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Criança portuguesa com autismo realiza tratamento promissor com recurso a células estaminais nos EUA

Maj 2023
BebéVida

BebéVida colaborou com a Univesidade de Duke na realização deste tratamento.

Salvador during intake at Duke August 2022Salvador, menino português de cinco anos a quem foi diagnosticado um distúrbio do espectro do autismo, realizou recentemente um tratamento com recurso a células estaminais do sangue do cordão umbilical com o objetivo de melhorar a sua condição. O procedimento realizou-se em agosto 2022, no Hospital da Universidade de Duke, nos Estados Unidos da América (EUA), no âmbito do Expanded Access Protocol (EAP), liderado pela Prof.ª Joanne Kurtzberg, especialista de renome internacional em hemato-oncologia pediátrica e pioneira no uso do sangue do cordão umbilical em transplantação hematopoiética como alternativa aos transplantes de medula óssea. Estima-se que, em Portugal, uma em cada mil crianças em idade escolar viva com espectro do autismo1. (Nota do editor: no final de 2022, o programa de Acesso Expandido parou de matricular crianças com autismo.)

“Desde que o Salvador foi submetido ao tratamento, em casa e na escola, temos vindo a sentir várias melhorias. Notamos que está mais atento e concentrado e esperamos que nos próximos meses os progressos sejam ainda mais visíveis e significativos.”, refere Liane, mãe do menino que vive com autismo.

No final de 2019, Liane, enfermeira de profissão e mãe de dois meninos, iniciou o contacto com a Universidade de Duke, na North Carolina, por ter conhecimento do protoloco paralelo ao ensaio clínico que estava a ser realizado na área do espectro do autismo e da paralisia cerebral com infusão de células estaminais do sangue do cordão umbilical.

Da duas vezes em que foi mãe, Liane decidiu criopreservar as células estaminais do sangue do cordão umbilical, através de um banco de tecidos e células estaminais português, a BebéVida. “Foi, de certa forma, esta decisão que motivou o esperançoso contacto com a Universidade de Duke”, reflete Liane.  

No início 2022, após muita persistência, entre várias tentativas de contacto ao longo dos últimos três anos e diversos relatórios médicos exigidos, a mãe do Salvador conseguiu finalmente que o caso do Salvador fosse aceite no Expanded Access Protocol (EAP) da Universidade de Duke. 

O laboratório de criopreservação, onde as células estaminais do Salvador estavam guardadas desde o seu nascimento, foi contactado por Liane para que libertasse a amostra. A BebéVida fez chegar a amostra ao Hospital Pediátrico da Universidade de Medicina de Duke, respeitando as mais exigentes condições de armazenamento de forma a não comprometer o material biológico. Semanas depois de a amostra chegar aos EUA foi marcado o procedimento. A infusão de células estaminais demorou menos de uma hora e, não se tendo registado quaisquer efeitos secundários nas primeiras 24 horas o menino teve alta e pôde regressar a Portugal.

As células estaminais do sangue cordão umbilical constituem uma terapia experimental para  tratamento do espectro do autismo. Se o tratamento for bem sucedido, espera-se que, cerca de 6 a 12 meses após o transplante autólogo de células estaminais, o menino possa manifestar melhorias na fala. A primeira avaliação irá acontecer em fevereiro, quando passarem 6 meses após a infusão.

Salvador in Portugal Christmas 2022Nos últimos anos, vários ensaios clínicos têm demonstrado que a utilização do sangue e do tecido do cordão umbilical é não só um procedimento seguro como apresenta benefícios terapêuticos em crianças diagnosticadas com perturbações do espectro do autismo. Os benefícios passam pela redução de sintomas clínicos da patologia, melhorias comportamentais e fisiológicas, tais como capacidades sociais e de comunicação e aumento da conetividade neuronal.  

A criopreservação consiste num procedimento simples após o momento do parto, não invasivo e sem riscos, indolor tanto para a mãe como para o bebé, que consiste na recolha das células estaminais provenientes do sangue do cordão umbilical, que depois são devidamente armazenadas mantendo as propriedades originais durante vários anos. 

Estima-se que 50 mil portugueses tenham perturbações do espectro do autismo2. De acordo com a Associação Americana de Psiquiatria, as perturbações do espectro do autismo são consideradas uma síndrome neuro-comportamental com origem em alterações do sistema nervoso central que afeta o desenvolvimento normal da criança3

A designação de espetro foi atribuída pela variabilidade dos sintomas, desde as manifestações mais leves até às formas mais graves, podendo ser distribuídos em três grandes domínios de perturbação: social, comportamental e comunicacional. Habitualmente, os sintomas ocorrem nos primeiros três anos de vida, porém, podem não se manifestar inteiramente até as interações sociais excederem o limite das capacidades da criança4.  Embora não haja uma cura, a terapia comportamental ou a medicação ou uma combinação de ambas, pode ajudar a melhorar o desempenho diário.

Sobre a BebéVida: O laboratório BebéVida é um banco de tecidos e células 100% português, sedeado no Porto e licenciado pelo Ministério da Saúde. Eleito PME Líder há 12 anos consecutivos, foi distinguido com o estatuto PME Excelência em 2020 pela quarta vez. Em abril de 2021, o laboratório obteve a certificação da SCORING de “TOP 5% Melhores PME de Portugal”, que comprova a sua solidez económico-financeira. Mais recentemente, em agosto de 2022, foi distinguida, pelo segundo ano consecutivo, com o Estatuto Inovadora COTEC, distinção que atesta a inovação das empresas, ajudando-as a verem reconhecidos os seus ativos intangíveis. A BebéVida disponibiliza o serviço de criopreservação de células estaminais do sangue e do tecido do cordão umbilical de recém-nascidos e é um dos poucos bancos de sangue do cordão acreditados pela FACT, a mais completa distinção que um laboratório de criopreservação de células estaminais pode obter a nível mundial, na Europa e no Mundo. No mundo só mais 7 laboratórios privados tem esta acreditação. A BebéVida está comprometida em devolver à sociedade portuguesa parte do que dela recebe e é assim que 5% dos resultados líquidos da empresa são distribuídos todos os anos por instituições particulares de solidariedade social.

References

  1. Oliveira, G. Epidemiologia do autismo em Portugal: Um estudo de prevalência da perturbação do espectro do autismo e de caracterização de uma amostra populacional de idade escolar. PhD thesis. (2005)
  2. Martins C. 50 mil portugueses têm perturbações do espectro do autism. Expresso.pt (2020)
  3. American Psychiatric Association. Diagnostic and statistical manual of mental disorders. 5th Edition. (DSM-5) Book published by APA Washington, DC. (2013)
  4. American Psychological Association. APA’s statement on the DSM-5 development process. (APA) Washington, DC. (2012)