocurre en los seres humanos. Los tratamientos experimentales aún no están en ensayos clínicos. En la ciencia experimental, no se define generalmente si una terapia futura se desarrollará en el contexto autólogo o alogénico.

Dado que esta es un área en constante expansión es extremadamente difícil de seguir todos los estudios prometedores, motivo por el cual esta sección no tiene ninguna lista.

Ensayos clínicos con células madre de tejido del cordón umbilical

En Enero de 2014, un artículo de revisión encontró que 70% de los ensayos clínicos con células madre mesenquimales de tejido del cordón umbilical se están desarrollando en China.

DiagnósticoAlogénicoAutólogo
Enfermedad de AlzheimerFase 2 Neurostem 
Anemia aplásticaPublicación 
Ataxia hereditariaPublicación 
AutismoPublicación 
MiocardiopatíaFase 2 
Parálisis cerebralCaso reportado 
Diabetes tipo 1Publicación 
Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD)Publicación 
Encefalopatía hipóxica isquémica (HIE)Fase 1 
Cirrosis hepáticaPublicación 
Lupus eritematoso sistémicoPublicación 
Esclerosis múltipleCaso reportado 
Artritis reumatoidePublicación 
Lesiones de la médula espinalPublicación
Fase 3
 
Lesiones Cerebrales TraumáticasPublicación