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Enfermedades tratadas
En 2013 este sitio fue el primero en clasificar las enfermedades tratadas con células madre progenitoras / hematopoyéticas en 3 categorías:
También es importante distinguir entre los dos posibles modos de tratamiento:
- Alogénico - cuando un paciente recibe las células madre de un donante compatible, sea un hermano u otro donante sin parentesco.
- Autologo - cuando un paciente recibe sus propias células madre
Cuando los padres deciden donar la sangre del cordón a un banco público, están ayudando a todos los pacientes de todo el mundo que buscan un trasplante alogénico. Cuando los padres guardan la sangre del cordón umbilical en un banco de familia, están reservando la posibilidad de un tratamiento autólogo para su bebé, y también ofrecen la posibilidad de un trasplante alogénico a un familiar directo (hermanos o padres).
Las listas incluyen todas las terapias con células madre / progenitoras, sin hacer distinción si fueran extraídas de la médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical.
Por último, en 2011 hemos añadido una nueva categoría a esta página para enumerar también los ensayos clínicos en curso con células madre de tejido del cordón umbilical. En este caso, las células de interés no son células madre hematopoyéticas / progenitoras, pero las células madre mesenquimales (en Inglés, Mesenchymal Stem Cells - MSC).
La información contenida en esta página ha sido recogida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, PhD ©2016-2022.
Terapias estándar
Estas son enfermedades donde los trasplantes de células madre hematopoyéticas son un tratamiento estándar. En algunas enfermedades, trasplante de células madre hematopoyéticas / progenitoras son la única terapia posible. En otros casos, el trasplante se aplica sólo cuando falla la primera línea de tratamiento o cuando la enfermedad tiene un estado de evolución particularmente agresiva.
La mayoría de las enfermedades donde el trasplante de células madre hematopoyéticas es un tratamiento estándar son enfermedades con las células de la sangre (hematológicas). Procesos de diferenciación mediante los cuales las células sanguíneas se forman a partir de las células madre hematopoyéticas, se ilustran en la imagen (click en la imagen para ampliarla). También puede obtener información sobre los tipos específicos de células en el sistema inmunológico de una manera más detallada. En los EE.UU., la mayoría de seguros de salud pagan por un trasplante de células madre en el caso de que esto sea una "terapia estándar" para el diagnóstico del paciente.
La leucemia es un cáncer del sistema inmune que se caracteriza por un aumento del número de leucocitos (también llamados glóbulos blancos).
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Leucemia Linfática Aguda | X | |
Leucemia Mieloide Aguda | X | |
Leucemia Aguda Bifenotípica | X | |
Leucemia Aguda Indiferenciada | X | |
Leucemia Linfática Crónica | X | |
Leucemia Mieloide Crónica | X | |
Leucemia Mieloide Crónica Juvenil | X | |
Leucemia Mielomonocítica Juvenil | X |
Síndromes mielodisplásicos también llamados pre-leucemia.
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Anemia Refractaria | X | |
Anemia Sideroblástica | X | |
Anemia refractaria con exceso de blastos | X | |
Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación | X | |
Leucemia mielomonocítica crónica | X |
Linfoma es un cáncer de los glóbulos blancos que circulan por los vasos sanguíneos y linfáticos.
Diagnosis | Allogeneic | Autologous |
Linfoma de Hodgkin | X | X |
Linfoma no Hodgkiano (Linfoma de Burkitt) | X |
Otras enfermedades de las células sanguíneas
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Anemias son deficiencias o malformaciones de los glóbulos rojo | ||
Anemia aplástica | X | |
Anemia de Fanconi (El primero trasplante de sangre del cordón umbilical fue en un paciente con anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria.) | X | Consulte los ensayos clínicos en la tabla de terapia génica |
Anemia Diseritropoyética Congénita | X | |
Hemoglobinuria Nocturna Paroxística (PNH) | X | |
Deficiencias hereditarias en los glóbulos rojos. Los glóbulos rojos tienen la hemoglobina y transportan el oxígeno por todo el cuerpo | ||
Anemia de Células Falciforme | X | |
Talassemia Beta (Anemia de Cooley) | X | |
Eritroblastopenia congénita de Blackfan-Diamond | X | |
Aplasia eritróide pura | X | |
Deficiencias hereditarias de plaquetas Las plaquetas son células sanguíneas que actúan sobre los procesos de coagulación. | ||
Trombocitopenia Amegacariocítica | X | |
Tromboastenia de Glanzmann | X | |
Enfermedades hereditarias del sistema inmune: inmunodeficiencia combinada grave (SCID) | ||
SCID por déficit de adenosina desaminasa deaminase (ADA-SCID) | X | |
SCID ligada al cromossoma X | X | |
SCID com ausência de células T e B | X | |
SCID com ausência de células T e B normais | X | |
Síndrome de Omenn | X | |
Inherited Immune System Disorders: Neutropenias | ||
Síndrome de Kostmann | X | |
Mielocatexis | X | |
Otras enfermedades hereditarias del sistema inmunitario | ||
Ataxia telangiectasia | X | |
Síndrome de linfocito desnudo | X | |
Inmunodeficiencia común variable | X | |
Síndrome de DiGeorge | X | |
Linfohistiocitosis hemofagocítica | X | |
Deficiencia de adhesión leucocitaria | X | |
Sindromes linfoproliferativos | X | |
Sindrome linfoproliferativo ligado al cromossoma X o Síndrome de Duncan (susceptibilidad al virus Epstein-Barr) | X | |
Síndrome de Wiskott-Aldrich | X | |
Enfermedades mieloproliferativas | ||
Mielofibrosis aguda | X | |
Mielofibrosis | X | |
Policitemia Vera | X | |
Trombocitemia esencial | X | |
Enfermedades por disfunción fagocitaria Los fagocitos son células del sistema inmunológico que matan microorganismos exógenos a través de la fagocitosis (ingestión) | ||
Sindrome de Chediak-Higashi | X | |
Enfermedad granulomatosa crónica | X | |
Deficiencia de los neutrófilos en actina | X | |
Disgenia reticular | X | |
Neoplasias de la Medula ósea | ||
Mieloma Múltiple | X | X |
Leucemia de células plasmáticas | X | X |
Macroglobulinemia de Waldenstrom (Linfoma Linfoplasmático) | X | X |
Trasplante para enfermedades hereditarias del sistema inmunitario y otros órganos
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Hipoplasia cartílago cabello | X | |
Porfiria eritropoyética | X | |
Sindrome de Hermansky-Pudlak | X | |
Síndrome de Pearson | X | |
Síndrome de Shwachman Diamond | X | |
Mastocitosis sistémica | X |
Transplantes para enfermedades metabólicas hereditarias
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Mucopolisacaridosis | ||
Sindrome de Hurler (Mucopolisacaridosis tipo IH) | X | |
Sindrome de Scheie (Mucopolisacaridosis tipo IS) | X | |
Sindrome de Hunter (Mucopolisacaridosis tipo II) | X | |
Sindrome de Sanfilippo (Mucopolisacaridosis tipo III) | X | |
Sindrome de Morquio (Mucopolisacaridosis tipo IV) | X | |
Sindrome de Maroteau-Lamy (Mucopolisacaridosis tipo VI) | X | |
Sindrome de Sly (Mucopolisacaridosis tipo VII) | X | |
Mucolipidosis II | X | |
Leucodistrofias | ||
Adrenoleucodistrofia | X | |
Enfermedad de Krabbe (leucodistrofía floboide) | X | |
Leucodistrofia metacromática | X | |
Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | X | |
Enfermedades de almacenamiento lisosómico | ||
Enfermedad de Niemann-Pick | X | |
Enfermedad de Sandhoff | X | |
Enfermedad de Wolman | X | |
Otras enfermedades metabólicas hereditarias | ||
Síndrome de Lesch-Nyhan | X | |
Osteopetrosis | X |
Tumores sólidos que no sean originarios de la sangre o del sistema inmunológico
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Neuroblastoma | X | |
Meduloblastoma | X | |
Retinoblastoma | X |
Terapias en Ensayos Clínicos
Un ensayo clínico es un estudio en humanos de una terapia alternativa que aún no ha sido adoptado como estándar. ClinicalTrials.gov una base de datos de todos los ensayos clínicos en los EE.UU., que contiene muchos ensayos clínicos en otras partes del mundo también.
las fases de los ensayos clínicos en humanos en los EE.UU., se definen de la siguiente manera:
- Fase 1: Estudio de seguridad a fin de evaluar la tolerancia a la terapia / medicina.
- Fase 2: Estudio más amplio para medir la eficacia de lo tratamiento en comparación con un grupo de control.
- Fase 3: Estudio más amplio que los anteriores, que tiene como objetivo comparar parámetros distintos como la dosis y el tipo de administración, así como monitorear los posibles efectos secundarios antes de que el producto sea lanzado en el mercado.
- Fase 4: Estudio poscomercialización con el fin de identificar los beneficios de la terapia y las condiciones óptimas para su uso, así como los posibles riesgos aún no identificado.
Enfermedades Neurológicas
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Autismo | Fase 2 Fase 1 | |
Parálisis Cerebral | Fase 2 | Fase 2 Fase 2 Fase 1 Fase 2 |
Pérdida de audición (neurosensorial adquirida) | Fase 2 | |
Encefalopatia hipóxica-Isquémica (HIE) | Fase 1 | |
Lesiones de la médula espinal | Caso reportado Fase 2 |
Enfermedades Autoinmunes
Enfermedades Cardiovasculares
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Malformaciones congénitas | ||
Soporte para cirugía de corazón abierto | Fase 1 | |
Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS) | Fase 1 | |
Injerto Vascular | Fase 1, episodio | |
Isquemia | ||
Isquemia crítica de los miembros inferiores | Fase 2 | Fase 2 Fase 2 Fase 3 BMAC |
Síndrome compartimental (Trauma de Battlefield) | Fase 1 | |
Infarto isquémico | Fase 2 placenta | Fase 3 |
Cardiopatía isquémica | Meta-análisis | |
Reparación cardíaca | ||
Infarto agudo de miocardio | Blog de ensayos clínicos Fase 3 BAMI | |
Miocardiopatía | Caso reportado | Fase 1 Texas Heart Inst. Fase 3 |
Terapias genéticas para enfermedades hereditarias
Note this list only includes gene therapy that is delivered with blood-forming stem cells. There are many more gene therapy clinical trials, some for the same diseases, that have a different route of delivery (muscle injections, intercerebral injections, etc.)
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Adrenoleucodistrofia | Fase 2 bluebird bio | |
Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X | Fase 1 | |
Anemia de Fanconi | Fase 1, notícias | |
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) | Fase 1 Calimmune Fase 1 Hutch | |
Leucodistrofia metacromática | Fase 1 Milan | |
Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID) | Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Boston Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, St. Jude Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Paris Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, UCLA Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, Duke | |
Anemia de células falciformes | Ensayo en planificación | |
Talassemias | Caso reportado Fase 1 St. Jude Fase 1 MSK Fase 1 bluebird bio | |
Síndrome de Wiskott-Aldrich | Fase 1 Fase 1 Milan |
Ortopedia
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Reparación de labio leporino, fisura labial | Aprobado por la FDA (nombre del producto GINTUIT) | Publicación Fase 1 |
Reparación del cartílago de la rodilla | Aprobado por la FDA Cartistem | Fase 2 IMPACT |
Varias
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Displasia broncopulmonar (o enfermedad pulmonar crónica) | Fase 2 Pneumostem | |
Epidermolisis ampollosa | Publicación, episódio | |
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) | Fase 1 Hutch Berlin patient PubMed Publicación & NPR episódio | |
Enfermedades de almacenamiento lisosómico | Transplante de sangre del cordón umbilical directamente en el útero |
Tratamientos Experimentales
Estos son los tratamientos cuando se estudian las células madre tanto en cultivos celulares de laboratorio o en modelos animales que imitan lo que ocurre en los seres humanos. Los tratamientos experimentales aún no están en ensayos clínicos. En la ciencia experimental, no se define generalmente si una terapia futura se desarrollará en el contexto autólogo o alogénico.
Dado que esta es un área en constante expansión es extremadamente difícil de seguir todos los estudios prometedores, motivo por el cual esta sección no tiene ninguna lista.
Ensayos clínicos con células madre de tejido del cordón umbilical
En Enero de 2014, un artículo de revisión encontró que 70% de los ensayos clínicos con células madre mesenquimales de tejido del cordón umbilical se están desarrollando en China.
Diagnóstico | Alogénico | Autólogo |
Enfermedad de Alzheimer | Fase 2 Neurostem | |
Anemia aplástica | Publicación | |
Ataxia hereditaria | Publicación | |
Autismo | Publicación | |
Miocardiopatía | Fase 2 | |
Parálisis cerebral | Caso reportado | |
Diabetes tipo 1 | Publicación | |
Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) | Publicación | |
Encefalopatía hipóxica isquémica (HIE) | Fase 1 | |
Cirrosis hepática | Publicación | |
Lupus eritematoso sistémico | Publicación | |
Esclerosis múltiple | Caso reportado | |
Artritis reumatoide | Publicación | |
Lesiones de la médula espinal | Publicación Fase 3 | |
Lesiones Cerebrales Traumáticas | Publicación |