Вы здесь
Болезни которые можно лечить с помощью стволовых клеток
Именно на этом сайте в 2003 году впервые появилась информация о лечении стволовыми клетками крови, которая была разделена на три больших раздела:
Также важно понимать различия двух методик лечения:
- Аллогенная трансплантация - пациент получает стволовые клетки от совместимого донора, это может быть сиблинг (брат или сестра), либо неродственный донор.
- Аутологичная трансплантация - пациент получает свои собственные стволовые клетки.
Когда родители передают стволовые клетки в общедоступный банк, они тем самым помогают пациентам по всему миру, которые ищут неродственного донора для аллогенной трансплантации. Когда родители сохраняют пуповинную кровь в семейном банке, они дают ребенку воспользоваться стволовыми клетками для аутологичной трансплантации, либо же ближайш родственники (родители, братья, сестры) могут использовать эти стволовые клетки для аллогенной трансплантации.
В нижеприведенном списке содержатся сведения обо ВСЕХ методах лечения, где используются стволовые клетки, вне зависимости от того, откуда они были получены – из костного мозга, периферической крови или пуповинной крови.
Данная страница была разработана Фрэнсис Вертер, Алексеем Берсеневым и Педро Сильва Коуто ©2016-2022.
Стандартные методы лечения
Эти методы лечения применяются в случае болезней, при которых трансплантация кроветворных клеток (трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК) применяются как стандартные, общепризнанные.
При некоторых заболеваниях это – единственный метод лечения, а в других случаях они могут быть использованы, когда терапия первой линии не дала результата, или же течение болезни оказалось очень агрессивным. Большинство заболеваний, при которых ТГСК является терапией выбора – это патология клеток крови. Процесс пролиферации, то есть развития зрелых клеток крови из стволовых клеток представлен на рисунке сбоку (нажмите, чтобы увеличить), также вы можете почитать о видах клеток иммунной системы подробнее. В США, большинство страховых компаний оплачивают пересадку стволовых клеток в том случае, если это «стандартная терапия» при заболевании, которым страдает пациент.
Лейкоз это вид рака крови, задействованы при этом лейкоциты или белые кровяные тельца.
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) | X | |
Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ) | X | |
Острый бифенотипичный лейкоз | X | |
Острый недифференцированный лейкоз | X | |
Хроничекий лимфолейкоз (ХЛЛ) | X | |
Хронический миелолейкоз (ХМЛ) | X | |
Ювенильный хронический миелоидный лейкоз (ЮХМЛ) | X | |
Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) | X |
Миелодиспластический синдром также носит название предлейкемии (состояния, которое предшествует лейкозу)
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Рефрактерная анемия | X | |
Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (сидеробластная анемия) | X | |
Рефрактерная анемия с избытком бластов | X | |
Рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформации | X | |
Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) | X |
Лимфома это вид злокачественной опухоли из лейкоцитов, которые циркулируют в крови и в лимфатических сосудах.
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Лимфома Ходжкина (лимфогранулематоз) | X | X |
Неходжкинская лимфома (лимфома Беркитта) | X |
Другие нарушения пролиферации клеток крови
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Анемия это дефицит эритроцитов (красных кровяных телец) или нарушение их функции | ||
Апластическая анемия | X | |
Анемия Фанкони ((Первая трансплантация стволовых клеток из пуповинной крови была выполнена в 1988 году пациенту с анемией Фанкони, это – наследственное заболевание)) | X | См. исследования генной терапии |
Врожденная дизэритропоэтическая анемия | X | |
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) | X | |
Наследственная патология эритроцитов Эритроциты содержат гемоглобин, их функция – перенос кислорода в организме. | ||
Серповидноклеточная анемия | X | |
Большая бета-талассемия (также известна под названием анемия Кули) | X | |
Анемия Даймонда-Блекфена | X | |
Парциальная красноклеточная аплазия | X | |
Наследственные болезни тромбоцитов Тромбоциты это клетки, которые необходимы для свертывания крови. | ||
Амегакариоцитоз / врожденная тромбоцитопения | X | |
Тромбастения Гланцмана | X | |
IНаследственные болезни иммунной системы: тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) | ||
ТКИД с дефицитом аденозиндеаминазы(АДА-ТКИД) | X | |
ТКИД, сцепленный с Х-хромосомой | X | |
ТКИД, при котором отсутствуют Т- и В-лимфоциты | X | |
ТКИД, при котором отсутствуют Т- лимфоциты, В-лимфоциты нормальные | X | |
Синдром Оменна | X | |
Наследственные болезни иммунной системы: нейтропении | ||
Инфантильный генетический агранулоцитоз (синдром Костманна) | X | |
Миелокатексис | X | |
Наследственные болезни иммунной системы: другие | ||
Атаксия-телеангиоэктазия | X | |
Синдром обнаженных лимфоцитов | X | |
Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД) | X | |
Синдром ДиДжорджи | X | |
Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | X | |
Дефицит адгезии лимфоцитов | X | |
Лимфопролиферативные заболевания | X | |
Лимфопролиферативные заболевания, сцепленные с Х-хромосомой (Чувствительность к вирусу Эпштейн-Барр) | X | |
Синдром Вискотта-Олдрича | X | |
Миелопролиферативные заболевания | ||
Острый миелофиброз | X | |
Сублейкемический миелоз (миелофиброз) | X | |
Истинная полицитемия | X | |
Эссенциальная тромбоцитопения | X | |
Патология фагоцитов клеток иммунной системы, которые поглощают и уничтожают чужеродные организмы. | ||
Синдром Чедиак-Хигаси | X | |
Хронические гранулематозные заболевания | X | |
Дефицит актина в нейтрофилах | X | |
Ретикулярный дисгенез | X | |
Злокачественные опухоли костного мозга | ||
Множественная миелома | X | X |
Плазмоклеточный лейкоз | X | X |
Макроглобулинемия Вальденстрема | X | X |
Трансплантация при наследственных заболеваниях иммунной системы и других органов
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Гипоплазия хряща - волос | X | |
Эритропоэтическая порфирия (болезнь Гюнтера) | X | |
Синдром Германски- Пудлака | X | |
Синдром Пирсона | X | |
Синдром Швахмана – Даймонда | X | |
Системный мастоцитоз | X |
Трансплантация при наследственных метаболических заболеваниях
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Мукополисахаридозы (МПС) – болезни накопления | ||
Синдром Гурлера (МПС-IH) | X | |
Синдром Шейе (МПС-IS) | X | |
Синдром Хантера (МПС-II) | X | |
Синдром Санфилиппо (МПС-III) | X | |
Синдром Моркио (МПС-IV) | X | |
Синдром Марота-Лами (МПС-VI) | X | |
Синдром Слая (Дефицит бета-глюкуронидазы) | X | |
Муколипидоз II (I-клеточная болезнь) | X | |
Лейкодистрофии | ||
Адренолейкодистрофия (АЛД) | X | |
Болезнь Краббе (глобоид-клеточная лейкодистрофия) | X | |
Метахроматическая лейкодистрофия | X | |
Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | X | |
Лизосомальные болезни накопления | ||
Болезнь Ниманна-Пика | X | |
Болезнь Сандхоффа | X | |
Болезнь Волмана | X | |
Другие наследственные метаболические болезни | ||
Синдром Лёш-Нихена | X | |
Остеопетроз | X |
Солидные опухоли, которые происходят не из органов кроветворения и иммунной системы.
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
нейробластома | X | |
Медуллобластома | X | |
ретинобластома | X |
Методы лечения в рамках клинических исследований
«Клиническое исследование» - это исследование, которое проводятся на людях для оценки тех методов лечения, которые не считаются стандартными. Исследования, проходящие в США, представлены на сайте ClinicalTrials.gov, на котором существует база данных с поисковой системой, также на сайте есть информация о множестве международных исследований.
Клиническое исследование на человеке в США всегда представлено фазами:
- Фаза 1: Это исследование безопасности лекарственного препарата, чтобы убедиться, что его применения хорошо переносится.
- Фаза 2: Более крупное исследование для сравнительной оценки эффективности нового метода лечения со стандартным методом лечения.
- Фаза 3: Еще более крупное исследование для изучения влияния различных параметров (например дозы и способа применения препарата) и отслеживания побочных эффектов до вывода препарата на рынок.
- Фаза 4: Постмаркетинговое исследование – для получения дополнительной информации о рисках, преимуществах и оптимальном режиме применения препарата.
Неврологические расстройства
(обратите внимание – ссылки на английском языке – оригинальные исследования)
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Аутизм | Фаза 2 Фаза 1 | |
Церебральный паралич | Фаза 2 | Фаза 2 Фаза 2 Фаза 1 Фаза 2 |
Потеря слуха (приобретенная сенсоневральная тугоухость) | Фаза 2 | |
Гипоксически-ишемическая энцефалопатия ( (HIE) | Фаза 1 | |
Повреждения спинного мозга | Наблюдение Фаза 2 |
Аутоиммунные болезни
Болезни сердечно-сосудистой системы
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Врожденные пороки развития | ||
Поддержка при различных операциях на открытом сердце | Фаза 1 | |
Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) | Фаза 1 | |
Растущие протезы сосудов | Фаза 1, story | |
Ишемия | ||
Критическая ишемия конечностей | Фаза 2 | Фаза 2 Фаза 2 Фаза 3 BMAC |
Компартмент-синдром (боевая травма) | Фаза 1 | |
Ишемический инсульт | Фаза 2 placenta | Фаза 3 |
Ишемическая болезнь сердца | Meta-Analysis | |
Восстановление миокарда | ||
Острый инфаркт миокарда | Наблюдение Фаза 3 BAMI | |
Кардиомиопатия | Наблюдение | Фаза 1 Texas Heart Inst. Фаза 3 |
Генная терапия наследственных заболеваний
Обратите внимание, что в этом списке представлены только те методы генной терапии, в которых используются гемопоэтические стволовые клетки. Имеется множество других клинических исследований в области генной терапии, некоторые из них посвящены тем же самым заболеваниям, путь введения при этом может быть другой (внутримышечные инъекции, внутримозговые инъекции и другое)
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Адренолейкодистрофия | Фаза 2 bluebird bio | |
Хронические гранулематозы (сцепленные с Х-хромосомой) | Фаза 1 | |
Анемия Фанкони | Фаза 1, news | |
ВИЧ | Фаза 1 Calimmune Фаза 1 Hutch | |
Метахроматическая лейкодистрофия | Фаза 1 Milan | |
Тяжелый комбинированный иммунидефицит | Фаза 1 X-linked SCID Boston Фаза 1 X-linked SCID St. Jude Фаза 1 X-linked SCID Paris Фаза 1 ADA-SCID UCLA Фаза 1 ADA-SCID Duke | |
Серповидно-клеточная анемия | planned trial | |
Талассемия | Наблюдение Фаза 1 St. Jude Фаза 1 MSK Фаза 1 bluebird bio | |
Синдром Вискотта-Олдрича | Фаза 1 Фаза 1 Milan |
Ортопедия
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Операции при альвеолярных расщелинах неба | Gintuit FDA-одобрение (НЕ гемопоэтические стволовые клетки) | publication Фаза 1 |
Протезирование хрящей коленного | Cartistem KFDA-одобрение | Фаза 2 IMPACT |
Разное
Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
Бронхолегочная дисплазия (BPD) | Фаза 2 Pneumostem | |
Буллезный эпидермолиз | публикация, наблюдение | |
ВИЧ, также известен под названием СПИД | Фаза 1 Hutch Berlin patient PubMed & NPR | |
Лизосомальные болезни накопления | Внутриутробное переливание крови через пуповину |
Экспериментальные методы лечения
These are diagnoses for which stem cell treatments are being studied either in the laboratory with cell cultures or in animals that mimic the human disease. The experimental therapies are not yet in human clinical trials. In experimental research, it is often not clear whether an eventual therapy, if developed, would be Autologous or Allogeneic.
Due to the explosion of stem cell research and the difficulty keeping track of which studies are promising, this section does not have a list.