Birth in my country
ड्यूक एसीटी अध्ययन से ऑटिज्म के लिए कॉर्ड ब्लड के प्रयोग का परिणाम: माता-पिता के लिए हाइलाइट्स
परिचय
ड्यूक यूनिवर्सिटी के शोधकर्ता इस बात का अध्ययन कर रहे हैं कि ऑटिज्म स्पेक्ट्रम डिसऑर्डर (एएसडी) से पीड़ित छोटे बच्चों में क्या कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स के इन्ट्रावेनस संक्रमण से मदद मिल सकती है। यह शोध डॉ. जोऍन कर्ट्ज़बर्ग और डॉ. जेराल्डिन डॉसन के नेतृत्व में किया गया है।
२०१७ में प्रकाशित इस समूह के एक प्रारंभिक अध्ययन (ड्यूक एबीसी अध्ययन) में २५, २-६ साल के बच्चों का इलाज उनके अपने कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स से किया गया था। उस अध्ययन में, लगभग ७०% बच्चों में ऑटिज्म के एक या एक से अधिक मुख्य लक्षणों में सुधार पाया गया था। महत्वपूर्ण बात ये है के कॉर्ड ब्लड चिकित्सा से अधिक सुधार ७० से ऊपर के गैर-मौखिक बुद्धि वाले बच्चों में देखा गया था।
उन निष्कर्षों के आधार पर, ड्यूक समूह ने एक दूसरा अध्ययन (ड्यूक एसीटी अध्ययन) किया जो मई २०२० में जर्नल ऑफ़ पेडिऐक्टृक्स में प्रकाशित हुआ था। इस लेख में प्रमुख परिणामों पर प्रकाश डाला गया है।
ड्यूक एसीटी अध्ययन का डिजाइन:
ड्यूक एसीटी अध्ययन एक यादृच्छिक, डबल ब्लाइंड, प्लेसीबो नियंत्रित, संभावित, क्रॉस-ओवर अध्ययन परीक्षण था जिसमें यह परीक्षण किया गया कि क्या कॉर्ड ब्लड संक्रमण से ऑटिज्म के मुख्य लक्षणों में सुधार होगा।
इस अध्ययन में योग्य होने के लिए, बच्चों को २-७ वर्ष की आयु के बीच होना था, ऑटिज्म स्पेक्ट्रम डिसऑर्डर की पुष्टि निदान की गई हो, अंग्रेजी बोल सकते हों, और कोई ज्ञात आनुवंशिक विसंगतियां न हों। आवेदकों को संज्ञानात्मक कार्य के एक दूरस्थ रूप से प्रशासित परीक्षण से गुजरना पड़ा जो केवल ७० से ऊपर गैर-मौखिक बुद्धि वाले बच्चों को शामिल करने के लिए डिज़ाइन किया गया था।
इस अध्ययन में ऑटिज्म से पीड़ित १८० बच्चों को नामांकित करके, उन्हें तीन समूह में विभाजित किया गया।
- AUTOLOGOUS: ऑटोलॉगस बांह में ५६ बच्चे थे जिन्हें ड्यूक की अपनी पहली यात्रा पर ही अपने स्वयं के कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स का संक्रमण प्राप्त हुआ। ६ महीने बाद अपनी दूसरी यात्रा पर, इन बच्चों को एक प्लेसबो जलसेक दिया गया।
- ALLOGENEIC: अलोजेनिक बांह के ६३ बच्चों को उनकी ड्यूक की पहली यात्रा पर दान किए गए कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स का अर्क मिला। दान किए गए कॉर्ड ब्लड का चयन इस आधार पर किया गया के कॉर्ड ब्लड के ६ में से कम से कम ४ HLA (एच एल ए) प्रकार बच्चे के HLA (एच एल ए) प्रकारों से मैच करें। ६ महीने बाद अपनी दूसरी यात्रा पर, इन बच्चों को एक प्लेसबो जलसेक प्राप्त हुआ।
- PLACEBO: प्लेसबो बांह में ६१ बच्चे थे जिन्हें ड्यूक की पहली यात्रा पर एक प्लेसबो जलसेक प्राप्त हुआ था। प्लेसीबो एक ऐसा अक्रिय अर्क था जिसे देखने, महसूस करने और यहां तक कि सूंघने में भी एक कॉर्ड ब्लड इन्फ्यूजन की तरह डिज़ाइन किया गया था। फिर, ६ महीने बाद अपनी दूसरी यात्रा पर, इन बच्चों को कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स दिए गए। प्लेसबो आर्म पर आधे बच्चों को दूसरी यात्रा में ऑटोलॉगस कॉर्ड ब्लड मिला और आधे को एलोजेनिक मिला।
ध्यान देने की बात यह है कि इस अध्ययन में सभी बच्चों को किसी न किसी समय पर कॉर्ड ब्लड सेल्स प्राप्त हुईं, या तो उनकी प्रारंभिक यात्रा या ६ महीने बाद। यही कारण है कि इसे "क्रॉस-ओवर" अध्ययन कहा जाता है। लेकिन, यह "डबल ब्लाइंड" अध्ययन भी था, क्योंकि न तो परिवारों और न ही उनके डॉक्टरों को पता था कि कौन से बच्चे अध्ययन के किस भाग में थे। और जिन अध्ययन डिजाइनरों को यह पता था, वे यह सुनिश्चित करने में सावधान थे कि ३ भागों में भाग लेने वाले बच्चे उनकी आयु और आईक्यू की सीमा के अनुसार संतुलित थे।
अध्ययन में भाग लेने वाले बच्चों ने अपने परिवारों के साथ ड्यूक तक की यात्रा की और एक आउट पेशेंट सेटिंग में अपने इन्फ्यूजन प्राप्त किए। प्रत्येक परिवार ने तीन बार ड्यूक तक की यात्रा की: सब से पहले प्रारंभिक चिकित्सा के लिए, फिर ६ महीने बाद दूसरी चिकित्सा के लिए, और आखिरी जाँच के लिए कार्यक्रम में प्रवेश करने के एक साल बाद।
अध्ययन के परिणाम
अध्ययन में भाग लेने वाले किसी भी बच्चे को अपने संक्रमण की वजह से कोई गंभीर हानिकारक प्रभाव नहीं थी। लगभग ५% बच्चों को जलसेक के बाद पित्ती खांसी या घरघराहट का अनुभव हुआ। कई प्रतिभागियों ने संक्रमण के बारे में चिंतित महसूस किया ४०% और ५०% परिवारों ने संक्रमण के पहले कुछ हफ्तों में उनके बच्चों में मनोरोग लक्षणों की रिपोर्ट की।
यद्यपि अध्ययन में भाग लेने वाले बच्चों ने परीक्षण का एक बड़ा सेट लिया, साथ ही मस्तिष्क स्कैन भी किया, अध्ययन को इस तरह से डिजाइन किया गया था कि इसका "प्राथमिक समापन बिंदु" एक मेट्रिक था: वह है कि कॉर्ड ब्लड थैरेपी ने सामाजिककरण के माप के विनलैंड एडेप्टिव बिहेवियर स्केल -३ (VABS-3) पर प्रतिभागी के औसत स्कोर में सुधार किया है या नहीं। यह समापन बिंदु अध्ययन समूह के लिए पूरा नहीं किया गया था। सभी ३ बाहों पर सभी प्रतिभागियों को देखते हुए, ड्यूक एसीटी अध्ययन ने VABS-3 सोशलाइजेशन स्केल पर प्लेसीबो पर कॉर्ड ब्लड का लाभ नहीं दिखाया। हालांकि, कुछ अप्रत्याशित कठिनाइयां थीं जिन्होंने अध्ययन के डिजाइन को कमजोर कर दिया, जिन्हें अगले खंड में नीचे समझाया गया है।
एसीटी अध्ययन से महत्वपूर्ण सकारात्मक परिणाम यह था कि बच्चों के एक सबसेट ने प्लेसेबो की तुलना में कॉर्ड ब्लड चिकित्सा से विभिन्न मैट्रिक्स पर लाभ दिखाया। उच्चतर बुद्धि वाले बड़े बच्चों के लिए, संचार (VABS-3 कम्युनिकेशन स्केल), ध्यान (आई ट्रैकिंग), और इलेक्ट्रोएन्सेफालोग्राम (ईईजी) मस्तिष्क की कनेक्टिविटी के स्कैन में सुधार देखा गया। इसके अलावा, समाजीकरण और संचार में स्कोर के समग्र साधन ने दोनों कॉर्ड ब्लड आर्म्स के लिए समान सुधार दिखाया (नीचे ग्राफ देखें)।
अध्ययन की कठिनाइयां
ड्यूक एसीटी अध्ययन में कुछ कठिनाइयों का सामना करना पड़ा, जो अध्ययन की कॉर्ड ब्लड थेरेपी से लाभ प्रदर्शित करने की क्षमता में बाधा थी।
एसीटी अध्ययन में सबसे बड़ी समस्या यह थी कि दूरस्थ रूप से प्रशासित आईक्यू परीक्षण अनुमान से कम सठिक थे। अध्ययन में ७० से अधिक गैर-मौखिक बुद्धि (आईक्यू) वाले १८० बच्चों को भर्ती करने के लिए डिजाइन किया गया था, और यह प्रभावी हो सकता था यदि सिर्फ १४३ बच्चे भी आईक्यू सीमा से मिलते थे। इसके बजाय, अध्ययन में भाग लेने वाले केवल १०१ बच्चों में ७० से अधिक गैर-मौखिक बुद्धि (आईक्यू) था। यही कारण है कि अध्ययन लेखकों को कॉर्ड ब्लड थेरेपी से स्पष्ट लाभ खोजने के लिए प्रतिभागियों के एक सबसेट को देखना पड़ा।
एसीटी अध्ययन में एक और मुद्दा जो सामने आया यह था कि "प्लेसेबो" बांह के बच्चों में स्कोर का सुधार उम्मीद से अधिक था। इससे कॉर्ड ब्लड बनाम प्लेसेबो के लाभों को मापना कठिन हो गया। याद रखें कि स्टडी आर्म्स और प्लेसबो आर्म के बीच एकमात्र अंतर यह है कि प्लेसेबो ग्रुप में बच्चों को ६ महीने बाद कॉर्ड ब्लड स्टेम सेल्स मिले।
निष्कर्ष और अगले चरण
यह ग्राफ ७० से अधिक आईक्यू वाले ४-७ साल के बच्चों के सबसेट के लिए, तीन उपचार समूहों के लिए समाजीकरण और संचार के समग्र स्कोर में औसत सुधार को प्रदर्शित करता है। ऊर्ध्वाधर रेखाएं इन औसत सुधार के आसपास मानक विचलन प्रदर्शित करती हैं। प्लेसीबो और कॉर्ड ब्लड के बीच महत्वपूर्ण अंतर देखा गया था, लेकिन इन स्कोर में ऑटोलॉगस या एलोजेनिक कॉर्ड ब्लड के बीच अंतर नहीं दिखा।
इस अध्ययन के परिणामों को भविष्य और चल रहे क्लिनिकल परीक्षणों के डिजाइन पर लागू किया जाएगा। आगे बढ़ते हुए, ड्यूक में ऑटिज्म अध्ययन में केवल उन बच्चों को नामांकित किया जायेगा जो व्यक्ति परीक्षण के दौरान आईक्यू थ्रेशोल्ड पास कर सकते हैं। अभी के लिए, क्लिनिकल परीक्षण उन बच्चों के लिए सीमित होना चाहिए जिनके पास उच्च आईक्यू है, जहां कोई भी लाभ स्पष्ट रूप से साबित हो सकता है। भविष्य के अध्ययनों में मजबूत प्लेसबो सुधारों की भरपाई करने के लिए प्रतिभागियों की बड़ी संख्या होगी, और परिष्कृत समापन बिंदु जो VABS-3 पर समाजीकरण और संचार स्कोर के समग्र को देखते हैं।
ड्यूक ने हाल ही में ऑटिज्म स्पेक्ट्रम डिसऑर्डर के इलाज के लिए फेज २ यादृच्छिक, प्लेसीबो नियंत्रित, क्रॉस-ओवर क्लिनिकल परीक्षण शुरू किया जिसमें गर्भनाल ऊतक मेसेंकायमल स्ट्रोमल सेल्स (एमएससी)का परीक्षण किया जाएगा। अध्ययन ड्यूक एसीटी से सीखे गए निष्कर्षों के आधार पर डिजाइन किया गया था। इस अध्ययन में १६४ ऐसे बच्चों का दाखिला होगा जो ४-८ साल के उम्र के हो और जिनकी गैर-मौखिक आईक्यू ७० से अधिक हो।
एसीटी अध्ययन मार्कस फाउंडेशन द्वारा वित्त पोषित किया गया था। प्रतिभागियों के सभी लागतों को कवर किया गया था। परिवारों को प्रत्येक अध्ययन दौरे के यात्रा के लिए एक वजीफा दिया गया था।
अनुवाद: कॉर्डलाइफ़ साइंसेज इंडिया प्राइवेट लिमिटेड
