Дезинформация в статье New York Times о банкинге пуповинной крови

15 июля 2024 года NYT опубликовала статью о семейном банкинге пуповинной крови, которая была настолько негативной, что я вынуждена написать это опровержение. NYT нанимает некоторых из лучших в мире журналистов-расследователей; я являюсь подписчиком NYT и читаю ее каждое утро перед началом дня. Но работа журналиста заставляет их быть мастерами на все руки, не будучи специалистами ни в чем. В ходе своего стремительного расследования о банках пуповинной крови авторы статьи NYT перепутали некоторые концепции и пошли на дешевый трюк, представив историю как большой скандал.

Статья NYT продемонстрировала личный опыт четырех семей, которые хранили пуповинную кровь в частном порядке в США, но затем не смогли использовать ее для лечения своих детей, потому что она была загрязнена. Их истории правдивы, и каждая из них разбивает сердца членов семей.

Cord Blood Volume¹. Blue: Family banks. Red: Public bank at Duke.
 

Самая большая часть вводящей в заблуждение информации в статье NYT — это утверждение о том, что при использовании в клинических испытаниях образцов пуповинной крови из частных банков, «более половины были отклонены из-за низкого качества клеток». Формулировка этого утверждения может заставить родителей поверить, что половина образцов пуповинной крови, хранящихся в семейных банках, каким-то образом испорчена. Фактически, когда команда доктора Курцберга в Duke Medical Center впервые начала изучать терапию пуповинной кровью при неврологических заболеваниях, они опубликовали, что уровень заражения депозитов, хранящихся в частных банках, составляет 7,6%¹. Доктор Курцберг поделилась, что совсем недавно уровень заражения составлял около 10%. Эти зараженные единицы нельзя использовать в контексте одобренного FDA клинического испытания, даже если заражение представляет собой простой микроорганизм, с которым можно легко справиться антибиотиками. Имейте в виду, что роды вряд ли можно назвать стерильным процессом, и семейные банки полагаются на многочисленные акушерские бригады по всей стране для проведения сбора. Было бы полезно, если бы акушеры прошли больше обучения передовым методам сбора пуповинной крови.

Cord Blood TNC¹. Blue: Family banks. Red: Duke FDA licensed.

Основная причина, по которой примерно половина единиц пуповинной крови из семейных банков отклоняется от клинических испытаний, заключается в их размере. Текущие клинические испытания, проводимые командой доктора Курцберга, требуют, чтобы каждый ребенок получил определенную дозу стволовых клеток на кг веса, и многие из семейных сборов пуповинной крови дисквалифицируются, поскольку они недостаточно велики, чтобы обеспечить эту дозу. Средний объем единицы пуповинной крови в семейных банках США составляет 60 мл (2 унции) и содержит 470 миллионов ядросодержащих клеток (TNC)¹. Для сравнения, государственные банки пуповинной крови могут позволить себе хранить только самые большие коллекции, которые содержат от одного до двух миллиардов TNC и могут быть использованы для трансплантации взрослому человеку². Поэтому государственные банки пуповинной крови отбраковывают около 80% полученных ими донаций². Учитывая эту информацию, родители не должны чувствовать, что что-то пошло не так при рождении ребенка, если они не получили большой сбор пуповинной крови, особенно при отсроченном зажиме пуповины. Родители должны реалистично оценивать нормальный размер сбора для среднестатистического ребенка.

«Слон в середине комнаты», который не обсуждался в статье NYT, заключается в том, что каждый из разочарованных родителей, которых они опрашивали, пытался отправить своего ребенка на клиническое исследование для лечения церебрального паралича или аутизма. Они не пытались получить лечение от одного из 80+ заболеваний, для которых пуповинная кровь является стандартной терапией и для которых во всем мире было проведено более 45 000 трансплантаций пуповинной крови³. Таким образом, косвенно статья NYT иллюстрирует, как пуповинная кровь стала спасательным кругом надежды для детей с неврологическими расстройствами, и насколько разрушительно, когда эта надежда недоступна.

NYT сообщила, что «с 2010 года было зарегистрировано всего 19 трансплантаций стволовых клеток с использованием собственной пуповинной крови ребенка, согласно данным Центра международных исследований в области трансплантации крови и костного мозга» (CIBMTR). Чего авторы NYT не объяснили, так это то, что CIBMTR ведет учет только трансплантаций пуповинной крови для более чем 80 одобренных состояний, они не отслеживают терапию пуповинной кровью в клинических испытаниях и программах расширенного доступа. Три крупнейших банка пуповинной крови в США опубликовали списки своих выданных для терапии пуповинной крови^4-6. В совокупности к концу 2023 года они позволили более 800 детям пройти лечение собственной пуповинной кровью, а еще 590 детей предоставили лечение пуповинной кровью своим братьям и сестрам^4-6. Таким образом, хотя трагедией остается то, что определенное количество семей не смогли использовать свою пуповинную кровь из-за контаминации, было более 1300 семей, которые использовали свою пуповинную кровь, хранящуюся в частном порядке.

NYT цитирует меня, когда я говорю, что маркетинг пуповинной крови для трансплантации более 80 заболеваний — это «шумиха». Эта цитата требует некоторого контекста. Во-первых, на нашем веб-сайте есть список заболеваний, который включает все заболевания, которые можно вылечить с помощью трансплантации стволовых клеток. Во-вторых, источником трансплантата для подобных трансплантаций стволовых клеток может быть костный мозг, периферическая кровь или пуповинная кровь. Выбор источника трансплантата осуществляется лечащим врачом. Не будет преувеличением сказать, что пуповинная кровь может быть использована для любого из этих заболеваний. В-третьих, вероятность того, что ребенку пересадят стволовые клетки при любом диагнозе до 20 лет, составляет всего 3 из 5000 в США⁷. Вот почему я сказала, что вероятность того, что дети будут использовать пуповинную кровь для любого из 80+ заболеваний, раздувается в маркетинге. Но вероятность того, что ребенку понадобится терапия с помощью пуповинной крови при таких состояниях, как преждевременные роды или детский церебральный паралич, намного выше, и именно в этом я вижу мотивацию для семейного банкинга.

IРодителям очень важно знать, что список редких заболеваний различается в зависимости от страны! Официальное определение редкого заболевания — это заболевание, которое поражает менее 60 человек на 100 000 человек населения⁸. В США наследственные заболевания крови серповидноклеточная анемия и талассемия входят в список редких. Напротив, талассемия распространена во всех странах Ближнего Востока и Азии. Например, в Индии ежегодно рождается 10 000 детей с тяжелым вариантом талассемии, для выживания которых требуется пересадка стволовых клеток⁹. Из-за распространенности талассемии в их стране банк пуповинной крови более важен как форма биологического страхования для родителей в Индии, чем для родителей в США.

В течение 70 лет жизни вероятность того, что человек получит трансплантацию стволовых клеток, возрастает по крайней мере до 1 из 217⁷. Эта статистика была опубликована в статье 2008 года Nietfeld и др., и я являюсь одним из соавторов, включенных в «и др.». Мой друг J.J. Nietfeld, PhD,  доктор философии, который с тех пор вышел на пенсию, был автором, который задумал это исследование и руководил усилиями по его завершению, а не Мэри Горовиц, доктор медицины, как указано в статье NYT. Мы рассчитали вероятность использования 1 из 217 на основе темпа, с которым люди получали трансплантацию стволовых клеток (получали ее, а не просто нуждались в ней) в США в 2001-2003 годах. Доля людей, получивших трансплантацию, может быть заметно выше сейчас, учитывая возросший доступ к трансплантации за последние два десятилетия, но расчет не повторялся.

Статья NYT выявила некоторые области, в которых семейные банки пуповинной крови в США могли бы и должны были бы практиковать лучший контроль качества. FDA требует, чтобы пуповинная кровь, предназначенная для трансплантации, проходила проверку на стерильность для проверки на микробное или грибковое загрязнение¹⁰. В государственных банках пуповинной крови любые контаминированные единицы выбрасываются. В семейных банках пуповинной крови, поскольку биологические образцы предназначены для использования в семейных условиях, банкам разрешено сохранять контаминированные образцы. У двух международных агентств, аккредитующих банки пуповинной крови, AABB и FACT, есть протоколы о том, как обращаться с контаминированными образцами и хранить их. Когда проверка на стерильность выявляет контаминацию, будет справедливо и этично, если родители, которые платят за хранение пуповинной крови, будут проинформированы об этом. По-видимому, семейные банки пуповинной крови не всегда делали это в прошлом, согласно отзывам в статье NYT.

В заключение, это опровержение было необходимо, чтобы ясно показать, что совершенно неверно, что примерно половина единиц пуповинной крови в семейных банках бесполезны. Я являюсь основателем и директором Parent's Guide to Cord Blood Foundation, некоммерческой организации, занимающейся родительским образованием и защитой прав пациентов. При написании этого опровержения я сотрудничала с Cord Blood Association, профессиональной некоммерческой ассоциацией банков пуповинной крови. Вместе мы призываем сообщество пуповинной крови к действию: мы призываем семейные банки пуповинной крови регулярно информировать родителей о результатах тестирования на стерильность образца пуповинной крови их ребенка.

References

1. Sun J, Allison J, McLaughlin C, Sledge L, Waters-Pick B, Wease S, Kurtzberg J. Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion. 2010; 50(9):1980-1987.
2. Ciubotariu R. Timing of Umbilical Cord Clamping and Impact on Cord Blood Volume Collected for Banking. Parent's Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2016-12
3. Ballen K. Update on umbilical cord blood transplantation. F1000Res. 2017; 6:1556.
4. How some CBR families have used newborn stem cells. (handout)
5. Viacord Cord Blood in Action
6. Cryo-Cell Transplant/Infusion Matrix
7. Nietfeld JJ, Pasquini MC, Logan BR, Verter F, Horowitz MM. Lifetime probabilities of hematopoietic stem cell transplantation in the U.S. Biol. Blood Marrow Transplant. 2008; 14(3):316-322.
8. Crain E. What is a rare disease? Johnson & Johnson health & wellness blog. Published 2023-02-08
9. Colah R, Italia K, Gorakshakar A. Burden of thalassemia in India: The road map for control. Pediatric Hematology Oncology 2017; 2(4):79-84.
10. FDA Guidance for Industry. BLA for Minimally Manipulated, Unrelated Allogeneic Placental/Umbilical Cord Blood Intended for Hematopoietic and Immunologic Reconstitution in Patients with Disorders Affecting the Hematopoietic System. Food and Drug Administration Center for Biologics Evaluation and Research. Published March 2014. (see sterility testing on page 16)