Einführung der Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese in den USA

Im vergangenen Jahr, im April 2025, veröffentlichte die American Academy of Pediatrics die Evidenz dafür, dass eine Nabelschnurbluttherapie einen großen Behandlungsvorteil bei der Verbesserung der grobmotorischen Fähigkeiten von Kindern mit Zerebralparese bietet¹. Innerhalb von sechs bis zwölf Monaten nach der Behandlung wiesen 68 % der Kinder, die eine Nabelschnurbluttherapie erhalten hatten, höhere GMFM-66-Werte als die Kontrollgruppe auf. Die Nabelschnurbluttherapie besteht bei den meisten Kindern aus einer intravenösen Infusion von Nabelschnurblutstammzellen; in einigen Fällen wurden die Zellen jedoch intrathekal injiziert. Die Kinder profitierten sowohl von ihren eigenen autologen Zellen als auch von allogenen Spenderzellen. Bei einer Stammzelldosis von mehr als 50 Millionen Zellen pro Kilogramm zeigte sich ein Trend zu einem besseren Ansprechen bei höheren Dosierungen.

Auf diesen Wirksamkeitsnachweis folgt die Frage:
Wie können wir diese Therapie in weiteren klinischen Einrichtungen einführen?

Um diese Frage zu beantworten, führte die Fulbright-Gastwissenschaftlerin Madison Paton, PhD, eine Reihe strukturierter Interviews mit Fachleuten in den USA, die über direkte Erfahrung mit der Durchführung von Nabelschnurbluttherapien bei Zerebralparese verfügten. Diese Interviews wurden im August 2026 in einer Fachzeitschrift mit Peer-Review veröffentlicht und identifizierten fünf Themenfelder, in denen sich die gemeinsamen Erkenntnisse der Teilnehmenden abbildeten.² Jedes Themenfeld beschreibt Bestandteile eines Programms, die die Einführung weiterer Angebote für Nabelschnurbluttherapien bei Zerebralparese fördern oder behindern könnten.

Die fünf Themenfelder:

1. Klinische Führung und Zusammenarbeit, Prioritäten der Gemeinschaft
2. Verfahren, Behandlungsumfeld und Kosten
3. Evidenz zu Sicherheit und Wirksamkeit, Blick in die Zukunft
4. Vertrauen und Ansehen durch Forschung und Erfahrung
5. Ressourcen, Infrastruktur und kommerzielle Attraktivität

Urheberrecht an dieser Tabelle: Paton et al., Stem Cells Translational Medicine 2026. Für die vollständige Größe anklicken.

Im Folgenden ist jeder dieser Kategorien ein eigener Absatz gewidmet.

Klinische Führung: Klinische Führung ist eine notwendige Voraussetzung, um die Koordination zwischen pädiatrischen Fachgebieten zu ermöglichen, die traditionell wenig Berührungspunkte haben, von der Neurologie bis zur Hämatologie. Führung ist entscheidend, um ein dauerhaftes institutionelles Engagement in einem klinischen Umfeld aufzubauen, das vorwiegend auf onkologische Indikationen ausgerichtet ist. Diese Führungsrolle lässt sich nicht ohne Weiteres reproduzieren. Darüber hinaus kennt eine erfolgreiche klinische Schlüsselfigur den bislang ungedeckten Bedarf der Gemeinschaft an neuen Therapien für Zerebralparese und kann diesen gezielt aufgreifen.

Verfahren, Behandlungsumfeld und Kosten: Die eigentliche Nabelschnurblutinfusion dauert üblicherweise einige Stunden, ihr gehen jedoch umfangreiche regulatorische und klinische Vorbereitungen voraus. Nabelschnurblutinfusionen haben als Therapieverfahren den Vorteil, dass sie auf jahrzehntelangen Erfahrungen aus der Onkologie aufbauen, durch die Infrastruktur und Standards für die Verabreichung dieses Produkts entstanden sind. Dennoch kann es zu einem Wettbewerb um Ressourcen kommen, wenn für die Behandlung einer neurologischen Erkrankung ein ambulanter Behandlungsplatz in einer onkologischen Klinik benötigt wird. Schließlich werfen die Kosten, die Eltern für die Teilnahme an Expanded-Access-Programmen tragen, erhebliche ethische Fragen hinsichtlich eines gleichberechtigten Zugangs auf.

Evidenz zu Sicherheit und Wirksamkeit: Trotz umfangreicher Evidenz dafür, dass die Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese sicher ist und erste Hinweise auf Wirksamkeit zeigt, besitzt sie noch keine Marktzulassung der FDA, da bislang keine ausreichende Finanzierung für eine klinische Phase-3-Studie in den USA eingeworben werden konnte. Teilnehmende an Expanded-Access-Programmen hoffen, dass die FDA schließlich eine Zulassung auf Grundlage von Real-World-Evidenz erteilt. Bis dahin haftet dieser Therapie das Stigma einer „nicht zugelassenen Behandlung“ an, was einer breiteren Anwendung im Wege steht.

Vertrauen und Ansehen: Derzeit ist die Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese in den USA rechtlich nur über das Expanded-Access-Programm des Duke University Medical Center verfügbar. Dieses renommierte Krankenhaus schafft Vertrauen, was die Einwerbung von Mitteln und regulatorische Genehmigungen erleichtert.

Kommerzielle Attraktivität: Die Verwendung von Nabelschnurblut zur Behandlung von Zerebralparese besitzt nur begrenztes kommerzielles Potenzial. Da das Verfahren generisch ist und nicht patentiert werden kann, dürfte es kaum das Interesse eines Pharmaunternehmens wecken, das die Therapie im Austausch für kommerzielle Rechte weiterentwickeln könnte. Daher fehlt die Unterstützung durch ein Unternehmen, das eine klinische Phase-3-Studie finanzieren könnte. Im Bericht wird dies als „Missverhältnis zwischen gesellschaftlichem Wert und Marktlogik“ beschrieben.

Welche Schlussfolgerungen lassen sich hinsichtlich der Möglichkeit ziehen, die Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese auch andernorts einzuführen? Zwei wesentliche Barrieren auf Systemebene sind das begrenzte Bewusstsein für die Behandlung und die fehlende Kostenübernahme durch Versicherungen. Diese Hürden sind jedoch nicht auf diese Therapie beschränkt und können langfristig überwunden werden. Die Studienteilnehmenden wiesen darauf hin, dass selbst nach einer FDA-Zulassung weiterhin Herausforderungen bei der Durchführung der Therapie im Krankenhaus bestehen werden, da die Kapazitäten des Systems begrenzt sind. Darüber hinaus führt das uneinheitliche Geflecht des Krankenversicherungsschutzes in den USA selbst bei zugelassenen Therapien zu ungleichem Zugang; ein gutes Beispiel hierfür ist CAR-T.

Obwohl sich die aktuelle Studie auf die Einführung von Nabelschnurblutinfusionen bei Zerebralparese beschränkte, sind ihre Ergebnisse auch für die klinische Überführung anderer neuer zellbasierter und regenerativer Therapien relevant.

Foto von Dr. Madison Paton mit dem Zelltherapie-Team von Duke während ihres Fulbright-Stipendiums.

Literatur

1. Verter F. Cord Blood Proven Effective for Cerebral Palsy. Parent's Guide to Cord Blood Foundation. Newsletter. Published 2025-04
2. Paton MCB, Kurtzberg J, Sun J, Reedman S, Blatch-Williams R, Fahey M, Novak I, Finch-Edmondson M. From evidence to practice: factors influencing the implementation of cord blood treatment for cerebral palsy in the United States. Stem Cells Translational Medicine. 2026; 15(8):szag074.