NEXT Biosciences: Behandlung von Autismus mit autologen UC-MSC

Warum und wie Netcells damit begann, mesenchymale Stromazellen (MSC) aus dem Nabelschnurgewebe seiner Kundinnen und Kunden zu isolieren

Netcells, ein Geschäftsbereich von NEXT Biosciences, ist die führende Nabelschnurblutbank in Südafrika und verfügt über mehr als zwei Jahrzehnte Erfahrung. NEXT Biosciences ist ein privat geführtes Biotechnologieunternehmen, das auf die Einlagerung von Stammzellen, genetische Tests und biologische Produkte spezialisiert ist. Dazu gehören Augentropfen aus Nabelschnurblutserum sowie Anwendungen der Amnionmembran zur Behandlung von Erkrankungen in der Augenheilkunde.

Für Netcells begann der Weg zur Behandlung von Autismus mit autologen Zellen im März 2025, als sich die Mutter eines fünfjährigen Jungen an das Unternehmen wandte. Zum Schutz seiner Privatsphäre nennen wir ihn „Junge X“. Bei dem kleinen Jungen X war aphasischer Autismus diagnostiziert worden; er hatte Schwierigkeiten, sich sprachlich auszudrücken. Seine Mutter bat Netcells um Unterstützung bei der Suche nach einer Möglichkeit, seinen Autismus mit dem Nabelschnurgewebe zu behandeln, das sie bei seiner Geburt eingelagert hatte.

Die Familie von Junge X hatte bei der Geburt jedes ihrer drei Kinder Neugeborenenblut und -gewebe bei Netcells eingelagert. Bei X war das Volumen der Nabelschnurblutentnahme gering und erreichte den Schwellenwert der Durchflusszytometrie für eine Langzeitlagerung nicht. Daher wurde nur sein Nabelschnurgewebe eingelagert. Nach einem bei Nabelschnurblutbanken weltweit üblichen Verfahren präparierte das Netcells-Labor das Nabelschnurgewebe kurz nach der Geburt und kryokonservierte es in kleinen Stücken.

Nachdem das medizinische Team von Netcells die Bitte der Mutter um Hilfe erhalten hatte, nahm es Kontakt zu einem Spezialisten für funktionelle Medizin auf, der mit Kindern mit besonderen neurologischen Entwicklungsbedürfnissen arbeitet. Dieser Facharzt setzt mesenchymale Stammzellen (MSC) und Exosomen als explorative Therapie ein, ergänzend zu weiteren therapeutischen Maßnahmen durch Ergo- und Ernährungstherapeuten. Der medizinische Leiter von Netcells bat den Spezialisten, Junge X zu untersuchen und festzustellen, ob der Junge für eine MSC-Therapie infrage käme.

Der kleine Junge X wurde untersucht, und der Spezialist für funktionelle Medizin stimmte zu, dass er für eine Zelltherapie infrage kam. Bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung sollte die Eignung für eine Zelltherapie nach einer umfassenden klinischen Beurteilung, geeigneten diagnostischen Untersuchungen, einer Bewertung der bisherigen konventionellen Behandlungen und unter Berücksichtigung der verfügbaren wissenschaftlichen und klinischen Evidenz für die jeweils erwogene therapeutische Intervention festgestellt werden.

Währenddessen hatte eine Fachkraft für Forschung und Entwicklung im Netcells-Labor mit der Ausarbeitung eines Verfahrens begonnen, um aus dem Nabelschnurgewebe von Junge X eine therapeutische Dosis MSC herzustellen. Ein Teil des Gewebes wurde aus den Lagertanks von Netcells entnommen. Das Gewebe wurde sorgfältig aufgetaut und anschließend bis auf die Ebene einzelner Zellen aufgeschlossen. Danach wurden mesenchymale Stammzellen kultiviert und vermehrt, bis die erforderliche Menge erreicht war. Die Entwicklung des Netcells-Verfahrens zur Herstellung von MSC zeigt, dass ausgehend von kryokonserviertem Gewebe genau zum benötigten Zeitpunkt die erforderliche Menge an MSC erzeugt werden kann. Das Endprodukt ist eine definierte, konzentrierte MSC-Population, die für die Behandlung bereitsteht.

Anfang April 2025 verabreichte der Spezialist für funktionelle Medizin dem Jungen X die von Netcells hergestellten MSC durch eine intrathekale Injektion. Die Behandlung erfolgte ambulant im Operationssaal einer Tagesklinik. Mit den MSC wurden keine Medikamente, etwa Benadryl, verabreicht. Der Familie wurde empfohlen, dem Patienten in den sechs Wochen nach der Behandlung keine entzündungshemmenden Medikamente wie Ibuprofen zu geben. Junge X erhielt eine einzelne intrathekale MSC-Injektion; die Behandlung wurde nicht wiederholt.

Diese Behandlung war möglich, weil Südafrika derzeit über keinen regulatorischen Rahmen für Zelltherapien wie MSC verfügt, unabhängig davon, ob sie autologen oder allogenen Ursprungs sind. Entsprechende Vorschriften befinden sich jedoch in Vorbereitung. Die South African Health Products Regulatory Authority (SAHPRA) ist für die Regulierung von Arzneimitteln und biologischen Produkten nach dem Medicines and Related Substances Act zuständig. Die Behörde hat somatische Zelltherapien und andere neuartige Therapien als einen Bereich identifiziert, für den ein umfassenderer regulatorischer Rahmen entwickelt werden muss. Der aktuelle strategische Plan der SAHPRA sieht vor, detaillierte Anforderungen an Zelltherapeutika festzulegen, die Herstellung, Qualitätskontrolle, klinische Prüfungen und Marktzulassung abdecken.

Etwa sechs Wochen nach seiner MSC-Behandlung sprach der medizinische Leiter von Netcells mit der Mutter von Junge X, die von seinen Fortschritten sehr begeistert war. Der Ergotherapeut, der mit ihrem Sohn arbeitete, berichtete, er sei wesentlich konzentrierter und habe sich sehr ausführlich über den Saft geäußert, den er trank. Er habe sich gut an einer Gruppenaktivität beteiligt und die Aufgabe abschließen können. Dies war ein enormer Fortschritt für den kleinen Jungen, der vor der MSC-Therapie überhaupt nicht gesprochen hatte.

Bereits vier Monate nach der Behandlung konnte der kleine Junge X an einem Buchstabierwettbewerb in seinem Kindergarten teilnehmen!

Ein Jahr später, im April 2026, berichtete seine Mutter, Junge X habe sich zu einem ausgesprochen gesprächigen Kind entwickelt und habe nun einen Freundeskreis.

Seitdem wurde dasselbe Verfahren bei sechs weiteren Kindern mit diagnostiziertem Autismus eingesetzt. Alle Kinder wurden von demselben Spezialisten für funktionelle Medizin behandelt. Die MSC-Dosis wurde vom behandelnden Arzt individuell festgelegt, lag üblicherweise jedoch bei 10 Millionen Zellen pro Behandlung. Von den sechs behandelten Kindern mit Autismus erhielten zwei eine zweite MSC-Dosis. Bei den anderen vier ist eine Rückkehr für eine zweite oder möglicherweise sogar dritte MSC-Dosis vorgesehen. Zwei der kleinen Kinder waren Zwillinge; ihr Vater ist von ihren Fortschritten überwältigt und überglücklich. Die Berichte der Eltern ähneln dem ersten Fall und schildern bemerkenswerte Verbesserungen bei der sozialen Interaktion, der Fähigkeit, bedeutungsvolle Gespräche zu führen, und der Fähigkeit, Gefühle auszudrücken.

Mit Blick auf die Zukunft baut Netcells ein Programm auf, mit dem mehr Kundenfamilien durch Zelltherapien unterstützt werden sollen, bei denen aus kryokonserviertem Nabelschnurgewebe isolierte mesenchymale Stromazellen aus der Nabelschnur (UC-MSC) eingesetzt werden. Neben der Behandlung von Kindern aus dem Autismus-Spektrum mit ihren eigenen UC-MSC hat Netcells in zwei weiteren Fällen UC-MSC zur Behandlung eines Angehörigen des Kindes freigegeben, dessen Nabelschnurgewebe eingelagert worden war. In einem Fall wurden UC-MSC vom Kind für den Vater zur Behandlung eines Rotatorenmanschettenrisses und einer Tendinopathie am Ellenbogen freigegeben. Im anderen Fall erfolgte die Freigabe vom Kind für die Großmutter zur Behandlung chronischer Nackenschmerzen nach wiederholten Operationen aufgrund eines Halswirbelbruchs.