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杜克大學自閉症臍帶血ACT研究結果：父母注意重點

這篇文章概括了 Dr. Joanne Kurtzberg 的原文。

簡介:

杜克大學進行了一項以靜脈輸液臍帶血幹細胞醫治自閉症(Autism Spectrum Disorder, ASD)幼童的研究。該研究團隊的領導人是 Dr. Joanne Kurtzberg 及 Dr. Geraldine Dawson.

於2017年，該研究小組初步發表了一項用自身臍帶血幹細胞治療25名2-6歲的兒童的研究報告 （杜克大學 ABC研究）。 在該研究中，大約70％的自閉症兒童的多個主要症狀都獲得改善。重要的是，臍帶血治療應用在非語言智商超過70的自閉症兒童比70以下有更明顯的改善。

基於這些發現，杜克小組進行了第二項研究（杜克 ACT研究），該研究於2020年5月發表在 Journal of Pediatrics 上。該文章重點發布了以下結果。

杜克大學ACT研究的設計:

杜克ACT研究是一項隨機，雙盲，安慰劑對照，有前瞻性及交叉設計的研究，其目的是研究臍帶血能否改善自閉症兒童的主要症狀。

合乎條件的研究對象包含：年齡必須在2-7歲之間，確診有自閉症，需以英語交談，並且沒有已知的遺傳異常。申請人必需接受一項為非語言智商超過70歲的兒童而設的遙距認知功能測試。

該研究招募了180名自閉症兒童，並分配到三個小組。

1. "AUTOLOGOUS". 自體小組有56名兒童，他們在首次到杜克大學時就注入自己的臍帶血幹細胞。六個月後，他們再輸入安慰劑。
2. "ALLOGENEIC". 異體小組有63名兒童，他們在首次到杜克大學時就注入捐贈的臍帶血幹細胞。所捐贈的臍帶血與該兒童的人類白血球抗原吻合度至少要達到4／6。六個月後，他們再輸入安慰劑。
3. "PLACEBO". 安慰劑小組有61名兒童，他們在首次到杜克大學時就注射安慰劑。安慰劑是一種不論在外觀和氣味也像臍帶血的注射液。 6個月後，他們再注入臍帶血幹細胞。該組一半的兒童注入自體臍帶血幹細胞，另一半注入異體的臍帶血幹細胞。

在該研究中，所有兒童都不論在初次治療時或6個月後都注入了臍帶血幹細胞。這稱為“交叉”研究。這也是一項“雙盲”研究，因為患兒的家庭和醫生都不知道孩子是屬於那一個研究小組。研究人員確保參與這3個小組的兒童在年齡和智商方面都相近。

所有參加此研究的兒童們都在初次門診時接受了輸液。每個參與家庭的門診次數為3次：初次治療，6個月後第二次治療，以及一年後的最終跟進。在每次探訪中，該兒童都要進行一系列的技能測試，並對其腦功能進行影像檢查。

研究結果：

沒有兒童對輸液有嚴重反應。約有5％的兒童在輸液後出現蕁麻疹，咳嗽或喘息。較多兒童對輸液過程感到焦慮。 40％至50％的家庭表示兒童在輸液後的最初幾週內出現了精神症狀。

雖然參加這項研究的兒童進行了大量的測試和腦部掃描，但研究主要目的是探討臍帶血療法能否改善患兒的的社交能力，並以VABS-3 (Vineland Adaptive Behavior Scales -3 )量表數值化結果。可是整個研究均未達到最終目標。在3個小組的研究結果顯示，參與者在VABS-3社會化量表上並未顯示臍帶血優勝於安慰劑。

這項研究發現了一些意想不到的困難，削弱了研究設計，下面將詳細說明之。

當下ACT研究中主要的積極成果是，有一部分接受臍帶血治療的兒童比安慰劑在多個指標上確實有顯著良好反應。智商較高和年齡較大的兒童，在交流（VABS-3交流量表）、注意力（眼動追踪）和腦電圖（EEG）掃描對大腦連接的表現上均有改善。同樣，接受自體和異體臍帶血的兩組在社交和溝通的綜合平均數上均有改善（請參見下圖）。

杜克 ACT研究顯示，對於4-7歲非語言智商超過70的兒童，臍帶血治療比安慰劑有顯著進步。

研究困難:

杜克ACT研究遇到了一些阻礙令該研究無法顯示臍帶血治療的潛在力。

ACT研究遇到的最大難題是執行遠距IQ測試的準確度比預期低。該研究的設計是招募180名非語言智商超過70以上的兒童，而當中​​有143名兒童達到這智商程度該研究才有效。但是，被實際招募到的兒童當中，只有101名非語言智商超過70。研究員唯有將參與者分為不同小組從而找出臍帶血治療的明顯優勢。

另一個問題是，使用“安慰劑”組的兒童分數改善比預期高。這使該研究很難分析臍帶血與安慰劑之間的效益分別。兩組唯一的分別就是使用安慰劑組別的兒童在6個月後才注入臍帶血幹細胞。

總結和下一步:

該圖顯示非語言智商超過70的4-7歲兒童在這三個治療組不論在社交能力和溝通能力綜合得分均有改善。垂直線顯示了平均值的標準差別。安慰劑和臍帶血之間存在顯著差異，但注入自體和異體臍帶血之間並未能顯示顯著差異。

這項研究的結果將應用於設計未來和改善正在進行的臨床試驗。將來，只有成功通過一定程度智商測試的兒童才能參與杜克大學的自閉症研究。目前，臨床試驗必須限於智商較高的兒童才能明顯核證結果。其他用在未來研究的設計改善包括招募更多的參與者以補償安慰劑的強效改進，以及完善作為最終結果所用的VABS-3社交和溝通綜合得分。

杜克大學最近開展了另一項二期, 隨機，安慰劑對照，交叉臨床試驗去測試臍帶組織間充質乾細胞（MSCs）對自閉症的治療效果。這研究是吸取了該次杜克ACT研究經驗所設計的。它將招募164名年齡在4-8歲，非語言智商超過70的兒童參與。

ACT研究由馬庫斯基金會（Marcus Foundation）資助，並已包括所有參與者的費用。每個家庭亦授予津貼用作每次研究旅費的資助。

以上內容由Cordlife Hong Kong提供翻譯。