Jesteś tutaj
Historia Nicoloza: Leczenie autyzmu za pomocą dokanałowej iniekcji autologicznej krwi pępowinowej
Nikoloz to 8-letni chłopiec, który mieszka w Gruzji. Jego rodzice przechowywali krew pępowinową w rodzinnym banku Geocord w Tbilisi. Nie mieli szczególnego powodu, aby ją przechowywać, jednak zaufali swemu położnikowi, który im to doradził.
Po dwóch latach od narodzin chłopca rodzice zauważyli, nieprawidłowości w rozwoju Nicoloza: często miewał emocjonalne wybuchy, nie potrafił powiedzieć nawet pojedynczych słów, miał ogromne problemy z koncentracją, nie porozumiewał się z innymi dziećmi i nie wykazywał zainteresowania nimi. W wieku trzech lat u Nicoloza zdiagnozowano autyzm dziecięcy.
Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) są zaburzeniami neurorozwojowym, które pojawiają się w ciągu pierwszych lat życia dziecka. Do typowych zachowań autystycznych zalicza się: upośledzenie komunikacji społecznej, powtarzające się zachowania oraz ograniczony zakres działań i zainteresowań. Przyczyny autyzmu są zróżnicowane; czasami występuje predyspozycja genetyczna, a czasem jego pojawienie się jest związane z ekspozycją środowiskową. W badaniach zidentyfikowano pewne różnice w morfologii mózgu i jego aktywacji u pacjentów z autyzmem; jednakże obecnie nie istnieje żadna terapia lekowa ani behawioralna, która pozwalałaby wyleczyć to zaburzenie.
Centra Kontroli i Prewencji Chorób (CDC) opublikowały nowe dane dotyczące rozpowszechnienia autyzmu (ASD) w Stanach Zjednoczonych w kwietniu 2018 r. Dzięki nadzorowi CNC, u 1 na 59 dzieci (1 na 37 chłopców i 1 na 151 dziewcząt) zdiagnozowano zaburzenia ze spektrum autyzmu. Częstość diagnozowania tego schorzenia jest wyższa w regionach bardziej zamożnych, w których znajdują się lepsze szkoły, co sugeruje, że zaburzenia ze spektrum autyzmu mogą być niedostatecznie często diagnozowane w społecznościach mających mniejszy dostęp do zasobów diagnostycznych. W poprzednim narodowym badaniu ankietowym ogólna częstość występowania ASD wynosiła 1 na 68 dzieci, a przed pięcioma laty 1 na 88. Wydaje się, że rosnąca świadomość rodziców i wychowawców dotycząca ASD sprawiła, iż u coraz większej liczby dzieci diagnozuje się to schorzenie.
Na całym świecie koszt opieki nad osobami z autyzmem jest wysoki. Według grupy rzeczników Autism Speaks, dożywotni koszt opieki nad osobą z autyzmem wynosi w Stanach Zjednoczonych średnio 2,4 miliona dolarów, w przypadku, gdy występowanie autyzmu wiąże się z niepełnosprawnością intelektualną lub 1,4 miliona dolarów, w sytuacji, gdy ona nie występuje. Niepełnosprawność intelektualną stwierdza się u około 40% osób z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. W Stanach Zjednoczonych szacunkowy koszt opieki nad wszystkimi pacjentami wynosi 236 miliardów dolarów rocznie.
Po zdiagnozowaniu autyzmu u Nicoloza, został on poddany stosowanej analizie zachowania (ABA). Jest to intensywny program szkoleniowy, który został opracowany, aby uczyć dzieci z autyzmem ważnych umiejętności życiowych, zaczynając od umiejętności porozumiewania się, ale obejmujący także, w razie potrzeby, takie kwestie jak: zachowanie w szkole, relacje społeczne, dbanie o siebie oraz zachowania związane z zatrudnieniem. Jednakże, Nicoloz z pomocą terapii ABA zrobił jedynie niewielkie postępy - mógł teraz poprawnie wymówić tylko trzy słowa.
W 2016 roku, rodzice Nicoloza obejrzeli w telewizji program medyczny, z którego dowiedzieli się, że krew własnego dziecka może złagodzić objawy autyzmu. Skontaktowali się z bankiem krwi pępowinowej Geocord, gdzie otrzymali informacje na temat możliwych opcji leczniczych w Gruzji. Centrum Medyczne Mardaleishvili w Tibilisi mające doświadczenie w wykorzystaniu autologicznych komórek macierzystych w terapii urazów rdzenia kręgowego, współpracuje z Geocord w ramach badania klinicznego dotyczącego leczenia autyzmu dziecięcego za pomocą autologicznej krwi pępowinowej.
Nikoloz został włączony do badania. Dzieci biorące w nim udział otrzymują trzy dokanałowe iniekcje zawierające własne komórki macierzyste krwi pępowinowej, w odstępach 6-miesięcznych. Wstrzyknięcie dokanałowe polega na wkłuciu igły pomiędzy kręgami rdzenia kręgowego, w celu dostarczenia komórek macierzystych bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) krążącego wokół mózgu i rdzenia kręgowego.
Rysunek autorstwa: Dr n. med. Freda Geislera. Najważniejsze doniesienie 30 corocznego spotkania North American Spine Society (NASS) w Chicago, opublikowane 6 lutego 2018 r.
Istnieją liczne zalety dokanałowego wstrzyknięcia w celu dostarczenia terapii komórkowej do mózgu. Powyższy sposób podawania pozwala ominąć barierę krew-mózg i sprawia, że płyn mózgowo-rdzeniowy dostarcza komórki wszędzie tam, gdzie są one potrzebne - do każdego obszaru kory mózgowej, móżdżku i układu limbicznego - ponieważ płyn mózgowo-rdzeniowy stale krąży w przestrzeni podpajęczynówkowej mózgu i w rdzeniu kręgowym. W związku z tym wszystkie przeszczepione komórki docierają do uszkodzonych miejsc, w wyniku czego mogą wystąpić silniejsze efekty parakrynne. Dla porównania, po dożylnym podaniu komórek większość z nich jest odfiltrowywana z krwi przez płuca, śledzionę i wątrobę, a pozostałe komórki napotykają barierę krew-mózg. Liczba komórek, które są w stanie dotrzeć do mózgu, jest ważna dla powodzenia terapii.
Geocord przechowuje komórki macierzyste krwi pępowinowej swoich klientów w czterech kriofiolkach, dzięki czemu możliwe jest kilkukrotne przeszczepianie ich pacjentom. W leczeniu autyzmu nie została ustalona minimalna dawka komórek. W badaniu, wielkość dawki stosowanej u każdego dziecka zależała od liczby komórek dostępnych w przechowywanej krwi pępowinowej. Odpowiedź dzieci na podanie komórek monitorowano przy użyciu II skali Vineland zachowania adaptacyjnego, ADOS-2. Do chwili obecnej, w niniejszym badaniu wykazano, że efekty przynosiło wstrzyknięcie zaledwie 68 milionów jądrzastych komórek.
U Nikoloza już po dwóch wstrzyknięciach zaobserwowano znaczną poprawę. Zasób jego słownictwa radykalnie wzrósł; obecnie jest on w stanie wymówić praktycznie każde słowo, a także komunikuje się za pomocą krótkich zdań. Potrafi czytać, pisać, malować i rozwiązywać zadania arytmetyczne. Również jego zachowanie uległo poprawie, nie jest już agresywny i nie odnotowuje się już żadnych emocjonalnych wybuchów. Nicoloz uczęszcza obecnie do zwykłej szkoły, w której jest objęty nieznacznie zmodyfikowanym programem.
Rodzice Nikoloza zawsze byli mocno zaangażowani w terapię i ćwiczenia syna. Teraz, z powodu poprawy stanu zdrowia ich syna, czują się tak, jakby wydarzył się cud. W rzeczywistości sami przyczynili się do jego wystąpienia, decydując się na przechowywanie krwi pępowinowej Nikoloza.
Doktor nauk medycznych Gocha Shatirishvili jest dyrektorem medycznym banku komórek macierzystych krwi pępowinowej Geocord, jedynego banku krwi pępowinowej w Gruzji. Od 2006 roku Geocord prowadzi własne laboratorium, w którym znajduje się sprzęt niezbędny do obróbki na wysokim poziomie krwi pępowinowej, m.in.: aparatura medyczna z dziedziny hematologii, cytometr przepływowy, aparat do PCR. Geocord przetwarza krew pępowinową 365 dni w roku, przy czym maksymalny czas od pobrania do zamrożenia próbki wynosi 24 godziny; w banku przechowywane są tysiące jednostek krwi pępowinowej.
