Royans Phase-1-Studie: Behandlung von Autismus mit gespendeten UC-MSC

Die Royan Stem Cell Technology Company ist eine öffentlich-private Nabelschnurblutbank in Teheran, Iran, die aus dem Royan Institute, einem führenden iranischen Forschungszentrum für Stammzellen, hervorgegangen ist. Im Juli 2026 veröffentlichte sie die Ergebnisse einer klinischen Studie, in der fünf Kinder im Alter von drei bis sieben Jahren mit diagnostizierter Autismus-Spektrum-Störung (ASS) mittels Zelltherapie behandelt wurden¹. Bei den in der Studie verwendeten Zellen handelte es sich um mesenchymale Stammzellen aus gespendetem Nabelschnurgewebe (UC-MSC). Jedes Kind erhielt in monatlichen Abständen drei Dosen zu jeweils 20 Millionen Zellen. Die Zellen wurden durch eine intrathekale Injektion, also in die Rückenmarksflüssigkeit, im Operationssaal eines Kinderkrankenhauses unter Sedierung verabreicht. Die Studie wurde im April 2020 unter der Nummer IRCT20200217046526N3 im Iranian Registry of Clinical Trials registriert.

Obwohl diese Art der Therapie bereits von mehreren kommerziellen Kliniken in verschiedenen Ländern angeboten wird, zeichnet sich die offene Royan-Studie durch die wissenschaftliche Sorgfalt aus, mit der die Behandlungen durchgeführt und die Ergebnisse gemessen wurden.

Erstens wurden die Kinder im Rahmen der Sicherheitsbewertung nach der ersten Injektion sechs Monate lang nachbeobachtet. Dabei wurde jedes Ereignis erfasst, das als unerwünschtes Ereignis gelten konnte. In vielen Berichten kommerzieller Kliniken heißt es lediglich, es seien keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE; vom englischen Begriff Serious Adverse Event) aufgetreten. Auch in dieser Studie wurden keine SAE festgestellt. Sie ging jedoch einen Schritt weiter und dokumentierte jedes unerwünschte Ereignis, das bei den einzelnen Kindern auftrat. Jedes Kind hatte infolge der intrathekalen Injektionen mindestens ein vorübergehendes unerwünschtes Ereignis, am häufigsten Fieber und Übelkeit.

eine Methode, um die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen. Von den Eltern ausgefüllte Fragebögen wie die Autism Treatment Evaluation Checkliste (ATEC) können durch die Hoffnung der Eltern auf eine Verbesserung beeinflusst werden. Deshalb wurde zusätzlich eine unabhängige, von klinischem Fachpersonal bewertete Untersuchung durchgeführt. Für die Aufnahme von fünf Teilnehmenden mit ASS Grad II gemäß dem Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5), wurden 96 Kinder untersucht. Im Rahmen des Screenings wurde jedes Kind von einem erfahrenen Psychiater befragt, um die Diagnose zu bestätigen. Während der Studie bewertete eine erfahrene klinische Fachperson das Ansprechen auf die Behandlung objektiv anhand der Childhood Autism Rating Scale (CARS). Die CARS-Werte wurden zu fünf Zeitpunkten erhoben: zu Studienbeginn sowie nach einem, zwei, vier und sechs Monaten.

Die oben stehende Grafik zeigt die CARS-Werte der fünf Teilnehmenden im Zeitverlauf. Die CARS umfasst 15 Verhaltensbereiche, die jeweils auf einer Skala von 1 (keine Beeinträchtigung) bis 4 (schwere Beeinträchtigung) bewertet werden. Die Gesamtwerte werden üblicherweise wie folgt eingeordnet: 15 bis 29,5 = nicht autistisch, 30 bis 36,5 = leichter bis mittelschwerer Autismus und 37 bis 60 = schwerer Autismus.

Gemäß ihren CARS-Werten wurden bei allen Studienteilnehmenden Verhaltensverbesserungen beobachtet. Zwei der fünf Kinder wechselten vom Bereich des leichten bis mittelschweren Autismus in den nicht autistischen Bereich. Die anderen drei Kinder wechselten vom Bereich des schweren Autismus in den Bereich des leichten bis mittelschweren Autismus. Bei allen Kindern trat der größte Teil der Verbesserung des CARS-Werts zunächst nach der ersten Injektion auf; anschließend folgte bis zum Endpunkt nach sechs Monaten ein relatives Plateau.

Die von den Eltern erhobenen ATEC-Ergebnisse waren weniger einheitlich als die von klinischem Fachpersonal erhobenen CARS-Werte. Im ersten Monat zeigten zunächst alle Kinder deutliche Verbesserungen, mit einer medianen Veränderung von 33 %, ähnlich wie bei den CARS-Werten. Während die CARS-Werte danach jedoch ein Plateau erreichten, schwankten die ATEC-Werte weiter. Insgesamt beendeten alle Kinder die Studie mit verbesserten ATEC-Werten. Die beiden Kinder mit leichtem bis mittelschwerem Autismus erfüllten die Kriterien für eine Autismusdiagnose nicht mehr. Bei zwei der drei Kinder mit schwerem Autismus bewerteten die Eltern anhand der ATEC nach dem anfänglichen Ansprechen jedoch eine gewisse Verschlechterung.

Drittens untersuchte die Studie auch die Hypothese, dass Kinder mit Autismus von einer Therapie profitieren könnten, die sie bei der Regulation ihres Immunsystems unterstützt. Für mesenchymale Stammzellen sind immunmodulatorische und neuroprotektive Eigenschaften dokumentiert. In dieser Studie wurde vor jeder Injektion das Zytokinprofil der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit jedes Kindes bestimmt. Dabei zeigte sich, dass Entzündungsmarker unter den Zytokinen während der ersten zwei Monate kontinuierlich abnahmen, insbesondere die TNF-α- und IL-6-Werte. Am Ende der Studie wiesen alle Teilnehmenden niedrigere Konzentrationen entzündungsfördernder Zytokine und niedrigere Leukozytenzahlen auf.

Zu Beginn der Studie und beim Abschlussbesuch wurden bei den Kindern außerdem unter Vollnarkose Hirnscans und Hirnstrommessungen durchgeführt. Die Messwerte der Elektroenzephalografie (EEG) deuteten darauf hin, dass sich die Teilnehmenden in Richtung eines entspannteren Wachzustands und einer aktiveren kognitiven Verarbeitung entwickelten. Die Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI) zeigte keine signifikante strukturelle Umgestaltung der Nervenbahnen im Gehirn.

Studie verwendete UC-MSC-Produkt Whartocell® vor Kurzem von der Abteilung für biologische Produkte der iranischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde eine Marktzulassung als gebrauchsfertige Therapie zur Behandlung von Kniearthrose und von Kindern mit Zerebralparese erhalten hat². Whartocell® wurde bei der Royan Stem Cell Technology Co. erforscht und entwickelt und wird von CellTech Pharmed nach den Standards der Guten Herstellungspraxis (GMP) produziert. Es ist bemerkenswert, dass die an dieser Studie beteiligten Wissenschaftlerinnen, Wissenschaftler, Ärztinnen und Ärzte im Iran ihre Arbeit trotz der durch den Krieg verursachten Beeinträchtigungen fortsetzen konnten und dass ihre Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde bei der Entwicklung regenerativer Therapien eine aktive Rolle übernimmt.

Literatur

1. Khodadoust E, Zarafshan H, Nouri M, Majmaa A, Khaleghi A, Zamani F, ... Mohammadi MR. Three repeated intrathecal injections of allogenic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells in autism spectrum disorder: a Phase I clinical trial. Stem Cell Res. & Therapy. 30 July 2026; in press
2. ISNA. Iran Launches WhartoCell, Umbilical Cord Cell Therapy for Osteoarthritis. Iranian Students' News Agency. Science News. Published 2026-06-27