Historia de Nicoloz: Tratamiento de Autismo con inyección intratecal de sangre de cordón autólogo

Nikoloz es un niño de 8 años que vive en Georgia. Sus padres almacenaron su sangre del cordón umbilical en el banco Geocord ubicado en Tbilisi. No tenían ninguna razón particular para el almacenamiento, pero confiaban en su obstetra que recomendó hacerlo.

Después de dos años, los padres notaron que algo andaba mal en el desarrollo de Nicoloz, sus arrebatos emocionales eran frecuentes, no podía hablar ni una sola palabra, su atención era escasa, no se comunicaba con otros niños y no mostraba ningún interés en ellos. A la edad de tres años, Nicoloz fue diagnosticado con autismo infantil.

El Trastorno del Espectro Autista (TEA) es una afección neuro-desarrollada que aparece al comienzo de la vida. Los comportamientos de autismo estereotípicos son el deterioro de la comunicación social, las conductas repetitivas y las actividades e intereses restringidos. Las causas del autismo son heterogéneas; a veces hay una predisposición genética y otras veces puede deberse a exposiciones ambientales. La investigación ha identificado algunas diferencias en la morfología del cerebro y la activación de pacientes con autismo, pero no existe una terapia farmacológica o conductual que pueda curar el trastorno.

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) publicaron nuevos datos sobre la prevalencia de TEA en los Estados Unidos durante abril del 2018. Su investigación identificó a 1 de cada 59 niños (1 de cada 37 niños y 1 de cada 151 niñas) con TEA. Las tasas de diagnóstico son más altas en aquellas regiones que son más ricas y tienen mejores escuelas, lo que sugiere que el TEA está siendo subdiagnosticado en comunidades con menos acceso a recursos de diagnóstico. En la encuesta nacional anterior, la prevalencia general de TEA fue de 1 en 68, y hace cinco años fue de 1 en 88. Parece que la creciente conciencia de TEA entre padres y educadores ha llevado a que cada vez más niños reciban un diagnóstico de TEA.

En todo el mundo, el costo de cuidar a las personas con autismo es alto. De acuerdo con el grupo de apoyo “Autismo Habla” (Autism Speaks), en los Estados Unidos, el costo de por vida de cuidar a un individuo con Autismo es en promedio, de $2.4 millones cuando el Autismo involucra discapacidad intelectual y $1.4 millones cuando no es así. Alrededor del 40% de las personas en el Espectro del Autismo tienen una discapacidad intelectual. En los Estados Unidos, los costos para todos los pacientes se estiman en $236 mil millones al año.

Después de su diagnóstico de Autismo, Nicoloz se sometió a una terapia de Análisis de Conducta Aplicada (ACA). Este es un programa de capacitación intensivo que se desarrolló para enseñar habilidades importantes para la vida a niños con Autismo, comenzando con la capacidad de comunicación, pero también incluye el comportamiento escolar, las relaciones sociales, la higiene y el comportamiento laboral, según sea necesario. Sin embargo, Nicoloz solo realizó pequeñas mejoras con la ayuda de ACA, y solo podía hablar tres palabras correctamente.

En 2016, los padres de Nicoloz vieron un programa médico en la televisión donde descubrieron que la sangre del cordón umbilical de un niño podía aliviar los síntomas del Autismo. Se contactaron con Geocord, su banco de sangre del cordón umbilical, y recibieron información sobre las opciones de terapia en Georgia. El Centro Médico Mardaleishvili en Tibilisi, una clínica con experiencia en el uso de células madre autólogas para la lesión de la médula espinal, está colaborando con Geocord para llevar a cabo un estudio clínico para tratar el Autismo infantil con sangre del cordón umbilical autóloga. 

Nikoloz fue inscrito en el estudio. Los niños participantes en el estudio recibieron tres inyecciones intratecales de sus propias células madre de sangre del cordón umbilical, separadas por intervalos de 6 meses. La vía de inyección intratecal implica pasar una aguja entre las vértebras de la médula espinal para administrar células madre directamente en el líquido cefalorraquídeo que circula alrededor del cerebro y la médula espinal.

Lo más destacado de la 30ª Reunión Anual de la Sociedad Norteamericana de la Medula Espinal en Chicago, publicada el 6 de Febrero de 2018

La inyección intratecal tiene numerosas ventajas para la administración de la terapia celular al cerebro. Esta ruta pasa por alto la barrera hematoencefálica y permite que el LC entregue las células donde sea que se necesiten, a cada parte de la medula espinal, el cerebelo y el sistema límbico porque el LC está en constante circulación en todo el espacio subaracnoideo del cerebro y la médula espinal. Por lo tanto, todas las células trasplantadas llegan a los sitios dañados y como resultado, pueden ocurrir efectos paracrinos más fuertes. En comparación, cuando las células se inyectan por vía intravenosa, la mayoría de las células se filtran de la sangre por los pulmones, el bazo y el hígado, y las células restantes se enfrentan a la barrera hematoencefálica. La cantidad de células que pueden llegar al cerebro es importante para el éxito de la terapia.

Geocord almacena las células madre de la sangre del cordón de sus clientes en cuatro crioviales. Esto permite trasplantar a pacientes varias veces. Para el tratamiento del Autismo, no se ha establecido una dosis celular mínima. El tamaño de la dosis utilizada para cada niño en el estudio depende de la cantidad de células disponibles en la sangre del cordón umbilical almacenada. La respuesta de los niños fue monitoreada usando Vineland Adaptive Behavior Scale-II, ADOS-2. Hasta la fecha, este estudio ha encontrado que las dosis de células tan bajas como 68 millones de células nucleadas por inyección han mostrado tener efecto.

Nikoloz mostró una mejoría significativa después de dos inyecciones. Su vocabulario aumentó drásticamente hasta ahora, es capaz de hablar prácticamente cada palabra y se comunica en oraciones cortas. Él puede leer, escribir, pintar y resolver problemas aritméticos. Su comportamiento también mejoró, por lo que no es agresivo y ya no se reportan arrebatos emocionales. Nicoloz ahora asiste a la escuela regular y estudia en un programa ligeramente adaptado a su condición.

Los padres de Nikoloz siempre han estado profundamente involucrados en la terapia y el entrenamiento de su hijo. Ahora sienten que ha sucedido algún tipo de milagro debido a la mejora de la condición de su hijo. En realidad, se han creado este milagro al decidir almacenar la sangre del cordón umbilical de Nikoloz.

Gocha Shatirishvili, MD PhD, es el director médico del banco de células madre de cordón umbilical Geocord, el único banco de sangre de cordón en la nación de Georgia. Geocord opera su propio laboratorio desde 2006, con todo lo que se necesita para un procesamiento de sangre de cordón de alta calidad: hematología, citometría de flujo, PCR. Geocord procesa unidades de sangre del cordón umbilical los 365 días del año, con un tiempo máximo desde la recolección hasta la congelación de 24 horas, y miles de unidades de sangre del cordón umbilical se almacenan en este banco.

Traducción al español cortesía de Smart Stem Plus