Birth in my country

Keputusan dari Kajian Duke ACT Darah Tali Pusat bagi Golongan Autisme: Sorotan untuk Ibubapa

Artikel ini adalah artikel yang dirumus daripada artikel asli dari Dr. Kurtzberg.

Pengenalan:

Penyelidik dari Duke University telah mengkaji jika infus intravena dari sel-sel stem darah tali pusat dapat membantu kanak-kanak yang mengalami gangguan spektrum autisme (ASD). Kajian ini diketuai oleh Dr. Joanne Kurtzberg dan Dr. Geraldine Dawson.

Kajian awal (Kajian Duke ABC) dari kumpulan ini, yang telah diterbitkan pada tahun 2017, telah merawat 25 kanak-kanak berumur 2-6 tahun dengan sel-sel stem dari darah tali pusat mereka sendiri. Dalam kajian tersebut, anggaran 70% daripada kanak-kanak bertambah baik dalam satu atau lebih gejala-gejala teras autism. Yang penting, kanak-kanak yang mengalami IQ bukan lisan (NVIQ) lebih 70 meningkat jauh lebih baik setelah menjalani terapi darah tali pusat dari kanak-kanak IQ rendah.

Berdasarkan penemuan tersebut, kumpulan Duke telah menjalankan kajian kedua (kajian Duke ACT) yang diterbitkan di dalam Journal of Pediatrics pada Mei 2020. Artikel ini mengetengahkan keputusan-keputusan utama.

Reka bentuk kajian Duke ACT:

Kajian Duke ACT adalah kajian yang dirombak, rabun dwi-pihak, plasebo terkawal, prospektif, merentas, untuk menguji jika infuse darah dapat memperbaiki gejala teras autisme.

Untuk menjadikan kajian ini sesuai, kanak-kanak mesti berumur diantara 2-7 tahun, disahkan mengalami gangguan spektrum autisme, bertutur Bahasa Inggeris, dan tidak mempunyai mana-mana anomali genetic yang diketahui. Pendaftar menjalani ujian fungsi kognitif yang ditadbir dari jauh, yang direkabentuk untuk merangkumi kanak-kanak yang mempunya IQ bukan lisan lebih 70.

Kajian ini telah mendaftar 180 kanak-kanak yang mengalami autism dan menugaskan mereka kepada tiga cawangan kajian.

1. "AUTOLOGOUS". Cawangan Autologous merangkumi 56 kanak-kanak yang menerima infusi sel stem darah tali pusat mereka sendiri pada lawatan pertama mereka di Duke. Pada lawatan kedua mereka selepas 6 bulan, kanak-kanak ini telah menerima infusi plasebo.
2. "ALLOGENEIC". Cawangan Allogeneic merangkumi 63 kanak-kanak yang menerima infusi sel stem darah tali pusat yang diderma pada lawatan pertama mereka di Duke. Tali pusat yang diderma telah dipilih untuk padan sekurang-kurangnya 4 daripada 6 jenis HLA kanak-kanak tersebut. Pada lawatan kedua mereka selepas 6 bulan, kanak-kanak ini telah menerima infusi plasebo.
3. "PLACEBO". Cawangan Plasebo merangkumi 61 kanak-kanak yang menerima infusi plasebo pada lawatan pertama mereka di Duke. Plasebo tersebut merupakan infuse lengai yang direkabentuk untuk kelihatan, rasa dan bau seperti infusi darah tali pusat. Kemudian, pada lawatan kedua mereka selepas 6 bulan, kanak-kanak ini telah menerima sel stem darah tali pusat. Separuh daripada kanak-kanak dalam cawangan Plasebo menerima Autologous darah merah pada lawatan kedua dan separuh lagi menerima Allogeneic.

Ketara bahawa semua kanak-kanak kajian ini menerima sel stem darah tali pusat pada suatu ketika, samada pada lawatan awal atau 6 bulan kemudian. Disebabkan itu kajian ini dipanggil kajian “merentas”, kerana tidak juga keluarga atau doktor mereka mengetahui kanak-kanak yang mana berada dalam cawangan kajian yang mana. Pereka-perekabentuk kajian ini, yang mengetahui, berhati-hati bagi memastikan kanak-kanak yang menyertai 3 cawangan ini adalah seimbang dari segi julat umur dan IQ.

Kanak-kanak yang menyertai kajian ini pergi ke Duke bersama dengan keluarga mereka dan menerima infusi meraka dalam persekitaran pesakit luar. Setiap keluarga perki ke Duke tigak kali: untuk terapi awal, terapi kedua selepas 6 bulan, dan untuk lawatan susulan terakhir setahun setelah mereka menyertai program ini. Pada setiap lawatan, kanak-kanak kajian menjalani sebilangan besar ujian kemahiran dan ujian pengimejan otak mereka.

Keputusan kajian:

Tiada kanak-kanak mempunyai tindakbalas serius terhadap infusi mereka. Anggaran 5% daripada kanak-kanak dalam kajian ini mengalami gatal-gatal, batuk atau bersin selepas infusi. Kebanyakan peserta berasa gerun terhadap infuse, anggaran 40% dan 50% daripada keluarga melaporkan gejala psikiatri pada anak mereka pada beberapa minggu selepas infuse mereka.

Walaupun kanak-kanak yang menyertai kajian ini mengambil sebilangan besar ujian kemahiran, dan juga imbasan otak, kajian ini direkabentuk supaya “titik akhir utama” merupakan sukatan tunggal: samada terapi darah tali pusat meningkatkan markah min peserta dalam kiraan pengsosialan Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3) atau tidak. Titik akhir ini tidak merangkumi kumpulan kajian sebagai keseluruhan. Memerhati semua peserta dalam kesemua 3 cawangan, kajian Duke ACT tidak menunjukkan faedah darah tali pusat keatas plasebo dalam Skala Pengsosialan VABS-3. Walaubagaimanapun, terdapat beberapa kesukaran tidak dijangka yang melemahkan reka bentuk kajian, yang akan diterangkan dalam bahagian seterusnya.

Hasil positif penting dari kajian ACT adalah sebuah subset kanak-kanak menunjukkan faedah ketara dari terapi darah tali pusat berbanding placebo, dalam pelbagai metrik. Bagi kanak-kanak lebih berusia yang mempunyai IQ lebih tinggi, peningkatan telah dilihat dalam komunikasi (Skala Komunikasi VABS-3), perhatian (eye tracking), dan imbasan elektroensefalogram (EEG) pada penyambungan otak. Juga, min komposit bagi skor dalam pengsosialan dan komunikasi menunjukkan peningkatan bagi kedua cawangan darah tali pusat (rujuk graf dibawah)

Kajian Duke ACT menunjukkan faedah ketara bagi darah tali pusat berbanding plasebo bagi subset kanak-kanak yang berumur 4-7 tahun dan mempunyai IQ bukan lisan lebih 70.

Kesukaran kajian:

Kajian Duke ACT menghadapi beberapa kesukaran yang menghalang keupayaan kajian untuk menunjukkan faedah dari terapi darah tali pusat.

Kesukaran terbesar yang dihadapi dalam kajian ACT adalah ujian IQ yang ditadbir dari jauh adalah kurang tepat dari dijangka. Kajian ini direkabentuk untuk secara ideal untuk mengambil 180 kanak-kanak dengan IQ bukan lisan lebih 70, and mampu untuk menjadi berkesan jika hanya 143 mencapai ambang IQ. Sebaliknya, hanya 101 daripada peserta kajian mempunyai IQ bukan lisan lebih 70. Disebabkan itu, pengarang kajian harus merujuk pada subset peserta bagi mencari faedah jelas daripada terapi darah tali pusat.

Isu lain yang dihadapi dalam kajian ACT adalah peningkatan markah dalam kalangan cawangan “Plasebo” adalah lebih besar dari yang dijangka. Ini menyukarkan pengiraan faedah darah tali pusat berbanding plasebo. Ingat bahawa perbezaan cawangan kajian dan cawangan Plasebo hanyalah kumpulan Plasebo menerima sel stem darah tali pusat selepas 6 bulan.

Konklusi dan langkah-langkah seterusnya:

Graf tersebut menunjukkan peningkatan min dalam markah komposit pengsosialan dan komunikasi bagi tiga kumpulan rawatan, bagi subset kanak-kanak berumur 4-7 dengan IQ bukan lisan lebih 70. Garis menegak menunjukkan sisihan piawai di sekitar min. Perbezaan ketara dilihat antara plasebo dan darah tali pusat, tetapi markah diperoleh tidak menunjukkan perbezaan antara Autologous atau Allogeneic darah tali pusat.

Keputusan kajian ini akan diaplikasikan dalam rekebentuk percubaan klinikal akan datang dan yang diteruskan. Maju kehadapan, hanya kanak-kanak yang mampu melepasi ambang IQ ketika ujian secara peribadi akan menyertai kajian autisme di Duke. Buat masa sekarang, ujian klinikal mesti diterhad kepada kanak-kanak dengan IQ yang lebih tinggi, di mana faedah dapat dibuktikan dengan jelas. Perubahan lain dalam kajian akan dating akan diperbesarkan bilangan peserta untuk mengimbangi bagi peningkatan plasebo yang tinggi, dan memerhalusi titik akhir yang dilihat pada markah komposit pengsosialan dan komunikasi dalam VABS-3.

Baru-baru ini, Duke melancarkan fasa 2 percubaan klinikal yang dirombak, placebo terkawal, merentas mengkaji tisu tali pusat umbilik sel stromal mesenchymal (MSCs) untuk merawat Gangguan Spektrum Autisme. Kajian ini direkabentuk berdasarkan pelajaran yang dipelajari daripada Duke ACT. Ia akan menyerta 164 kanak-kanak, berumur 4-8 tahun, dengan IQ bukan lisan lebih 70.

Kajian ACT dibiayai oleh Marcus Foundation. Semua kos ditanggung bagi peserta. Keluarga diberikan gaji untuk perjalanan bagi setiap lawatan kajian.

Terjemahan disediakan oleh: StemLife Berhad