Nicoloz Story: Autismus Behandlung mit intrathekaler Injektion von autologem Nabelschnurblut

Nikoloz ist ein 8 Jahre alter Junge, der in Georgien lebt. Seine Eltern lagerten sein Nabelschnurblut in der Familienbank Geocord in Tiflis. Sie hatten keinen besonderen Grund für die Lagerung, aber sie vertrauten ihrem Geburtshelfer, der dies empfohlen hatte.

Nach zwei Jahren bemerkten die Eltern, dass bei der Entwicklung von Nicoloz etwas nicht stimmte: er hatte oft emotionale Ausbrüche, er konnte nicht einmal einzelne Wörter sprechen, seine Aufmerksamkeit war schlecht, er kommunizierte nicht mit anderen Kindern und zeigte kein Interesse an ihnen. Im Alter von drei Jahren wurde bei Nicoloz Autismus diagnostiziert.

Autismus-Spektrum-Störung (ASD) ist eine Störung der Entwicklung des Nervensystems, die frühzeitig im Leben einsetzt. Stereotypische Autismus-Verhaltensweisen sind Beeinträchtigung der sozialen Kommunikation, sich wiederholende Verhaltensweisen sowie eingeschränkte Aktivitäten und Interessen. Die Ursachen von Autismus sind heterogen; manchmal gibt es eine genetische Prädisposition und manchmal können Umwelteinflüsse dazu führen. Die Forschung hat einige Unterschiede in der Morphologie des Gehirns und der Aktivierung von Patienten mit Autismus festgestellt, aber es gibt keine Arzneimittel- oder Verhaltenstherapie, die die Störung heilen kann.

Die Zentren für Krankheitskontrolle und -prävention (CDC) haben im April 2018 neue Daten zur Prävention von ASD in den Vereinigten Staaten veröffentlicht. Ihre Beobachtung ergab, dass 1 von 59 Kindern (1 von 37 Jungen und 1 von 151 Mädchen) ASD hatte. Die Diagnosequoten sind in den Regionen höher, die wohlhabender sind und bessere Schulen haben, was darauf hindeutet, dass ASD in Gemeinden mit weniger Zugang zu diagnostischen Ressourcen unterdiagnostiziert wird. In der vorherigen nationalen Umfrage war die Gesamtprävalenz von ASD 1 in 68, und vor fünf Jahren war es 1 in 88. Es scheint, dass das wachsende Bewusstsein für ASD bei Eltern und Pädagogen dazu geführt hat, dass immer mehr Kinder mit ASD diagnostiziert werden.

Auf der ganzen Welt sind die Kosten für die Pflege von Menschen mit Autismus hoch. Laut der Advocacy-Gruppe „Autismus Speaks“ betragen die für die Lebensdauer anfallenden Kosten für die Pflege einer Person mit Autismus in den Vereinigten Staaten durchschnittlich 2,4 Millionen Dollar, wenn Autismus mit geistiger Behinderung einhergeht und 1,4 Millionen Dollar wenn nicht. Etwa 40% der Personen im Autismus-Spektrum haben eine geistige Behinderung. In den Vereinigten Staaten werden die Kosten für alle Patienten auf 236 Milliarden Dollar pro Jahr geschätzt.

Nach seiner Diagnose mit Autismus wurde Nicoloz einer Applied Behavior Analysis (ABA) -Therapie unterzogen. Dies ist ein intensives Trainingsprogramm, das entwickelt wurde, um Kindern mit Autismus wichtige Lebenskompetenzen beizubringen, beginnend mit Kommunikationsfähigkeit, aber auch Schulverhalten, soziale Beziehungen, Selbstpflege und Beschäftigungsverhalten nach Bedarf. Nicoloz machte jedoch nur kleine Verbesserungen mit Hilfe von ABA und konnte nur drei Wörter richtig sprechen.

Im Jahr 2016 sahen die Eltern von Nicoloz ein medizinisches Programm im Fernsehen, in dem sie herausfanden, dass das eigene Nabelschnurblut eines Kindes die Autismus-Symptome lindern könnte. Sie kontaktierten ihre Nabelschnurblutbank Geocord und erhielten Informationen über Therapieoptionen in Georgien. Das Mardaleishvili Medical Center in Tibilisi, eine Klinik mit Erfahrung in der Anwendung von autologen Stammzellen für Rückenmarksverletzungen, arbeitet mit Geocord zusammen, um eine klinische Studie zur Behandlung von Autismus bei Kindern mit autologem Nabelschnurblut durchzuführen.

Nikoloz wurde in die Studie aufgenommen. Die Kinder in der Studie erhalten drei intrathekale Injektionen ihrer eigenen Nabelschnurblut-Stammzellen, getrennt in 6 Monatsintervallen. Der Weg  der intrathekalen Injektion beinhaltet das Einfädeln einer Nadel zwischen den Wirbeln des Rückenmarks, um Stammzellen direkt in die Rückenmarksflüssigkeit (CSF) zu befördern, die um das Gehirn und das Rückenmark zirkuliert.

Bildgutschrift: Fred Geisler, MD PhD, Highlight from the 30th Annual Meeting of the North American Spine Society (NASS) in Chicago, published 6 Feb 2018

Die intrathekale Injektion hat zahlreiche Vorteile für die Zelltherapie des Gehirns. Dieser Weg umgeht die Blut-Hirn-Schranke und ermöglicht es der CSF die Zellen dort zu verteilen, wo sie benötigt werden - zu jedem Teil der Hirnrinde, des Kleinhirns und des limbischen Systems – denn die Rückenmarksflüssigkeit zirkuliert ständig überall im Subarachnoidalraum des Gehirns und des Rückenmarks. Daher erreichen alle transplantierten Zellen die beschädigten Stellen und als Folge können stärkere parakrine Effekte auftreten. Im Vergleich dazu, wenn Zellen intravenös injiziert werden, werden die meisten Zellen durch die Lungen, die Milz und die Leber aus dem Blut herausgefiltert und die verbleibenden Zellen begegnen der Blut-Hirn-Schranke. Die Anzahl der Zellen, die das Gehirn erreichen können, ist wichtig für den Erfolg der Therapie.

Geocord speichert die Nabelschnurblut-Stammzellen seiner Kunden in vier Kryovröhrchen. Dies ermöglicht mehrfache Transplantationen der Patienten. Für die Behandlung von Autismus wurde keine minimale Zelldosis festgelegt. Die Größe der für jedes Kind in der Studie verwendeten Dosis hing von der Anzahl der Zellen ab, die in ihrem gelagerten Nabelschnurblut verfügbar waren. Die Reaktion der Kinder wurde mit der Vineland Adaptive Behavior Scale-II, ADOS-2, überwacht. Bis heute hat diese Studie gezeigt, dass Zelldosen bis hinunter auf 68 Millionen kernhaltige Zellen pro Injektion Wirkung gezeigt haben.

Nikoloz zeigte nach zwei Injektionen eine signifikante Verbesserung. Sein Wortschatz hat sich bis heute drastisch erhöht, er kann praktisch jedes Wort sprechen und kommuniziert in kurzen Sätzen. Er kann lesen, schreiben, malen und arithmetische Probleme lösen. Auch sein Verhalten hat sich verbessert. Er ist nicht mehr aggressiv und es werden keine emotionalen Ausbrüche mehr berichtet. Nicolóz besucht jetzt eine reguläre Schule und studiert mit einem leicht adoptierten Programm.

Die Eltern von Nikoloz waren schon immer tief in die Therapie und das Training ihres Sohnes involviert. Sie haben jetzt das Gefühl, dass wegen der Verbesserung des Zustands ihres Sohnes eine Art Wunder passiert ist. In Wirklichkeit haben sie sich dieses Wunder selbst geschaffen, indem sie beschlossen haben, Nikoloz 'Nabelschnurblut einzufrieren und zu lagern.

Gocha Shatirishvili, MD PhD, ist der medizinische Direktor der Nabelschnurblut-Stammzellenbank Geocord, der einzigen Nabelschnurblutbank in Georgia. Geocord betreibt seit 2006 ein eigenes Labor mit allem, was für eine qualitativ hochwertige Nabelschnurblutverarbeitung benötigt wird: Hämatologie, Durchflusszytometrie, PCR. Geocord verarbeitet Nabelschnurblut 365 Tage im Jahr, wobei die maximale Zeit von der Entnahme bis zum Einfrieren 24 Stunden beträgt. Die Bank hat bereits Tausende Nabelschnurblutproben eingelagert.

Übersetzung ins Deutsche mit
freundlicher Genehmigung von Vita 34