尼克洛斯的故事

鞘内注射自体脐带血来治疗自闭症

尼克洛斯今年8岁，来自格鲁吉亚。他的父母在首都第比利斯的一家家庭脐血库 Geocord存了他的脐带血。他们当时仅仅是听了大夫的建议，也没想太多，就存下了脐带血。

两年后，父母发现尼克洛斯的成长有些异样。孩子常常情绪激动，两岁多也不会说话，注意力不集中，不和其他小朋友交流，也不对其他人感兴趣。三岁的时候，尼克洛斯被确诊为自闭症。

自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，ASD）是一种幼年发生的神经发育疾病。典型的自闭症症状包括社交障碍，重复刻板行为，以及兴趣狭窄。自闭症的病因很多样：有时候是由遗传因素导致，有时候是来自环境诱因。研究已经发现自闭症患者的大脑形态以及激活有些不同之处，但是目前仍然没有任何的药物或者行为疗法来治疗自闭症。

美国疾病控制与预防中心（CDC）在2018年四月的时候发布了美国境内自闭症案例的最新数据。他们的调查发现平均59个儿童中会出现1例自闭症（男孩37个里1例，女孩151个里1例）。在更富裕和教育资源好的地方自闭症确诊率会更高。这说明在医疗资源缺乏的地方，自闭症往往难以被诊断出来。在之前的全国调查中，总体的自闭症平均68个儿童中1例，而在5年前，是88个儿童中1例。看上去随着父母和老师们对自闭症的了解增进，更多的儿童被确诊为自闭症。

从全世界来看，照顾自闭症患者的投入颇高。根据倡导团体Autism Speaks的消息，照顾一个自闭症患者终生的投入，在美国如果牵扯到智力障碍大约是240万美元，不牵扯智力障碍大约是140万美元。大约40%的自闭症患者会有智力障碍。在美国，所有的这些患者每年的护养消耗大约是2360亿美元。

在确诊自闭症之后，尼克洛斯接受了“应用行为分析”（ABA）疗法。这是个用于教授自闭症儿童重要生存技能的加强训练项目，从交流技巧，在学校的行为，到照顾自己和工作能力等等都包括在内。可是尼克洛斯在ABA的帮助下也只有很小的进步，最多只能够说三个字。

在2016年，尼克洛斯的父母看到电视上的广告说孩子自己的脐带血可以减轻自闭症症状。他们就联系了脐带血库Geocord，然后了解了在格鲁吉亚有什么治疗手段。在第比利斯的Mardaleishvili医学中心有之前使用自体干细胞来治疗脊椎受损的经历，他们与Geocord合作完成了一例用自体脐带血治疗儿童自闭症的临床研究。

尼克洛斯参与了这项研究。项目中的每个儿童接受了三次自体脐带血干细胞鞘内注射，每次间隔六个月。鞘内注射需要用针头将干细胞直接打入脊椎骨之间的脑脊液中，并循环到大脑和脊椎其他位置。

图片来源：Fred Geisler，医学博士，哲学博士，位于芝加哥的北美脊椎学会（NASS）第30次年会。2018年2月6日发布。

鞘内注射对于大脑的细胞疗法有很多好处。因为脑脊液一直在大脑和脊髓的蛛网膜下不断循环流动，这种方法能够跨过血脑屏障，并让脑脊液将干细胞带到需要他们的地方，包括整个脑皮层，小脑和边缘系统。所以说，所有的移植细胞都能够到达受损的位置，并且能产生更大的旁分泌作用。对比来看，静脉注射干细胞时，大多数细胞都被肺，脾和肝脏过滤掉了，剩下的细胞还会碰到血脑屏障。真正到达大脑的干细胞数量对于治疗的成功非常重要。

Geocord会将他们客户的脐带血干细胞分存到四个冻存管中。这样就可以之后进行多次移植。对于自闭症治疗，目前并没有一个最小剂量。在这项研究中，用于每个孩子的剂量取决于他们存储的干细胞数量。孩子的疗效之后用“文兰适应行为表II”（Vineland Adaptive Behavior Scale II）的自闭症诊断表II进行衡量。至今为止，这项研究发现每次最低6千8百万有核细胞就可以产生疗效。

尼克洛斯在两次注射后就有了明显的进步。他的语言能力显著提高。目前，他已经能够念出很多生词，并且用短句来进行交流。他现在能读，能写，会画画，也可以解算术题。他的行为也明显好转，不再非常吵闹也不再闹情绪了。尼克洛斯现在也可以去常规的学校上学。

尼克洛斯的父母一直很努力帮助儿子康复。他们现在看到儿子的进步觉得简直就是出现了奇迹。实际上，他们自己才是创造了这个奇迹的人，因为他们最初存下了儿子的脐带血。

Gocha Shatirishvili博士是Geocord脐带血库的医学主任。Geocord作为格鲁吉亚唯一的脐带血库，从2006年开始运作自己的实验室来进行一系列高质量的脐带血加工，包括血液处理，细胞分类，PCR等。Geocord全年365天进行血液加工，从采血到冻存最多不超过24小时。血库中目前存储了几千例脐带血。