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Enfermedades tratadas

En 2013 este sitio fue el primero en clasificar las enfermedades tratadas con células madre progenitoras / hematopoyéticas en 3 categorías:

  1. Terapias estándar
  2. Terapias en ensayos clínicos
  3. Terapias experimentales

También es importante distinguir entre los dos posibles modos de tratamiento:

  • Alogénico - cuando un paciente recibe las células madre de un donante compatible, sea un hermano u otro donante sin parentesco.
  • Autologo - cuando un paciente recibe sus propias células madre

Cuando los padres deciden donar la sangre del cordón a un banco público,  están ayudando a todos los pacientes de todo el mundo que buscan un trasplante alogénico. Cuando los padres guardan la sangre del cordón umbilical en un banco de familia, están reservando la posibilidad de un tratamiento autólogo para su bebé, y también ofrecen la posibilidad de un trasplante alogénico a un familiar directo (hermanos o padres).

Las listas incluyen todas las terapias con células madre / progenitoras, sin hacer distinción si fueran extraídas de la médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical.

Por último, en 2011 hemos añadido una nueva categoría a esta página para enumerar también los ensayos clínicos en curso con células madre de tejido del cordón umbilical. En este caso, las células de interés no son células madre hematopoyéticas / progenitoras, pero las células madre mesenquimales (en Inglés, Mesenchymal Stem Cells - MSC. Más detalles se pueden encontrar en este póster).

La información contenida en esta página ha sido recogida por Frances Verter, PhD, Alexey Bersenev, MD PhD, e Pedro Silva Couto, MSc.

Terapias estándar

Estas son enfermedades donde los trasplantes de células madre hematopoyéticas son un tratamiento estándar. En algunas enfermedades, trasplante de células madre hematopoyéticas / progenitoras son la única terapia posible. En otros casos, el trasplante se aplica sólo cuando falla la primera línea de tratamiento o cuando la enfermedad tiene un estado de evolución particularmente agresiva.

La mayoría de las enfermedades donde el trasplante de células madre hematopoyéticas es un tratamiento estándar son enfermedades con las células de la sangre (hematológicas). Procesos de diferenciación mediante los cuales las células sanguíneas se forman a partir de las células madre hematopoyéticas, se ilustran en la imagen (click en la imagen para ampliarla). También puede obtener información sobre los tipos específicos de células en el sistema inmunológico de una manera más detallada. En los EE.UU., la mayoría de seguros de salud pagan por un trasplante de células madre en el caso de que esto sea una "terapia estándar" para el diagnóstico del paciente.

La leucemia es un cáncer del sistema inmune que se caracteriza por un aumento del número de leucocitos (también llamados glóbulos blancos).

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Leucemia Linfática Aguda X  
Leucemia Mieloide Aguda X  
Leucemia Aguda Bifenotípica X  
Leucemia Aguda Indiferenciada X  
Leucemia Linfática Crónica X  
Leucemia Mieloide Crónica X  
Leucemia Mieloide Crónica Juvenil X  
Leucemia Mielomonocítica Juvenil X  

Síndromes mielodisplásicos también llamados pre-leucemia.

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Anemia Refractaria X  
Anemia Sideroblástica X  
Anemia refractaria con exceso de blastos X  
Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación X  
Leucemia mielomonocítica crónica X  

Linfoma es un cáncer de los glóbulos blancos que circulan por los vasos sanguíneos y linfáticos.

Diagnosis Allogeneic Autologous
Linfoma de Hodgkin X  
Linfoma no Hodgkiano (Linfoma de Burkitt) X  

Otras enfermedades de las células sanguíneas

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Anemias son deficiencias o malformaciones de los glóbulos rojo    
Anemia aplástica X X
Anemia de Fanconi
(El primero trasplante de sangre del cordón umbilical fue en un paciente con anemia de Fanconi, una enfermedad hereditaria.)
X Consulte los ensayos clínicos en la tabla de terapia génica
Anemia Diseritropoyética Congénita X  
Hemoglobinuria Nocturna Paroxística (PNH) X  
Deficiencias hereditarias en los glóbulos rojos.
Los glóbulos rojos tienen la hemoglobina y transportan el oxígeno por todo el cuerpo
   
Anemia de Células Falciforme X  
Talassemia Beta (Anemia de Cooley) X  
Eritroblastopenia congénita de Blackfan-Diamond X  
Aplasia eritróide pura X  
Deficiencias hereditarias de plaquetas
Las plaquetas son células sanguíneas que actúan sobre los procesos de coagulación.
   
Trombocitopenia Amegacariocítica X  
Tromboastenia de Glanzmann X  
Enfermedades hereditarias del sistema inmune: inmunodeficiencia combinada grave (SCID)    
SCID por déficit de adenosina desaminasa deaminase (ADA-SCID) X  
SCID ligada al cromossoma X X  
SCID com ausência de células T e B X  
SCID com ausência de células T e B normais X  
Síndrome de Omenn X  
Inherited Immune System Disorders: Neutropenias    
Síndrome de Kostmann X  
Mielocatexis X  
Otras enfermedades hereditarias del sistema inmunitario    
Ataxia telangiectasia X  
Síndrome de linfocito desnudo X  
Inmunodeficiencia común variable X  
Síndrome de DiGeorge X  
Linfohistiocitosis hemofagocítica X  
Deficiencia de adhesión leucocitaria X  
Sindromes linfoproliferativos X  
Sindrome linfoproliferativo ligado al cromossoma X o Síndrome de Duncan (susceptibilidad al virus Epstein-Barr) X  
Síndrome de Wiskott-Aldrich X  
Enfermedades mieloproliferativas    
Mielofibrosis aguda X  
Mielofibrosis X  
Policitemia Vera X  
Trombocitemia esencial X  
Enfermedades por disfunción fagocitaria
Los fagocitos son células del sistema inmunológico que matan microorganismos exógenos a través de la fagocitosis (ingestión)
   
Sindrome de Chediak-Higashi X  
Enfermedad granulomatosa crónica X  
Deficiencia de los neutrófilos en actina X  
Disgenia reticular X  
Neoplasias de la Medula ósea    
Mieloma Múltiple X X
Leucemia de células plasmáticas X X
Macroglobulinemia de Waldenstrom (Linfoma Linfoplasmático) X X

Trasplante para enfermedades hereditarias del sistema inmunitario y otros órganos

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Hipoplasia cartílago cabello X  
Porfiria eritropoyética X  
Sindrome de Hermansky-Pudlak X  
Síndrome de Pearson X  
Síndrome de Shwachman Diamond X  
Mastocitosis sistémica X  

Transplantes para enfermedades metabólicas hereditarias

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Mucopolisacaridosis    
Sindrome de Hurler (Mucopolisacaridosis tipo IH) X  
Sindrome de Scheie (Mucopolisacaridosis tipo IS) X  
Sindrome de Hunter (Mucopolisacaridosis tipo II) X  
Sindrome de Sanfilippo (Mucopolisacaridosis tipo III) X  
Sindrome de Morquio (Mucopolisacaridosis tipo IV) X  
Sindrome de Maroteau-Lamy (Mucopolisacaridosis tipo VI) X  
Sindrome de Sly (Mucopolisacaridosis tipo VII) X  
Mucolipidosis II X  
Leucodistrofias    
Adrenoleucodistrofia X  
Enfermedad de Krabbe (leucodistrofía floboide) X  
Leucodistrofia metacromática X  
Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher X  
Enfermedades de almacenamiento lisosómico    
Enfermedad de Niemann-Pick X  
Enfermedad de Sandhoff X  
Enfermedad de Wolman X  
Otras enfermedades metabólicas hereditarias    
Síndrome de Lesch-Nyhan X  
Osteopetrosis X  

Tumores sólidos que no sean originarios de la sangre o del sistema inmunológico

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Neuroblastoma   X
Meduloblastoma   X
Retinoblastoma   X

Terapias en Ensayos Clínicos

Un ensayo clínico es un estudio en humanos de una terapia alternativa que aún no ha sido adoptado como estándar. ClinicalTrials.gov una base de datos de todos los ensayos clínicos en los EE.UU., que contiene muchos ensayos clínicos en otras partes del mundo también.

las fases de los ensayos clínicos en humanos en los EE.UU., se definen de la siguiente manera:

  1. Fase 1: Estudio de seguridad a fin de evaluar la tolerancia a la terapia / medicina.
  2. Fase 2: Estudio más amplio para medir la eficacia de lo tratamiento en comparación con un grupo de control.
  3. Fase 3: Estudio más amplio que los anteriores, que tiene como objetivo comparar parámetros distintos como la dosis y el tipo de administración, así como monitorear los posibles efectos secundarios antes de que el producto sea lanzado en el mercado.
  4. Fase 4: Estudio poscomercialización con el fin de identificar los beneficios de la terapia y las condiciones óptimas para su uso, así como los posibles riesgos aún no identificado.

Enfermedades Neurológicas

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Autismo   Fase 2
Fase 1
Parálisis Cerebral Fase 2 Fase 2
Fase 2
Fase 1
Fase 2
Pérdida de audición (neurosensorial adquirida)   Fase 2
Encefalopatia hipóxica-Isquémica (HIE)   Fase 1
Lesiones de la médula espinal Caso reportado
Fase 2
 

Enfermedades Autoinmunes

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Esclerosis Lateral Amiotrófica caso reportado
Fase 1
Fase 1
Enfermedad de Crohn Fase 2 placenta
Fase 3 Prochymal
Fase 2 Athersys
Fase 3 ASTIC
Diabetes tipo 1 Fase 2 Fase 1
Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) Fase 3 Prochymal crianças
Fase 3 Prochymal adultos
 
Trasplante renal con células madre Fase 2  
Lupus eitematoso sistémico Fase 1 Revisión de ensayos
Fase 2
Esclerosis múltiple   Revisión de ensayos
Fase 1, notícias
Artritis reumatoide Fase 2 placenta  
Esclerodermia Fase 1 Caso reportado
Fase 2 SCOT
Fase 2 CD34+

Enfermedades Cardiovasculares

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Malformaciones congénitas    
Soporte para cirugía de corazón abierto   Fase 1
Síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS)   Fase 1
Injerto Vascular   Fase 1, episodio
Isquemia    
Isquemia crítica de los miembros inferiores Fase 2 Fase 2
Fase 2
Fase 3 BMAC
Síndrome compartimental (Trauma de Battlefield)   Fase 1
Infarto isquémico Fase 2 placenta Fase 3
Cardiopatía isquémica   Meta-análisis
Reparación cardíaca    
Infarto agudo de miocardio   Blog de ensayos clínicos
Fase 3 BAMI
Miocardiopatía Caso reportado Fase 1 Texas Heart Inst.
Fase 3

Terapias genéticas para enfermedades hereditarias

Note this list only includes gene therapy that is delivered with blood-forming stem cells. There are many more gene therapy clinical trials, some for the same diseases, that have a different route of delivery (muscle injections, intercerebral injections, etc.)

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Adrenoleucodistrofia   Fase 2 bluebird bio
Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X   Fase 1
Anemia de Fanconi   Fase 1,
notícias
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)   Fase 1 Calimmune
Fase 1 Hutch
Leucodistrofia metacromática   Fase 1 Milan
Imunodeficiencia Severa Combinada (SCID)   Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Boston
Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, St. Jude
Fase 1 SCID ligada al cromossoma X, Paris
Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, UCLA
Fase 1 SCID por déficit de adenosina desaminasa, Duke
Anemia de células falciformes   Ensayo en planificación
Talassemias   Caso reportado
Fase 1 St. Jude
Fase 1 MSK
Fase 1 bluebird bio
Síndrome de Wiskott-Aldrich   Fase 1
Fase 1 Milan

Ortopedia

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Reparación de labio leporino, fisura labial Aprobado por la FDA (nombre del producto GINTUIT) Publicación
Fase 1
Reparación del cartílago de la rodilla Aprobado por la FDA Cartistem Fase 2 IMPACT

Varias

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Displasia broncopulmonar (o enfermedad pulmonar crónica) Fase 2 Pneumostem  
Epidermolisis ampollosa Publicación, episódio  
Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) Fase 1 Hutch
Berlin patient PubMed Publicación & NPR episódio
 
Enfermedades de almacenamiento lisosómico Transplante de sangre del cordón umbilical directamente en el útero  

Tratamientos Experimentales

Estos son los tratamientos cuando se estudian las células madre tanto en cultivos celulares de laboratorio o en modelos animales que imitan lo que ocurre en los seres humanos. Los tratamientos experimentales aún no están en ensayos clínicos. En la ciencia experimental, no se define generalmente si una terapia futura se desarrollará en el contexto autólogo o alogénico.

Dado que esta es un área en constante expansión es extremadamente difícil de seguir todos los estudios prometedores, motivo por el cual esta sección no tiene ninguna lista.

Ensayos clínicos con células madre de tejido del cordón umbilical

En Enero de 2014, un artículo de revisión encontró que 70% de los ensayos clínicos con células madre mesenquimales de tejido del cordón umbilical se están desarrollando en China.

Diagnóstico Alogénico Autólogo
Enfermedad de Alzheimer Fase 2 Neurostem  
Anemia aplástica Publicación  
Ataxia hereditaria Publicación  
Autismo Publicación  
Miocardiopatía Fase 2  
Parálisis cerebral Caso reportado  
Diabetes tipo 1 Publicación  
Enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) Publicación  
Encefalopatía hipóxica isquémica (HIE) Fase 1  
Cirrosis hepática Publicación  
Lupus eritematoso sistémico Publicación  
Esclerosis múltiple Caso reportado  
Artritis reumatoide Publicación  
Lesiones de la médula espinal Publicación
Fase 3
 
Lesiones Cerebrales Traumáticas Publicación